编译丨newborn

根据国外生物制药网站Biopharma Dive今年第二季度报道FDA将作出五项关键的监管决定，每一项都将对相关公司或疾病领域产生重大影响。

1、蓝鸟生物beti-cel和eli-cel

6月9日-10日，FDA咨询委员会将召开会议，投票表决蓝鸟生物的两种基因疗法。如果是。FDA蓝鸟生物将面临破产的可能。

两种基因疗法分别为beti-cel和eli-cel，FDA将于8月19日前对beti-cel、9月16日前对eli-cel决定是否批准。如果获批，将是美国市场对遗传性疾病的第三款和第四款基因疗法，也将代表美国市场对遗传性疾病的批准。β-地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）重大医学突破。

另外，若获批FDA蓝鸟生物还将颁发两张优先审查证书（PRV），这些PRV可以自己留用，也可以卖给其他公司加快药品审查。蓝鸟生物说，这些蓝鸟生物说，这些都是这样的。PRV它对其未来的财务状况至关重要。蓝鸟生物已经出现了资金短缺或导致公司在一年内破产的问题。今年3月，公司首席财务官也提出辞职。PRV蓝鸟生物将有机会迎来转机。

2、百时美施贵宝mavacamten

三年前并购新基以来，百时美施贵宝（BMS）基本上没有参与重大交易。然而，公司于2020年10月进行了春季交易，当时投资130亿美元收购MyoKardia和一种名为mavacamten心脏药物。

BMS认为，mavacamten有潜力成为最畅销的产品。在今年2月的一次电话会议上，公司首席执行官Giovanni Caforio指出，该药物是其正在开发的三种新的治疗方法之一，用于治疗一种典型的遗传性心脏病——肥厚型心肌病，其收入潜力至少为40亿美元。这个数字对BMS这是非常重要的，因为公司的一些畅销药物将在本世纪末失去专利保护。

去年11月，FDA延长了对mavacamten对拟议批准后的患者监测计划进行评估，BMS该计划的细节尚未透露。FDA对mavacamten决定日期为4月28日。

3、Amylyx公司AMX0035

6月29日，FDA将对Amylyx公司的药物AMX0035该药物用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。如果获批，AMX0035这将是五年来第一次进入美国市场ALS新疗法。ALS俗称渐冻症2-5年。到目前为止，FDA仅批准两种特殊治疗ALS每种疗法对功能和存活率的影响都非常有限。

通过临床试验ALS与安慰剂组相比，日常功能评分量表测量，AMX0035治疗组患者功能下降速度明显较慢。对试验扩展期的进一步分析表明，AMX0035治疗组也表现出生存优势。

FDA也对AMX0035表现出兴趣，允许Amylyx提交药品上市申请，同时进行另一项更大规模的研究，以确认迄今为止所看到的结果。然而，该机构对该机构进行了调查。Amylyx设计其关键研究方法和数据分析方法也持保留态度。3月30日，美国FDA专家组以6:4反对的投票结果确定Amylyx未能在II期研究中明确表示AMX0035在治疗ALS的有效性。

4、百时美施贵宝Breyanzi

在6月底，FDA还将决定是否批准BMS CAR-T细胞疗法Breyanzi用于早期治疗一种常见的淋巴瘤。到目前为止，该疗法只被批准在患者没有其他选择后使用，限制了其应用范围和商业潜力。BMS根据吉利德提交的临床试验数据，各自的临床试验数据显示CAR-T疗法——Breyanzi和Yescarta，二线疗法优于标准，即化疗 干细胞移植。

此前，这两种治疗方法都是基于小规模的、没有比较的临床研究数据在美国上市的。上述提交的临床试验结果是这两种治疗方法的主要验证数据，也是两家公司并购交易的验证。双方都通过巨额收购获得了这些产品。就在最近，吉利德Yescarta率先获得FDA批准成为复发或难治性大的第一款B细胞淋巴瘤（LBCL）初始治疗的CAR-T细胞疗法。

然而，二线淋巴瘤的批准也可能再次导致人们对二线淋巴瘤的批准CAR-T注意治疗的成本和制造问题。Breyanzi标价41万美元，Yescarta标价为37.3万美元。

5、TG Therapeutics公司ublituximab和Ukoniq

在过去的一年里，FDA重新审查审批程序进行了重新审查。该机构官员发表意见文章，表明标准将更加严格。来自这里。FDA压力也导致许多公司撤回加速审批申请。

目前，FDA严格的审查似乎已经转向了PI3K抑制剂。今年4月底，该机构将再次召集咨询委员会专家，审查是否需要随机测试数据来适当支持其使用。委员会还将讨论TG Therapeutics关于包含其上市公司的关于PI3K抑制剂Ukoniq联合用药方案（ublituximab Ukoniq方案)加速批准申请。FDA已宣布对Ukoniq调查可能增加的死亡风险。FDA6月25日案审查的目标决定日期为6月25日。

参考来源：5 FDA decisions to watch in the second quarter