杭州Elosulfasealfa注射用浓溶液IV期临床试验-在中国开展的一项MPS IVA的非干预性研究

登记号	CTR20201095	试验状态	进行中
申请人联系人	胡杰利	首次公示信息日期	2020-06-18
申请人名称	BioMarin International Limited/ Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co.KG/ 百傲万里(上海) 生物医药技术咨询有限公司

登记号	CTR20201095
相关登记号	无
药物名称	Elosulfase alfa注射用浓溶液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	IVA型黏多糖贮积症
试验专业题目	一项收集唯铭赞在中国IVA型黏多糖贮积症患者中安全性和有效性数据的多中心、非干预性研究
试验通俗题目	在中国开展的一项MPS IVA的非干预性研究
试验方案编号	110-515 最终版2019年12月18日，中文版翻译更新于2020年5月19日	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2019-12-18	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	胡杰利	联系人座机	010-57323159	联系人手机号	18512137750
联系人Email	Jieli.Hu@covance.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区酒仙桥路10号恒通商务园20号楼1层102室	联系人邮编	100015

表征在真实世界环境中观察到的MPS IVA患者使用唯铭赞治疗的安全性；表征唯铭赞在MPS IVA患者中的有效性，特别是在真实世界环境中观察到的对耐力，呼吸功能的影响。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	IV期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	无岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 被诊断为MPS IVA 2 愿意或已经按照处方和说明服用唯铭赞（elosulfase alfa） 3 愿意并能够提供书面的、经签署的知情同意书，或者，对于18岁以下的患者，在解释研究性质之后以及从患者记录中采集任何信息之前，提供由法定签署的书面接受书（如果需要）和书面知情同意书
排除标准	1 计划参与或目前正在参与一项唯铭赞（elosulfase alfa）临床试验 2 正在接受任何研究药物/医疗器械或计划在参与本研究时接受任何研究药物/医疗器械

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:依洛硫酸酯酶α注射液英文名：ElosulfaseAlfaInjection商品名：唯铭赞 用法用量:本试验是四期试验，在病人常规用药的基础上，收集用药相关信息
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 本研究期间，在首次输注唯铭赞后至最后一次输注唯铭赞后7天内出现任何药物相关不良事件的患者比例 研究期间 安全性指标 2 任何药物相关不良事件的发生率 研究期间 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 作为医疗常规的一部分，通过6MWT对患者的耐力进行基线和基线后测量的评估基于基线的变化，以及对轮椅/助行器的使用情况进行评估（对于不能进行6MWT的行动受限的患者，耐力可以通过调整后的定时的25英尺步行测试【T25FW】进行评估） 研究期间 有效性指标 2 作为医疗常规的一部分，根据呼吸量测定法（包括FVC和MVV）测量的患者呼吸功能在基线和基线后测量，评估基于基线的变化，用于评估5岁以上儿童肺容量和阻塞的变化（或根据当地标准仅当患者足够成熟时），评估直至患者中的儿童停止生长 研究期间 有效性指标

1	姓名	邹朝春	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	15067123060	Email	15067123060@163.com	邮政地址	浙江省-杭州市-滨江区滨盛路3333路
	邮编	310052	单位名称	浙江大学医学院附属儿童医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	浙江大学医学院附属儿童医院	邹朝春	中国	浙江省	杭州市
2	山东省立医院	李桂梅	中国	山东省	济南市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	浙江大学医学院附属儿童医院医学伦理委员会	同意	2020-05-28

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 50 ；
已入组人数	国内: 1 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-11-02；
第一例受试者入组日期	国内：2020-11-02；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；