日前，Otonomy公司宣布正在研究治疗OTO-413治疗听力损失的受试者2a在临床试验中获得积极的顶线结果。试验结果表明，鼓室内注射一次。0.3 mg OTO-413（一种脑源性神经营养因子配方，可持续保持药物暴露），与安慰剂相比，在多个听力疗效终点显示临床效益。本试验支持之前在1/2期临床试验中观察到的疗效。

最近的科学进展表明，内耳毛细胞和听觉神经纤维之间缺乏突触连接会导致听力障碍。这种耳蜗突触病变被认为是由年龄相关和噪声引起的听力损失的潜在原因，并可能是在背景噪声下识别语言困难的原因。

OTO-413是一种脑源性神经营养因子（BDNF）独特的配方。BDNF它是一种参与神经元生长和修复的天然蛋白质。非临床研究表明，局部给予。BDNF耳蜗毛细胞与听觉神经纤维之间的突触连接可以修复因噪声创伤或暴露于耳毒性化学物质而受损的。Otonomy临床研究证明，突触连接的修复与听力功能的恢复有关。OTO-413独特的配方使其在注射后长期保持内耳持续的药物暴露，从而减少注射次数，提高疗效。

Otonomy随机双盲，含安慰剂对照2a临床试验结果显示，与安慰剂相比，单鼓室内注射OTO-413，在接受治疗后的第57天和第85天进行的多次听力测试中提供了临床效益。

例如，40%接受OTO-413治疗三种噪声语言的患者（SIN）听力测试中至少有一项临床改善，对照组患者比例为20%。

50%接受OTO-413患者整体印象变化量表（PGIC）对照组的数值为10%，指标具有临床意义。

▲OTO-413疗效指标结果（图片来源：Otonomy公司官网）

基于这些积极结果，Otonomy计划在2022年底前对听力损失患者进行全剂量的两期临床试验。

注：原文已被删除

参考资料：

[1] Otonomy Reports Positive Top-Line Results from Phase 2a Clinical Trial of OTO-413 in Patients with Hearing Loss. Retrieved April 20,2022,from https://investors.otonomy.com/news-releases/news-release-details/otonomy-reports-positive-top-line-results-phase-2a-clinical