天津人纤维蛋白原III期临床试验-人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症的研究

登记号	CTR20192419	试验状态	已完成
申请人联系人	张勇	首次公示信息日期	2020-01-08
申请人名称	成都蓉生药业有限责任公司

登记号	CTR20192419
相关登记号	暂无
药物名称	人纤维蛋白原
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	先天性纤维蛋白原减少或缺乏症
试验专业题目	评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者的PK和有效性及安全性的单臂、开放、多中心临床研究
试验通俗题目	人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症的研究
试验方案编号	FIB-PⅢ-CTP	方案最新版本号	Ver1.1
版本日期:	2019-07-04	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	张勇	联系人座机	028-84418506	联系人手机号	13808071560
联系人Email	zhangyong6@sinopharm.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-高新区起步园科园南路7号	联系人邮编	610000

评价人纤维蛋白原治疗先天性纤维蛋白原减少或缺乏症患者的药代动力学和有效性及安全性，为注册申报生产提供依据。

试验分类	其他     其他说明:药代动力学和有效性及安全性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 12 岁≤年龄≤ 65 岁住院或门诊患者（ 参与药代动力学研究的受试者 18 岁≤年 龄≤ 65 岁，且在给药前无出血症状），男女不限； 2 临床诊断为先天性纤维蛋白原减少或缺乏症（有家族史或基因检测证据），且 纤维蛋白原 3 所有生育年龄的受试者都必须在进入筛选期后直至研究完成后 3 个月内采取有 效的避孕措施； 4 受试者自愿知情同意，并签署知情同意书（受试者和法定监护人均无法阅读和 理解知情同意内容时，需与第三方见证人共同签署；另 12 岁≤年龄﹤ 18 岁需 受试者和其法定监护人或其法定代理人共同签署）。
排除标准	1 既往或目前对人纤维蛋白原或本品所含辅料（ 枸橼酸钠、氯化钠、 盐酸精氨酸）和其它人血浆蛋白过敏者； 2 诊断为获得性纤维蛋白原缺乏症的患者； 3 入组前 4 周内接受过人纤维蛋白原或含有人纤维蛋白原的血液制品的治疗； 4 签署知情同意书前 1 年内曾经或目前患有深静脉血栓或肺栓塞或动脉栓塞者 5 患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（ NYHA 分级Ⅲ和Ⅳ级）； 6 肝肾功能达到以下指标之一者： a. 谷氨酸氨基转移酶（ ALT）或门冬氨酸氨基 转移酶（ AST）＞正常值上限的 2 倍； b. 碱性磷酸酶或总胆红素＞正常值上限 2 倍； c. 尿素氮或血肌酐＞正常值上限 1.5 倍； 7 FDP 结果＞正常值上限 1.5 倍； 8 HBsAg 抗原阳性（或核酸检测）或 HCV 抗体（或核酸检测）阳性或 HIV 抗体 （或核酸检测）阳性或梅毒螺旋体抗体阳性患者； 9 孕妇或正处于哺乳期的妇女或育龄期妇女或处于生育期男性受试者在研究期 间不愿采取避孕措施者； 10 试验期间无法中断或需要使用抗凝药物者； 11 签署知情同意书前 1 个月内参加过其他药物或医疗器械临床研究者； 12 患有精神疾病、有明显的精神障碍或癫痫患者；有急性疾病的患者；目前或既 往有恶性肿瘤疾病的患者；无行为能力或认知能力者； 13 有食管静脉曲张出血史；急性出血史；终末期肝脏疾病的患者； 14 签署知情同意书前 1 年内发生多发性损伤者； 15 嗜酒(签署知情同意书前的 3 个月内每周饮酒≥ 2 次，平均每次饮用量≥不同酒 类折算后相当于 100ml 纯酒精)、吸毒者、药物滥用及成瘾者；参与药代动力学 研究的受试者签署知情同意书前的 3 个月内或在试验期间每日吸烟量超过 5 支； 16 依从性差或其它研究者认为有任何不适合入选的情况者（如预计生存期小于 3 个月）。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人纤维蛋白原 用法用量:剂型：注射剂；规格：0.5g(25ml)/瓶；给药途径：静脉注射；用药频次：1次（首次输注，之后可按需输注）；剂量：所需剂量（g）=0.07*期望的纤维蛋白原增加值（g/L）*体重（Kg）。用法：用25ml灭菌注射用水溶解后用输血器静脉输注。用药时程：由研究者根据病情决定。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 纤维蛋白原活性回收率 首次输注后1.5小时 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 凝血酶时间（ TT）较基线的 变化 开始用药后 1.5 小时、首次开始用药后 24 小时 有效性指标 2 首次开始用药后 24 小时纤维蛋白原活性回收率 首次开始用药后 24 小时纤维蛋白原活性回收率 有效性指标 3 每次出血事件经治疗后止血评价 开始用药后 24h 有效性指标 4 不良事件、生命体征、体格检查、实验室检测结果 整个研究期间 安全性指标 5 Cmax、Tmax、AUC0-t、AUC0-∞、T1/2、增量回收率、清除率等。 用药后14天 有效性指标

1	姓名	张磊	学位	医学博士	职称	正高级
	电话	022-23909122	Email	zlpumc@hotmail.com	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区南京路 288 号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	张磊	中国	天津市	天津市
2	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南省	郑州市
3	苏州大学附属第二医院	陈萍	中国	江苏省	苏州市
4	中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院	尹晓林	中国	广西壮族自治区	南宁市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2019-07-17
2	苏州大学附属第二医院伦理委员会	同意	2019-08-26
3	中国人民解放军联勤保障部队第九二三医院伦理委员会	同意	2019-09-10
4	河南省肿瘤医院医学伦理委员会	修改后同意	2019-11-15

已完成

目标入组人数	国内: 24 ；
已入组人数	国内: 24 ；
实际入组总人数	国内: 24  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2019-12-23；
第一例受试者入组日期	国内：2019-12-26；
试验完成日期	国内：2020-11-06；