北京重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液II期临床试验-评价JS002在HoFH患者中疗效和安全性的研究

北京首都医科大学附属北京安贞医院开展的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液II期临床试验信息，需要患者受试者,主要适应症为纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）

基本信息

登记号	CTR20200378	试验状态	进行中
申请人联系人	赵玲玲	首次公示信息日期	2020-03-13
申请人名称	上海君实生物医药科技股份有限公司/ 苏州君盟生物医药科技有限公司/ 苏州众合生物医药科技有限公司

公示的试验信息

一、题目和背景信息

登记号	CTR20200378
相关登记号	CTR20171184,CTR20190162,
药物名称	重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）
试验专业题目	一项开放标签、单臂研究评价JS002在纯合子型家族性高胆固醇血症患者中的有效性和安全性
试验通俗题目	评价JS002在HoFH患者中疗效和安全性的研究
试验方案编号	JS002-004；V1.0	方案最新版本号	V2.0
版本日期:	2020-05-08	方案是否为联合用药	企业选择不公示

二、申请人信息

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	赵玲玲	联系人座机	010-85172616	联系人手机号	18301265515
联系人Email	lingling_zhao@junshipharma.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区建外大街2号	联系人邮编	100022

三、临床试验信息

1、试验目的

评价JS002皮下注射450mg Q4W在接受稳定调脂治疗（他汀±其他调脂药物）的纯合子型家族性高胆固醇血症患者中的有效性、安全性和耐受性，以及药代动力学和药效动力学、免疫原性特征。

2、试验设计

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

3、受试者信息

年龄

12岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄)

性别

男+女

健康受试者

无

入选标准

1	受试者能够理解且自愿签署书面的知情同意。
2	筛选时年龄在12-75周岁(含)的男性或女性。
3	筛选时体重≥40kg。
4	诊断为纯合子型家族性高胆固醇血症的患者
5	筛选期两次检查空腹LDL-C水平≥130 mg/dL（3.4 mmol/l）
6	筛选时空腹甘油三酯（TG）≤4.5 mmol/L（400 mg/dL）。
7	女性受试者无生育可能或同意严格避孕。

排除标准

1	有纽约心脏病协会（NYHA）定义的III-IV级心衰病史，或已知的左室射血分数
2	近3个月内有未控制的心律失常。
3	近3个月内发生过心肌梗死（MI）、不稳定性心绞痛（UA）、经皮冠状动脉介入治疗（PCI）和冠状动脉旁路移植术（CABG）或卒中。
4	近3个月内发生过深静脉血栓或肺栓塞。
5	有计划进行心脏手术或血运重建术。
6	有未控制的高血压。
7	患有1型糖尿病，或近6个月新诊断的或控制不良的2型糖尿病（HbA1c>8.0%）。
8	研究者认为不适合参加研究（如患者有药物和酒精滥用、预期不能完成研究规定的访视计划、不依从治疗方案或有精神问题。

4、试验分组

试验药

序号	名称	用法
1	中文通用名:JS002（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液）	用法用量:剂型：注射剂；规格：150mg（1mL）/支；用药途径：皮下注射；用药剂量：450mg（3mL）/次；用药时程：4周/次；

对照药

序号	名称	用法
1	中文通用名:无	用法用量:无

5、终点指标

主要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	治疗12周时LDL-C较基线变化的百分比	治疗12周	有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号	指标	评价时间	终点指标选择
1	血脂参数较基线变化的百分比和绝对值	整个研究期间	有效性指标
2	不良事件、生命体征、实验室检查的变化	整个研究期间	安全性指标
3	JS002抗药抗体阳性的例数及比例	整个研究期间	有效性指标+安全性指标
4	JS002的血清浓度	整个研究期间	有效性指标+安全性指标
5	PCSK9的血清浓度	整个研究期间	有效性指标+安全性指标

四、研究者信息

1、主要研究者信息

1	姓名	蔺洁	学位	博士	职称	主任医师
	电话	13521836273	Email	linjie1998@126.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区安定路2号首都医科大学附属北京安贞医院
	邮编	100029	单位名称	首都医科大学附属北京安贞医院

2、各参加机构信息

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京安贞医院	蔺洁	中国	北京市	北京市
2	中南大学湘雅二医院	赵水平	中国	湖南省	长沙市
3	广东省人民医院	陈纪言	中国	广东省	广州市
4	中山大学孙逸仙纪念医院	王景峰	中国	广东省	广州市
5	上海交通大学医学院附属瑞金医院	张瑞岩	中国	上海市	上海市

五、伦理委员会信息

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京安贞医院临床研究伦理委员会	修改后同意	2019-12-11
2	北京安贞医院临床研究伦理委员会	同意	2019-12-30
3	北京安贞医院临床研究伦理委员会	同意	2020-06-01

六、试验状态信息

1、试验状态

进行中（招募完成）

2、试验人数

目标入组人数	国内: 30 ；
已入组人数	国内: 31 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

3、受试者招募及试验完成日期

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-08-19；
第一例受试者入组日期	国内：2020-09-22；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；

上一个试验目前是第 5583 个试验/共 18798 个试验下一个试验