武汉聚乙二醇化重组人生长激素注射液其他临床试验-聚乙二醇化重组人生长激素注射液的安全性和有效性研究

登记号	CTR20170043	试验状态	进行中
申请人联系人	陆春燕	首次公示信息日期	2017-11-23
申请人名称	安徽安科生物工程（集团）股份有限公司

登记号	CTR20170043
相关登记号	CTR20130024;CTR20131638;
药物名称	聚乙二醇化重组人生长激素注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	用于治疗内源性生长激素缺乏所致的儿童生长缓慢
试验专业题目	评价聚乙二醇化重组人生长激素注射液安全性和有效性的随机、开放、多中心的Ⅱ、Ⅲ期临床合并研究
试验通俗题目	聚乙二醇化重组人生长激素注射液的安全性和有效性研究
试验方案编号	AK-PEGH	方案最新版本号	暂无
版本日期:	暂无	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	陆春燕	联系人座机	18605512176	联系人手机号	暂无
联系人Email	luchunyan48@163.com	联系人邮政地址	中国.合肥长江西路669号高新区海关路9号	联系人邮编	230088

1、进行剂量探索，确定PEG-rhGH治疗GHD患儿的最佳给药方案； 2、评价PEG-rhGH治疗GHD患儿的安全性和有效性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其他	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	3岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 根据病史、临床症状和体征、GH激发试验和影像学检查等确诊为GHD的患儿，性别不限； ① 根据2005年中国九大城市儿童的体格发育统计身高数据，绝对身高低于同年龄、同性别正常儿童身高均值-2SD； ② 身高增长速率（growth velocity，GV）≤4.0 cm/yr（至少有一个在开始治疗前3个月时间点，由身高测量仪所测得的身高值）； ③ 一年内两项不同药物GH激发试验证实患儿血浆GH峰值＜7.0 ng/ml； ④ 骨龄（bone age，BA）女孩≤11岁、男孩≤12岁，且骨龄比实际年龄落后2年以上； 2 青春发育期前儿童，年龄>3岁 3 既往未接受过生长激素治疗 4 一年内垂体MRI检查排除垂体肿瘤的患儿 5 受试者愿意并能够配合完成预定的访视、治疗计划和实验室检查等试验程序，签署书面知情同意书
排除标准	1 肝、肾功能不全者(ALT>正常值上限1.5倍，Cr>正常值上限），乙型肝炎病毒检测抗-HBc、HBsAg和HbeAg任一项为阳性者 2 已知高度过敏体质或对本研究试验药物过敏者 3 患有糖尿病、严重心肺、血液系统、恶性肿瘤等疾病或全身感染，免疫功能低下患者及精神病患者 4 其他类型的生长发育异常，如Turner综合征、体质性青春发育迟缓症、生长激素受体缺乏等，生长落后的女孩未排除染色体异常者 5 3个月内参加过其他药物临床试验者 6 研究者认为不适合入选本临床试验的其他情况

试验药

序号 名称 用法 1 中文通用名:聚乙二醇化重组人生长激素注射液 用法用量:注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周一次，每次0.1mg/kg，用药时程：连续用药6个月。低剂量组注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周1次，每次0.2mg/kg，用药时程：连续用药12个月。高剂量组 2 中文通用名:聚乙二醇化重组人生长激素注射液 用法用量:注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周一次，每次0.1mg/kg，用药时程：连续用药6个月。低剂量组注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周1次，每次0.2mg/kg，用药时程：连续用药12个月。高剂量组 3 中文通用名:聚乙二醇化重组人生长激素注射液 用法用量:注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周一次，每次0.1mg/kg，用药时程：连续用药6个月。低剂量组注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周1次，每次0.2mg/kg，用药时程：连续用药12个月。高剂量组 4 中文通用名:聚乙二醇化重组人生长激素注射液 用法用量:注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周一次，每次0.1mg/kg，用药时程：连续用药6个月。低剂量组注射液；规格9mg/ml/支；皮下注射，每周1次，每次0.2mg/kg，用药时程：连续用药12个月。高剂量组

对照药

序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人生长激素 用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。 2 中文通用名:注射用重组人生长激素 用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。 3 中文通用名:注射用重组人生长激素 用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。 4 中文通用名:注射用重组人生长激素 用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。 5 中文通用名:注射用重组人生长激素 用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。 6 中文通用名:注射用重组人生长激素 用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。 7 中文通用名:注射用重组人生长激素 用法用量:粉剂；规格4IU/1.33mg/支；皮下注射，每周给药总剂量为0.25mg/kg,分7次注射，每天用药1次，连续用药12个月。

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 受试者的年生长速率（GV，cm/yr） 治疗后6个月、12个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 疗效评价时实际年龄的身高均值标准差积分（HT SDS） 治疗后6个月、12个月 有效性指标 2 有预测价值的生化指标：IGF-1和IGFBP-3 治疗后6个月、12个月 有效性指标 3 治疗结束时骨成熟情况（骨龄变化/实际年龄变化） 治疗后6个月、12个月 有效性指标 4 所有观察到的或自发报告的不良事件，包括异常的临床症状和生命体征、实验室及影像学等检查结果。 整个研究周期 安全性指标

1	姓名	罗小平，医学博士	学位	暂无	职称	教授
	电话	027-83663712	Email	xpluo@tjh.tjmu.edu.cn	邮政地址	湖北省武汉市解放大道1005号
	邮编	430030	单位名称	华中科技大学同济医学院附属同济医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	华中科技大学同济医学院附属同济医院	罗小平	中国	湖北省	武汉市
2	复旦大学附属儿科医院	罗飞宏	中国	上海市	上海市
3	南京医科大学第一附属医院	胡毓华	中国	南京省	南京市
4	首都儿科研究所附属儿童医院	陈晓波	中国	北京市	北京市
5	首都医科大学附属北京儿童医院	巩纯秀	中国	北京市	北京市
6	上海市儿童医院	李嫔	中国	上海市	上海市
7	山西省儿童医院（山西省妇幼保健院）	宋文惠	中国	山西省	太原市
8	吉林大学第一医院	杜红伟	中国	吉林省	长春市
9	江西省儿童医院	杨玉	中国	江西省	南昌市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	华中科技大学药物临床试验伦理委员会	不同意	2013-11-27
2	华中科技大学药物临床试验伦理委员会	同意	2013-12-12

进行中（招募完成）

目标入组人数	国内: 420 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 420  ；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2014-04-23；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；