成都LCI699II期临床试验-开放性多中心承接研究评价LCI699继续治疗的长期安全性

登记号	CTR20191077	试验状态	进行中
申请人联系人	诺华肿瘤医学热线	首次公示信息日期	2019-07-05
申请人名称	Novartis Pharma AG/ Novartis Pharma Stein AG/ 诺华（中国）生物医学研究有限公司

登记号	CTR20191077
相关登记号	CTR20180084,CTR20160563
药物名称	LCI699
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	内源性库欣综合征
试验专业题目	一项开放标签、多中心承接研究，在完成了一项由诺华申办的osilodrostat研究后评价osilodrostat继续治疗的长期安全性
试验通俗题目	开放性多中心承接研究评价LCI699继续治疗的长期安全性
试验方案编号	CLCI699C2X01B; V00	方案最新版本号	V01
版本日期:	2019-03-18	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	诺华肿瘤医学热线	联系人座机	010-85668264	联系人手机号	18888820073
联系人Email	china.obumi@novartis.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区针织路23号中国人寿金融中心5层	联系人邮编	100026

主要目的：评价osilodrostat治疗的长期安全性，即不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）。 次要目的：研究者评估的临床获益。

试验分类	安全性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	无岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 患者当前正在参加一项诺华全球申办的临床研究，任何类型的内源性CS而接受osilodrostat的治疗，并且满足母研究的所有要求。 2 研究者判断患者正从osilodrostat的治疗中获益。 3 研究者评估患者能依从母研究的方案要求。 4 愿意并能够遵从访视时间安排和治疗计划。 5 在入组本承接研究之前，在评价受试者的适宜性之前签署了知情同意书。如果不能以书面形式表达同意，则必须有正式的文件记录并有证人证明，最好是由一名独立可信的证人见证。
排除标准	1 患者已经在诺华申办的母研究中永久终止了osilodrostat研究治疗。 2 患者接受未经批准的或试验性药物与osilodrostat联合，用于治疗任何类型的内源性库欣综合征。 3 妊娠或哺乳女性，妊娠定义为女性怀孕直至妊娠终止，经hCG实验室检查阳性证实。 4 有生育能力的女性定义为生理上能够怀孕的女性，除非在研究药物给药期间以及在停药后1周内使用高度有效的避孕措施。

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:LCI699 用法用量:片剂：1mg；口服，每日二次，起始剂量与母研究末次访视时的剂量相同，最大剂量不得超过30mg每日二次；连续用药。 2 中文通用名:LCI699 用法用量:片剂：5mg；口服，每日二次，起始剂量与母研究末次访视时的剂量相同，最大剂量不得超过30mg每日二次；连续用药。 3 中文通用名:LCI699 用法用量:片剂：10mg；口服，每日二次，起始剂量与母研究末次访视时的剂量相同，最大剂量不得超过30mg每日二次；连续用药。 4 中文通用名:LCI699 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:1mg 用法用量:口服，每日二次，起始剂量与母研究末次访视时的剂量相同，最大剂量不得超过30mg每日二次 用药时程:连续用药 5 中文通用名:LCI699 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:5mg 用法用量:口服，每日二次，起始剂量与母研究末次访视时的剂量相同，最大剂量不得超过30mg每日二次 用药时程:连续用药 6 中文通用名:LCI699 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:10mg 用法用量:口服，每日二次，起始剂量与母研究末次访视时的剂量相同，最大剂量不得超过30mg每日二次 用药时程:连续用药

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 整个研究期间AE/SAE的频率和严重程度，每季度访视 每三个月 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 每个季度访视，要求研究者确认患者是继续有临床获益，可以继续接受研究治疗。 每三个月 有效性指标 2 相关安全性评估的频率、严重程度和总结。安全性评估包括实验室评估、生命体征（血压和体重）、ECG和垂体MRI。 每三个月 安全性指标

1	姓名	余叶蓉	学位	医学硕士	职称	主任医师
	电话	18980601304	Email	yerongyu@scu.edu.cn	邮政地址	四川省-成都市-武侯区国学巷37号
	邮编	610041	单位名称	四川大学华西医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	四川大学华西医院	余叶蓉	中国	四川省	成都市
2	中山大学附属第一医院	廖志红	中国	广东省	广州市
3	北京协和医院	卢琳	中国	北京市	北京市
4	Oregon Health and Science University	Maria Fleseriu	United States	俄勒冈州	波特兰市
5	北京大学第一医院	郭晓蕙	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	四川大学华西医院临床试验伦理委员会	修改后同意	2019-01-25
2	四川大学华西医院临床试验伦理委员会	同意	2019-03-25
3	四川大学华西医院临床试验伦理委员会	同意	2020-02-06

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 15 ； 国际: 180 ；
已入组人数	国内: 2 ； 国际: 108 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2019-08-21；     国际：2018-10-05；
第一例受试者入组日期	国内：2019-08-21；     国际：2018-10-05；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；