天津静注人免疫球蛋白（10%）III期临床试验-无

登记号	CTR20220721	试验状态	进行中
申请人联系人	张猛	首次公示信息日期	2022-03-29
申请人名称	博雅生物制药集团股份有限公司

登记号	CTR20220721
相关登记号	暂无
药物名称	静注人免疫球蛋白（10%）
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	原发免疫性血小板减少症
试验专业题目	评价静注人免疫球蛋白（10%）在成年及青少年（≥12岁）中治疗原发免疫性血小板减少症有效性和安全性的开放、单臂、多中心Ⅲ期临床研究
试验通俗题目	无
试验方案编号	BYSW-10%IVIG-Ⅲ01	方案最新版本号	V2.1
版本日期:	2022-02-21	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	张猛	联系人座机	0794-8730206	联系人手机号	18296491708
联系人Email	mengnaimn@126.com	联系人邮政地址	江西省-抚州市-抚州高新技术产业开发区惠泉路333号	联系人邮编	344000

主要目的： 评价静注人免疫球蛋白（10%）在成年及青少年（≥12岁）中治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）的疗效，通过分析首次输注治疗后7天内受试者血小板计数≥30×109/L且提高到基线2倍以上的受试者比例，评价博雅生物制药集团股份有限公司生产的静注人免疫球蛋白（10%）的疗效。 次要目的： 1）通过其它次要疗效指标，观察和评价疗效；2）观察和评价安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 签署知情同意书时，年龄≥12周岁且≤65周岁，性别不限； 2 临床确诊为持续性或慢性ITP，确诊至签署知情同意书时病程超过3个月，并能提供相应的就诊医疗记录； 3 入组前至少3周持续使用维持剂量糖皮质激素（不限定激素的种类，但使用剂量≤泼尼松 15mg（同等剂量）且首次给药后4周内未计划增加糖皮质激素剂量的受试者或入组前至少3周内未使用过糖皮质激素的受试者； 4 筛选期血小板计数均值 5 能够理解本研究的程序和方法，愿意签署知情同意书并严格遵守临床研究方案完成本研究； 6 受试者筛选期前4周内未接种过疫苗、筛选期及研究期间无接种疫苗计划； 7 受试者（包括男性受试者）在筛选期及入组后6个月内无妊娠计划且自愿采取有效避孕措施且无捐精、捐卵计划，其中试验期间应自愿采用有效避孕措施； 8 符合临床使用静注人免疫球蛋白治疗的指征：针对ITP的紧急治疗需要（有急性出血的风险或实施侵入性检查之前）快速提升血小板计数水平。
排除标准	1 难治性 ITP患者； 2 已知或怀疑对人免疫球蛋白、对本试验药物的任一辅料成份、类固醇激素过敏或有严重不良反应，或过敏体质者； 3 在入组前3个月内接受过利妥昔单抗治疗者； 4 入组前4周内接受过免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、环孢素A、环磷酰胺、长春新碱、霉酚酸酯、达那唑等，糖皮质激素除外）、TPO或者其他明确有提高血小板计数作用药物（如TPO受体激动剂（艾曲波帕、罗米司亭等）、IL-11、升血小板胶囊、维血宁等）的治疗者； 5 既往使用免疫球蛋白治疗无效者； 6 入组前30天内输过血或者使用过包括人免疫球蛋白在内血液制品的患者； 7 试验期内计划进行手术和/或需要输血或者使用血液制品的患者； 8 脾切除患者或计划进行脾切除术者； 9 有酗酒、吸毒、药物滥用或药物依赖倾向，有精神障碍病史或精神异常有自杀倾向者； 10 目前存在活动性消化性溃疡疾病或入组后仍需使用抗生素进行治疗的急性细菌性，或急性病毒性感染的患者； 11 患有慢性或复发性中性粒细胞减少症者； 12 有凝血功能异常或患有凝血因子缺陷的血液疾病者； 13 其他继发性血小板减少症、血小板消耗性减少、药物所致血小板减少、同种免疫性血小板减少、先天性血小板减少及假性血小板减少等； 14 合并免疫性溶血性贫血或签署知情同意书前存在高粘滞血症、目前患有糖尿病且控制不佳（定义为空腹静脉血糖大于9.0mmol/L）、患有严重的心脑血管疾病（如 TIA、脑卒中、不稳定性心绞痛、血栓性疾病、NYHA 分级 III/IV 级的充血性心力衰竭、需药物治疗的心律失常或心肌梗塞等）、以及严重的其它系统疾病且经研究者判定不适宜入组者； 15 合并有肿瘤或有肿瘤病史（已根治的乳腺癌、甲状腺癌、皮肤鳞状细胞癌、皮肤基底细胞癌、宫颈原位癌除外）； 16 选择性IgA缺乏或选择性IgA缺乏病史者； 17 严重的肝、肾疾病，或肝肾功能检查异常（ALT或AST>正常值上限3倍或总胆红素>正常值上限1.5倍，或Cr>正常值上限1.5倍）者； 18 无法控制的高血压（SBP>160mmHg和/或DBP>100mmHg）者； 19 血红蛋白 20 血白细胞低于正常范围的下限值者； 21 乙肝表面抗原、丙肝抗体、梅毒抗体或HIV抗体任一检查阳性者； 22 妊娠检测阳性、哺乳期妇女； 23 近1个月内参加过其他临床试验或虽然既往临床试验结束超过1个月，但研究者判定既往试验可能影响受试者安全或试验药物评估者； 24 研究者判断受试者易因病情不稳定影响依从性，或因其他原因研究者判断不宜参与本试验者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:静注人免疫球蛋白（10%） 英文通用名:HumanImmunoglobulin(10%)forIntravenousInjection 商品名称:无 剂型:注射剂 规格:5g/瓶（10%，50mL） 用法用量:静注人免疫球蛋白（10%）：静脉滴注，每日1g/kg，连续输注2日。滴注速度：开始滴注速度为0.005mL/kg/min（1mL液体输液器约为20滴，输血器约为15滴）。持续15分钟后若无不良反应，可逐渐加快速度，最快滴注速度不得超过0.08mL/kg/min。 用药时程:无
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次输注后7天内提升血小板的有效率。n首次输注试验药物当天为第 1 天，“提升血小板的有效率”定义为：首次输注后7天内血小板计数≥30×109/L且提高到基线2倍以上的受试者比例。 D1-D7 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 首次输注后7天内血小板计数≥30×109/L且提高到基线2倍以上的到达时间和持续时间； D1-D7 有效性指标 2 首次输注后14天、21天、28天提升血小板的有效率； D14、D21、D28 有效性指标 3 受试者达完全反应或有效响应到达时间和响应持续时间； D1-D28 有效性指标 4 首次输注后7天内及14天、21天、28天完全反应、有效、无效、复发的受试者例数和百分比； D1-D28 有效性指标 5 首次输注后血小板计数达到的峰值、达峰时间； D1-D28 有效性指标 6 首次输注后7天内受试者出血评分； D1-D7 有效性指标 7 除首次输注外，若受试者发生出血，再次使用试验药物的止血评价（进行出血评分、血小板计数、由研究者判断止血有效或无效）。 D1-D90 有效性指标 8 1)受试者研究期间出现的症状、心电图检查、生命体征、体格检查异常；n2)受试者实验室检查指标；n3)血液传播相关感染性标志物的安全性观察；n4)不良事件发生情况（包括输液相关不良事件）。 D1-D90 安全性指标

1	姓名	杨仁池	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13512078851	Email	rcyang@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-天津市和平区南京路288号
	邮编	300000	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	杨仁池	中国	天津市	天津市
2	南方医科大学南方医院	孙竞	中国	广东省	广州市
3	昆明医科大学第二附属医院	周泽平	中国	云南省	昆明市
4	河南省肿瘤医院	周虎	中国	河南省	郑州市
5	江西省人民医院	金成豪	中国	江西省	南昌市
6	蚌埠医学院第一附属医院	张凤	中国	安徽省	蚌埠市
7	临沂市中心医院	接贵涛	中国	山东省	临沂市
8	南昌大学第一附属医院	黄瑞滨	中国	江西省	南昌市
9	南昌大学第二附属医院	余莉	中国	江西省	南昌市
10	娄底市中心医院	朱飞跃	中国	湖南省	娄底市
11	郑州市人民医院	郭树霞	中国	河南省	郑州市
12	济南市中心医院	陈昀	中国	山东省	济南市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2022-03-28

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 72 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；