天津人纤维蛋白原III期临床试验-治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症的临床研究

登记号	CTR20181256	试验状态	已完成
申请人联系人	罗观文	首次公示信息日期	2018-08-02
申请人名称	广东双林生物制药有限公司

登记号	CTR20181256
相关登记号	暂无
药物名称	人纤维蛋白原
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	先天性纤维蛋白原减少或缺乏症
试验专业题目	评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症的有效性及安全性的开放、自身对照、多中心临床研究
试验通俗题目	治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症的临床研究
试验方案编号	FIB-RCT-CTP( 版本号：Ver1.0)	方案最新版本号	Ver1.0
版本日期:	2018-06-08	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	罗观文	联系人座机	0759-3231999	联系人手机号
联系人Email	luoguanwen@slbiop.com	联系人邮政地址	广东省-湛江市-广东省湛江市麻章区新丰东路1号	联系人邮编	524000

评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症的有效性及安全性，为注册申报生产提供依据。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	6岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 6岁≤年龄≤75岁住院或门诊患者，男女不限 2 临床诊断为先天性纤维蛋白原减少或缺乏症（有家族史或基因检测证据），且纤维蛋白原 3 受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者和法定监护人均无法阅读和理解知情同意内容时，需与第三方见证人共同签署；另6岁≤年龄﹤18岁需受试者和其法定监护人或其法定代理人共同签署）
排除标准	1 既往或目前对人纤维蛋白原和其它人血浆蛋白过敏 2 诊断为获得性纤维蛋白原缺乏症的患者 3 签署知情同意书前2周内接受过人纤维蛋白原或含有人纤维蛋白原的血液制品的治疗 4 签署知情同意书前1年内曾经或目前患有深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞 5 严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA分级Ⅲ和Ⅳ级） 6 肝肾功能达到以下指标之一者：a.总胆红素≥正常值上限的2倍；b.转氨酶≥正常值上限2倍；c.血肌酐≥正常值上限1.5倍 7 HBs抗原阳性或HCV抗体阳性或HIV抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者 8 孕妇或正处于哺乳期的妇女或育龄期妇女或处于生育期男性受试者在研究期间不愿采取避孕措施者 9 试验期间无法中断或需要使用抗凝药物者 10 签署知情同意书前1个月内参加过其他药物或医疗器械临床研究 11 明显的精神障碍、癫痫患者；无行为能力或认知能力者；嗜酒(签署知情同意书前的3个月内每周饮酒≥2次，平均每次饮用量≥不同酒类折算后相当于100ml纯酒精)、吸毒者、药物滥用及成瘾者 12 依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于3个月）

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人纤维蛋白原 用法用量:剂型：注射剂；规格：0.5g/瓶；给药途径：静脉注射（IV）；用药频次：每天1次（除首次输注，之后可按需输注）；剂量：一般首次给药1～2g，之后根据病情决定给药量，所需剂量（g）=0.07*期望的纤维蛋白原增加值（g/L）*体重（Kg）。用法：灭菌注射用水溶解后用输血器静脉输注。用药时程：1-3天。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 人纤维蛋白原输注效率值 首次用药后30分钟 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 凝血功能指标（PT/APTT/TT/D-二聚体）较基线的变化情况 首次用药后30分钟、首次用药后24小时 有效性指标 2 首次用药后纤维蛋白原输注效率值 首次用药后24小时 有效性指标 3 首次用药后疼痛评价 首次用药后24小时 有效性指标 4 首次用药后止血评价 首次用药后24小时 有效性指标 5 不良事件、生命体征、体格检查、临床实验室参数 整个临床研究期间 安全性指标

1	姓名	张磊	学位	医学博士	职称	教授
	电话	022-23909122	Email	zhanglei1@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	张磊	中国	天津市	天津市
2	苏州大学附属第二医院	李炳宗	中国	江苏省	苏州市
3	温州医科大学附属第一医院	俞康	中国	浙江省	温州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	修改后同意	2018-07-20
2	苏州大学附属第二医院伦理委员会	修改后同意	2018-09-12
3	温州医科大学附属第一医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2018-09-20

已完成

目标入组人数	国内: 20 ；
已入组人数	国内: 24 ；
实际入组总人数	国内: 24  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2018-08-16；
第一例受试者入组日期	国内：2018-08-22；
试验完成日期	国内：2019-04-03；