北京FT-001注射液II期临床试验-针对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的基因治疗研究

登记号	CTR20222868	试验状态	进行中
申请人联系人	薛明慧	首次公示信息日期	2022-11-07
申请人名称	Frontera Therapeutics, Inc./ 方拓生物科技（苏州）有限公司/ Catalent Maryland, Inc.

登记号	CTR20222868
相关登记号	暂无
药物名称	FT-001注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	RPE65双等位基因变异相关视网膜变性
试验专业题目	一项开放标签、多中心、剂量递增的I/II期临床研究，评价FT-001视网膜下腔给药对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性
试验通俗题目	针对RPE65双等位基因变异相关视网膜变性受试者的基因治疗研究
试验方案编号	FT001-C101	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2022-04-10	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	薛明慧	联系人座机	021-58206061	联系人手机号	13759496937
联系人Email	minghui.xue@fronteratherapeutics.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-浦东新区金科路2889弄长泰广场办公楼C座1001室	联系人邮编	201203

本研究是一项单臂、开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评价FT-001对RPE65双等位基因变异相关的视网膜变性受试者的安全性、耐受性和有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	8岁(最小年龄)至 45岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者能够理解并签署知情同意书（informed consent form，ICF） 2 签署 ICF 时8-45岁的女性或男性 3 临床诊断为先天性黑矇2型（LCA2）或视网膜色素变性
排除标准	1 影响研究结果的其他干扰性眼病 2 存在任何系统性或眼部疾病，可导致或有可能导致视力丧失 3 有证据表明存在明显不受控制的伴随疾病，如心血管系统疾病、神经系统疾病、呼吸系统疾病、泌尿系统疾病、消化系统疾病和内分泌疾病等 4 已知患有活动性或疑似自身免疫性疾病，需要全身免疫抑制治疗 5 正在接受治疗的全身活动性感染 6 妊娠期或哺乳期女性 7 研究者认为不适合本研究的其他情况

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:FT-001注射液 英文通用名:FT-001Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:0.5mL/支 用法用量:视网膜下腔注射 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT在各剂量组的发生情况 给药后28天内 安全性指标 2 眼部和非眼部不良事件发生率和严重程度 给药后52周内 安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗前后视功能变化 给药后28天内 有效性指标 2 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 给药后28天内 安全性指标 3 治疗前后视功能变化 给药后52周内 有效性指标 4 免疫原性反应和载体DNA脱落情况 给药后52周内 安全性指标

1	姓名	睢瑞芳	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13511017280	Email	Hrfsui@163.com	邮政地址	北京市-北京市-帅府园1号
	邮编	100032	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院北京协和医院	睢瑞芳	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	修改后同意	2022-08-03
2	中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会	同意	2022-08-22

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 9 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；