日前，Pharming公司公布了PI3Kδ抑制剂leniolisib治疗PI3Kδ激活综合征患者关键2/3临床试验的最新数据。数据显示，该试验已达到共同的主要终点，减少淋巴结病变，增加幼稚B细胞比例。基于这些积极结果，公司计划在今年第二季度提交监管申请。

PI3Kδ激活综合征是一种罕见的原发性免疫缺陷，是由于调节白细胞成熟度而引起的PIK3CD或PIK3R1由突变引起的。这些变异。PI3Kδ过度激活信号通过。PI3Kδ信号通路的平衡对生理免疫功能至关重要。当通路过于活跃时，免疫细胞不能成熟并行使正常功能，导致免疫缺陷或障碍。

Leniolisib是一款PI3Kδ小分子抑制剂。在随机三盲、含安慰剂对照的三期临床试验中，接受leniolisib淋巴结病变评估指标降低0.30，安慰剂组减少0.06（95% CI,-0.37,-0.11,p=0.0012）。

从基线水平低于48%，接受leniolisib治疗的病人幼稚B细胞比例增加34.76%，安慰剂组减少5.37%（95% CI，28.51，51.75，p