苏州人凝血因子ⅧIII期临床试验-人凝血因子Ⅷ补充病例研究

登记号	CTR20192501	试验状态	已完成
申请人联系人	张猛	首次公示信息日期	2019-12-09
申请人名称	江西博雅生物制药股份有限公司

登记号	CTR20192501
相关登记号	CTR20150652,
药物名称	人凝血因子Ⅷ
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	甲型血友病
试验专业题目	人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的疗效及安全性的多中心、开放性临床研究
试验通俗题目	人凝血因子Ⅷ补充病例研究
试验方案编号	TG1508CF8；4.0版	方案最新版本号	4.0
版本日期:	2019-10-24	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	张猛	联系人座机	0794-8730206	联系人手机号
联系人Email	mengnaimn@126.com	联系人邮政地址	江西省-抚州市-江西省抚州市抚州高新技术产业开发区惠泉路333号	联系人邮编	344000

观察人凝血因子Ⅷ治疗甲型血友病患者的疗效及安全性

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	14岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 愿意签署知情同意书； 2 年龄14到65岁； 3 临床确诊为甲型血友病（血友病A），出现出血症状需要接受因 子Ⅷ治疗（按需治疗），且本次出血未经任何药物治疗。
排除标准	1 对凝血因子Ⅷ制剂任何成分过敏者； 2 凝血因子Ⅷ抑制物（即抗Ⅷ因子抗体）检查结果阳性或既往有 Ⅷ因子抑制物的病史或有检测到Ⅷ因子抑制物的证据； 3 肝功能（ALT、AST）超过正常值上限3倍以上或肾功能（BUN、 Cr）超过正常值上限2倍以上者； 4 贫血严重需要输血者（Hb 5 严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或以上者； 6 有心脏手术史并需要抗凝治疗者； 7 酗酒、吸毒、精神异常及智力障碍者； 8 计划于研究期间接受手术者； 9 入组前72小时内用过含Ⅷ因子制剂（包括重组因子Ⅷ，血浆因 子Ⅷ，冷凝蛋白，全血）治疗者； 10 入组前30天内或正在参加其他临床试验（包括药物或器械）研 究，或在参与本研究期间计划参与另外一项临床试验（包括药 物或器械）研究的患者； 11 研究者认为受试者无法或不愿意遵守研究方案要求的； 12 其他严重的疾病，或研究者认为受试者不能从中受益的； 13 不愿意签署知情同意书或遵守临床观察要求。 14 符合生育年龄的但在研究期间不愿采取避孕措施的受试者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；200IU/10ml/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×预期提升到的因子Ⅷ活性水平（%）。1)轻度出血：提高到正常人水平的20～40％。2)中度出血：首次剂量需提高到30～60％。如需要，每隔8～12小时再次治疗。3)重度出血：首次剂量需提高到60～100％。如需要，每隔8～12小时再次治疗。 2 中文通用名:人凝血因子Ⅷ 用法用量:注射剂；200IU/10ml/瓶；静脉输注；所需因子Ⅷ单位（IU）/次＝0.5×患者体重（kg）×预期提升到的因子Ⅷ活性水平（%）。1)轻度出血：提高到正常人水平的20～40％。2)中度出血：首次剂量需提高到30～60％。如需要，每隔8～12小时再次治疗。3)重度出血：首次剂量需提高到60～100％。如需要，每隔8～12小时再次治疗。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 针对基线出血事件，第1次输注结束后10分钟、1小时的凝血因子Ⅷ活性输注效率值 第1次输注结束后10分钟、1小时 有效性指标 2 针对基线出血事件，第1次输注结束后6小时出血症状和体征改善评分 第1次输注结束后6小时 有效性指标 3 生命体征、体格检查、实验室检查指标和12导联心电图，不良事件(包括严重不良事件)，以及输液反应、过敏反应，病毒感染标志物，抗Ⅷ因子抗体。 访视期间 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 针对基线出血事件，第1次输注结束后凝血因子Ⅷ活性提升达到n预计活性值（例如：25%）的受试者比例 第1次输注结束后 有效性指标 2 针对基线出血事件，第1次输注结束后凝血因子Ⅷ活性较基线的变化 第1次输注结束后 有效性指标

1	姓名	吴德沛	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13505716779	Email	wudepei@medmail.com.cn	邮政地址	江苏省-苏州市-苏州市十梓街188号
	邮编	215006	单位名称	苏州大学附属第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	苏州大学附属第一医院	吴德沛	中国	江苏省	苏州市
2	苏州大学附属第一医院	余自强	中国	湖南省	长沙市
3	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	苏州大学附属第一医院	同意	2019-08-28

已完成

目标入组人数	国内: 20 ；
已入组人数	国内: 20 ；
实际入组总人数	国内: 20  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-04-15；
第一例受试者入组日期	国内：2020-04-17；
试验完成日期	国内：2020-12-14；