北京Nefecon缓释胶囊III期临床试验-评估Nefecon对原发性IgA肾病患者的疗效和安全

登记号	CTR20200301	试验状态	进行中
申请人联系人	李诗莹	首次公示信息日期	2020-03-03
申请人名称	Calliditas Therapeutics AB/ Patheon Pharmaceuticals Inc./ 云屹药业（上海）有限公司

登记号	CTR20200301
相关登记号	暂无
药物名称	Nefecon缓释胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	原发性IgA肾病
试验专业题目	随机、双盲、安慰剂对照研究评估Nefecon在具有进展为终末期肾病风险的原发性IgA肾病患者中的疗效和安全性
试验通俗题目	评估Nefecon对原发性IgA肾病患者的疗效和安全
试验方案编号	Nef-301；版本号2.0	方案最新版本号	5.0
版本日期:	2021-01-14	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	李诗莹	联系人座机	021-80125746	联系人手机号	13817646446
联系人Email	sarah.li@everestmedicines.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-中国上海南京西路1266号恒隆广场一期6608室	联系人邮编	200040

基于血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）或血管紧张素II I型受体阻滞剂（ARB）的肾素 - 血管紧张素系统（RAS）阻断的最大耐受治疗的基础上，评估Nefecon 16mg/天在具有进展为终末期肾病（ESRD）风险的原发性IgAN患者中的疗效、安全性和耐受性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 ≥18岁的女性或男性患者； 2 经活检确诊为IgAN； 3 依据2012KDIGO指南（见附录D）接受稳定剂量的最大允许剂量或最大耐受剂量（MTD）的RAS抑制剂治疗（ACEI和/或ARB）； 4 愿意并能够在筛选时提供书面知情同意； 5 蛋白尿 ≥1 g/天（≥1000 mg/天）或尿蛋白肌酐比值（UPCR） ≥0.8 g/g（≥90 mg/mmol）； 6 采用慢性肾脏病流行病合作组（CKD-EPI）方程计算出的eGFR ≥35 mL/min/1.73 m2且≤90 mL/min/1.73 m2 。
排除标准	1 可引起肾小球系膜IgA沉积的系统性疾病； 2 接受过肾移植的患者； 3 急性或慢性传染病患者，包括肝炎、肺结核、人类免疫缺陷病毒（HIV）和慢性尿路感染； 4 肝硬化患者，由研究者评估； 5 控制不良的1型或2型糖尿病患者； 6 有不稳定型心绞痛、III级或IV级充血性心力衰竭、和/或临床有意义的心律失常病史的患者，由研究者判断； 7 血压控制不可接受的患者，定义为血压始终高于国家指南规定的肾性蛋白尿血压控制的标准，由研究者评估； 8 在过去5年内诊断为恶性肿瘤的患者； 9 在随机化前12个月内接受除GCS以外的免疫抑制药物治疗的患者； 10 在随机化前3个月内接受任何全身性GCS治疗的患者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:Nefecon缓释胶囊 用法用量:剂型：缓释胶囊；规格4mg；治疗期：口服，每天一次，每次4粒，早餐前大约1小时服用。减量期：口服，每天一次，每次2粒，早餐前大约1小时服用。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂 用法用量:剂型：缓释胶囊；规格4mg；治疗期：口服，每天一次，每次4粒，早餐前大约1小时服用。减量期：口服，每天一次，每次2粒，早餐前大约1小时服用。

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 与安慰剂相比，Nefecon治疗9个月后蛋白尿的改变，通过测量尿蛋白与肌酐比值（UPCR） 治疗期9个月 有效性指标 2 与安慰剂相比，Nefecon治疗后蛋白尿减少对长期临床结局的影响，通过测量肾小球滤过率估计值（eGFR）进行评估 最长至首例患者随机化后6年 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评估Nefecon对肾功能其它方面的影响 最长至首例患者随机化后6年 有效性指标 2 评估Nefecon的安全性和耐受性 最长至首例患者随机化后6年 安全性指标

1	姓名	吕继成	学位	医学博士	职称	教授
	电话	010-83572388	Email	chenglv@263.net	邮政地址	北京市-北京市-北京市西城区西什库大街8号
	邮编	100034	单位名称	北京大学第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京大学第一医院	吕继成	中国	北京市	北京市
2	郑州大学附属第一医院	刘章锁	中国	河南省	郑州市
3	内蒙古科技大学包头医学院第一附属医院	王彩丽	中国	内蒙古自治区	包头市
4	河北医科大学第二医院	李绍梅	中国	河北省	石家庄市
5	中国科学院大学宁波华美医院	罗群	中国	浙江省	宁波市
6	上海交通大学医学院附属仁济医院	倪兆慧	中国	上海市	上海市
7	天津医科大学总医院	闫铁昆	中国	天津市	天津市
8	四川大学华西医院	付平	中国	四川省	成都市
9	首都医科大学附属北京安贞医院	程虹	中国	北京市	北京市
10	东南大学附属中大医院	刘必成	中国	江苏省	南京市
11	西安交通大学第一附属医院	路万虹	中国	陕西省	西安市
12	兰州大学第二医院	王俭勤	中国	甘肃省	兰州市
13	南昌大学第一附属医院	陈钦开	中国	江西省	南昌市
14	安徽医科大学第二附属医院	王德光	中国	安徽省	合肥市
15	北京大学深圳医院	熊祖应	中国	广东省	深圳市
16	宁夏医科大学总医院	陈孟华	中国	宁夏回族自治区	银川市
17	Hospital Universitario Austral	Fragale, Guillermo	阿根廷	Buenos Aires	Pilar
18	Hospital Britanico de Buenos Aires	Trimarchi, Hernán	阿根廷	Buenos Aires	Capital Federal
19	Hospital Privado - Centro Medico de Cordoba	De La Fuente, Jorge	阿根廷	Cordoba	Cordoba
20	Sanatorio Allende	Novoa, Pablo Antonio	阿根廷	Cordoba	Cordoba
21	CLINICA DE NEFROLOGIA, UROLOGIA Y ENFERMEDADES CARDIOVASCULARES	Arriola, Mariano	阿根廷	Santa Fe	Santa Fe
22	Clinica Priv Velez Sarsfield	Maldonado, Rafael	阿根廷	Cordoba	Cordoba
23	Monash Medical Centre	Ryan, Jessica	澳大利亚	VIC	Clayton
24	Austin Health	Mount, Peter	澳大利亚	VIC	Heidelberg
25	Melbourne Health - Royal Melbourne Hospital	Toussaint, Nigel	澳大利亚	VIC	Parkville
26	Prince of Wales Hospital	Luxton, Grant	澳大利亚	NSW	Randwick
27	Royal Adelaide Hospital	Peh, Chen Au	澳大利亚	South Australia	Adelaide
28	Western Health	Levidiotis, Vicki	澳大利亚	VIC	St Albans
29	Princess Alexandra Hospital	Francis, Ross	澳大利亚	Queensland	Woolloongabba
30	Westmead Hospital	Phoon, Richard	澳大利亚	NSW	Westmead
31	Eastern Health - Box Hill Hospital	Roberts, Matthew MD	澳大利亚	VIC	Box Hill
32	Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Liege	Bovy, Christophe	比利时	Liege	Liege
33	Cliniques Universitaires Saint-Luc	Demoulin, Nathalie	比利时	Brussels	Bruxelles
34	Universite Libre de Bruxelles (ULB) - Hopital Erasme	Hougardy, Jean-Michel	比利时	Brussels	Brussels
35	AZ Delta	Maes, Bart	比利时	West Flanders	Roeselare
36	University Hospital Gent	Speeckaert, Marijn	比利时	East Flanders	Gent
37	Brest Regional Clinical Hospital	Fedosiuk, Elena	白俄罗斯	Brest	Brest
38	4-th N.E. Savchenko City Clinical Hospital	Toropilov, Dmitry	白俄罗斯	Minsk	Minsk
39	Grodno University Hospital	Yakubtsevich, Ruslan	白俄罗斯	Grodno	Grodno
40	Gomel Regional Clinical Hospital	Mikhailova, Elena	白俄罗斯	Gomel	Gomel
41	Hospital Maisonneuve-Rosemont	Laurin, Louis-Philippe	加拿大	Quebec	Montreal
42	Vancouver Coastal Health Authority - Diamond Health Centre	Barbour, Sean	加拿大	British Columbia	Vancouver
43	CHUQ - L’Hotel Dieu de Québec	Philibert, David	加拿大	Quebec	Quebec City
44	Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke (CHUS)	Masse, Melanie	加拿大	Quebec	Sherbrooke
45	Sunnybrook Health Sciences Centre (Odette Cancer Center)	Hladunewich, Michelle	加拿大	Ontario	Toronto
46	Toronto General Hospital	Reich, Heather	加拿大	Ontario	Toronto
47	CISSS de la Monteregie-Centre – Hopital Charles LeMoyne	Cournoyer, Serge MD	加拿大	Quebec	Greenfield Park
48	Queen Elizabeth II Health Sciences Centre	Tennankore, Karthik	加拿大	Nova Scotia	Halifax
49	Royal Inland Hospital	Conley, Joslyn	加拿大	British Columbia	Kamloops
50	Interior Health - Kelowna General Hospital (IH KGH)	Michaud, Marie	加拿大	British Columbia	Kelowna
51	Kingston General Hospital	Garland, Jocelyn	加拿大	Ontario	Kingston
52	Vancouver General Hospital - Kidney Clinic	Barbour, Sean	加拿大	British Columbia	Vancouver
53	Fakultni nemocnice Brno	Rehorova, Jitka MD	捷克	South Moravian	Brno
54	Vseobecna fakultni nemocnice v Praze	Tesar, Vladimir	捷克	Praha	Praha 2
55	Fakultni nemocnice Hradec Kralove	Safranek, Roman	捷克	Hradec Kralove	Hradec Kralove
56	Fakultni nemocnice Kralovske Vinohrady	Rychlik, Ivan	捷克	Praha	Praha 10
57	Fakultni nemocnice Olomouc	Hruby, Miroslav	捷克	Moravian	Olomouc
58	Universitaetsklinikum Aachen, AoeR	Floege, Juergen	德国	North Rhine-Westphalia	Aachen
59	University Clinic Munich, LMU - Inner City Medical Polyclinic	Vielhauer, Volker	德国	Bavaria	Munich
60	Universitaetsklinikum Heidelberg - Nephrologie	Sommerer, Claudia	德国	Baden-Wurttemberg	Heidelberg
61	Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus Dresden	Hugo, Christian	德国	Saxony	Dresden
62	Universitatsklinikum Regensburg	Banas, Bernhard	德国	Bavaria	Regensburg
63	Universitaetsklinikum Erlangen	Hilgers, Karl	德国	Bavaria	Erlangen
64	Charite - Universitaetsmedizin Berlin	Budde, Klemens	德国	Berlin	Berlin
65	Universitatsklinikum Munster Med.Klinik u.Poliklinik D	Otte, Britta	德国	North Rhine-Westphalia	Munster
66	Universitatklinik Schleswig-Holstein - Campus Lubek	Nitschke, Martin	德国	Schleswig-Holstein	Lubeck
67	Hospital 12 de Octubre	Praga Terente, Manuel	西班牙	Madrid	Madrid
68	Hospital Clinic Barcelona	Quintana Porras, Luis	西班牙	Barcelona	Barcelona
69	Hospital del Mar	Rodriguez Garcia, Eva	西班牙	Barcelona	Barcelona
70	Hospital Universitario Vall d'Hebron	Agraz Pamplona, Irene	西班牙	Barcelona	Barcelona
71	Hospital Universitario Fundacion Alcorcon	Fernandez Juarez, Gema	西班牙	Madrid	Alcorcon
72	Hospital Universitari Arnau de Vilanova	Segarra, Alfons	西班牙	Lleida	Lleida
73	Hospital General Universitario Gregorio Mara？on	Goicoechea, Marian	西班牙	Madrid	Madrid
74	Tampere University Hospital	Makela, Satu	芬兰	Southern Finland	Tampere
75	StudyCor Oy	Vaaraniemi, Kati	芬兰	Cnetral Finland	Jyvaskyla
76	Helsinki University Central Hospital	Ortiz, Fernanda	芬兰	Helsinki	Helsinki
77	CHU St Etienne - Hopital Nord	Alamartine, Eric	法国	Rhone-Alpes	SAINT-ETIENNE
78	Centre Hospitalier Boulogne sur Mer	Daroux, Maite	法国	Pas-de-Calais	Boulogne sur Mer
79	Centre Hospitalier de Valenciennes	Cartery, Claire	法国	Nord	Valenciennes
80	Hopital Bichat - Claude Bernard	Vrtovsnik, Francois	法国	Paris	Paris
81	CHU Grenoble – Hopital Michallon	Zaoui, Philippe	法国	Rhone-Alpes	Grenoble
82	Lapeyronie Hospital, University Hospital Montpellier	Serre, Jean-Emmanuel	法国	Region Occitanie	Montpellier
83	University General Hospital of Ioannina	Ntounousi, Evangelia	希腊	Epirus	Ioannina
84	General Hospital of Athens - Laiko	Boletis, Ioannis	希腊	Athens	Athens
85	Hippokration General Hospital of Thessaloniki	Papagianni, Aikaterini	希腊	macedonia	Thessaloniki
86	University General Hospital of Patras	Goumenos, Dimitrios	希腊	Western Greece	Patras
87	University Hospital of Heraklion	Dafnis, Evgenios	希腊	Crete	Heraklion
88	General Hospital of Nikaia Ag. Panteleimon	Zermpala, Synodi	希腊	ATTIKI	Nikaia
89	University Hospital of Larissa Medical School	Stefanidis, Ioannis	希腊	thessaly	Larissa
90	Istituti Clinici Scientifici Maugeri-IRCCS Pavia	Esposito, Ciro	意大利	Lombardy	Pavia
91	IRCCS Azienda Ospedaliera Universitaria San Martino IST	Garibotto, Giacomo	意大利	Liguria	Genova
92	ASST Santi Paolo e Carlo-Presidio Ospedale San Carlo	Cozzolino, Mario Gennaro	意大利	Lombardy	Milano
93	ASST di Lecco-Presidio Ospedaliero Alessandro Manzoni	Del Vecchio, Lucia	意大利	Lombardy	Lecco
94	Azienda Ospedaliera Universitaria Consorziale - Policlinico Bari	Gesualdo, Loreto	意大利	Puglia	Bari
95	Hallym University Sacred Heart Hospital	Kim, Sung Gyun	韩国	Gyeonggi-do	Gyeonggi-do
96	Dong-A University Hospital	An, Won Suk	韩国	Busan	Busan
97	Seoul St. Mary's Hospital	Park, Cheol Whee	韩国	Seoul	Seoul
98	Kyungpook National University Hospital	Kim, Yong-Lim	韩国	Daegu	Daegu
99	Chungnam National University Hospital	Na, Ki-Ryang	韩国	Daejeon	Daejeon
100	Seoul National University Hospital	Seoul National University Hospital	韩国	Seoul	Seoul
101	Chung-Ang University Hospital	Kim, Su-Hyun	韩国	Seoul	Seoul
102	Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny, Uniwersytetu Medycznego w Lodzi	Nowicki, Michal	波兰	Lodz	Lodz
103	Wojewodzki Szpital Specjalistyczny w Olsztynie, Oddzial Kliniczny Nefrologiczny, Hipertensjologii i Chorob Wewnetrznych	Stompor, Tomasz	波兰	Lodz	Olsztyn
104	SONOMED Sp. z o.o.	Kedzierska-Kapuza, Karolina	波兰	West Pomerania	Szczecin
105	Uniwersyteckie Centrum Kliniczne - Szpital Gdanskiego Uniwersytetu Medycznego	Debska-Slizien, Alicja	波兰	Pomorskie	Gdansk
106	Samodzielny Publiczny ZOZ Uniwersytecki Szpital Kliniczny nr 1 im. Norberta Barlickiego Uniwersytetu Medycznego w Lodzi, Oddzial Nefrologii	Kurnatowska, Ilona	波兰	Lodz	Lodz
107	Uppsala University Hospital	Fellstrom, Bengt	瑞典	Uppsala	Uppsala
108	Danderyds sjukhus	Lundberg, Sigrid	瑞典	Stockholm	Stockholm
109	Karolinska University Hospital	Bruchfeld, Annette	瑞典	Stockholm	Stockholm
110	Sahlgrenska University Hospital	Guron, Gregor	瑞典	Vastra Gotaland	Goteborg
111	Linkoping Universitet	Sandell, Anna	瑞典	Ostergotland	Linkoping
112	Erciyes University Faculty of Medicine	Tokgoz, Bulent	土耳其	Kayseri	Kayseri
113	Cukurova University Medical Faculty, Department of Internal Disease, Division of Nephrology	Paydas, Saime	土耳其	Adana	Adana
114	Ege University Medical Faculty Department of Internal Disease, Division of Nephorology	Duman, Soner	土耳其	IZMIR	IZMIR
115	Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty- Department of Internal Disease	Altiparmak, Mehmet Riza	土耳其	Istanbul	Istanbul
116	Kocaeli University Medical School - Internal Medicine - Nephrology	Eren, Necmi	土耳其	KOCAELI	KOCAELI
117	National Cheng Kung University Hospital	Sung, Junne-Ming	中国台湾	Taiwan	Tainan
118	Taichung Veterans General Hospital	Chen, Cheng-Hsu	中国台湾	Taiwan	Taichung
119	China Medical University Hospital	Lai, Ping Chin	中国台湾	Taiwan	Taichung
120	Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital (KMUH)	Chiu, Yi-Wen	中国台湾	Taiwan	Kaohsiung
121	Belfast Health and Social Care Trust	Maxwell, Peter	英国	Northern Ireland	Belfast
122	Queen Elizabeth University Hospital - Glasgow	Mark, Patrick	英国	Scotland	Glasgow
123	The Royal London Hospital	McCafferty, Kieran	英国	England	London
124	Northern General Hospital	Khwaja, Arif	英国	England	Sheffield
125	Leicester General Hospital	Barratt, Jonathan MD	英国	England	Leicester
126	Nottingham City Hospital	Hall, Matthew	英国	England	Nottingham
127	Southmead Hospital	Power, Albert	英国	England	Bristol
128	University of Manchester, Manchester Royal Infirmary	Kanigicherla, Durga	英国	England	Manchester
129	St James's University Hospital	Baker, Richard	英国	England	Leeds
130	Gloucestershire Royal Hospital	Moriarty, Jim	英国	England	Gloucester
131	University of Kentucky Medical Center	Mohamed, Amr	美国	KY	Lexington,
132	Mountain Kidney & Hypertension Associates, P.A.	Aiello, Joseph MD	美国	KY	Lexington
133	Columbia University Medical Center - Division of Nephrology	Canetta, Pietro MD	美国	NY	New York
134	The Ohio State University (OSU) Wexner Medical Center	Ayoub, Isabelle	美国	OH	Columbus
135	Southeastern Nephrology Associates - Wilmington	Robinson, Derrick	美国	NC	Wilmington
136	University of Minnesota	Thakar, Surabhi	美国	MN	Minneapolis
137	Thomas Jefferson University	Ahmed, Intekhab	美国	PA	Philadelphia
138	University of North Carolina (UNC)	Mottl, Amy	美国	NC	Chapel Hill
139	Washington Nephrology Associates - Washington DC	Obhrai, Jagdeep	美国	DC	Washington
140	Queens Hospital Center	Sachmechi, Isaac	美国	NY	Jamaica
141	Renal Disease Research Institute	Fischbach, Bernard	美国	TX	Dallas
142	Western Nephrology and Metabolic Bone Disease, PC - Westminster	Abdallah, Joseph	美国	CO	Westminster
143	University of Colorado Health Science Center	Blaine, Judith	美国	CO	Aurora
144	Kidney Care and Transplant Services of New England, PC	Mulhern, Jeffrey	美国	MA	Springfield
145	Allegheny General Hospital	Arora, Swati	美国	PA	Pittsburgh
146	Stanford University Medical Center	Lafayette, Richard	美国	CA	Stanford
147	Nephrology Associates, P.C.	Linfert, Douglas MD	美国	TN	Nashville
148	Clinical Research Consultants, LLC	Awad, Ahmed DO	美国	MO	Kansas City
149	University of Alabama at Birmingham	Rizk, Dana	美国	AL	Birmingham
150	Northwestern University The Feinberg School of Medicine	Wadhwani, Shikha	美国	Illinois	Chicago
151	Omega Research Maitland	Ayesu, Kwabena	美国	FL	Orlando
152	Northshore University Health System	Sarav, Menaka	美国	IL	Evanston
153	Icahn School of Medicine at Mount Sinai	Campbell, Kirk	美国	NY	New York
154	University of Pennsylvania	Hogan, Jonathan	美国	PA	Philadelphia
155	Yale University School of Medicine	Luciano, Randy	美国	CT	New Haven
156	Cleveland Clinic	Sedor, John	美国	OH	Cleveland
157	Oregon Health & Science University (OHSU)	Avasare, Rupali	美国	OR	Portland
158	University of Vermont	Solomon, Richard	美国	VT	Burlington
159	Los Angeles Biomedical Research Institute at HUMC	Adler, Sharon	美国	CA	Torrence
160	Southeastern Nephrology - Whiteville	Woods, Jonathan	美国	NC	Whiteville
161	University of Arizona	Sussman, Amy	美国	AZ	Tucson
162	University of Florida (UF) - Gainesville	Lau, Wai Lang	美国	FL	Gainesville
163	University of Louisville - Nephrology	Caster, Dawn	美国	KY	Louisville
164	青岛大学附属医院	徐岩	中国	山东省	青岛市
165	海南省人民医院	魏佳莉	中国	海南省	海口市
166	香港大学深圳医院	白明珠	中国	广东省	深圳市
167	南京医科大学附属淮安第一医院	陈连华	中国	江苏省	淮安市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2019-11-20
2	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2020-07-20
3	北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会	同意	2021-04-30

进行中（招募完成）

目标入组人数	国内: 60 ； 国际: 450 ；
已入组人数	国内: 62 ； 国际: 395 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-08-11；     国际：2018-09-05；
第一例受试者入组日期	国内：2020-08-11；     国际：2018-09-05；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；