3月30日，据CDE官网显示，诺华（Novartis）两款新药Sabatolimab（MBG453）和NIS793在我国批准的临床实践中，适应症均为低危（极低危、低危、中危）骨髓增生异常综合征。

骨髓增生异常综合征是造血干细胞增殖分化异常引起的造血功能障碍。其特点是骨髓系细胞分化发育异常，以外周血细胞减少和骨髓病理造血为特征。部分患者主要表现为骨髓造血不合格（无效造血）或造血功能衰竭、贫血、出血和感染；除了类似的表现外，其他患者也有向急性髓系白血病转化的高风险，因此也被称为早期白血病。

MBG453是一款靶向TIM-3受体的单克隆抗体可以抑制受体的单克隆抗体TIM-3受体的功能同时针对髓系白血病细胞和免疫细胞，不仅能杀死癌细胞，还能增强免疫细胞的活力。MBG453是诺华的潜在first-in-class2021年5月，于临床三期阶段，2021年5月获得该疗法FDA批准其快速审查通道。

NIS793也是诺华开发的潜在first-in-class单克隆抗体药物旨在靶向转化生长因子β（TGF-β），通过抑制肿瘤细胞TGF-β通道，调节肿瘤微环境，逆转免疫抑制和纤维化。该疗法也处于全球三期临床状态，适应症为胰腺导管腺癌。

治疗肿瘤的TGFβ抗体的临床试验

小结

目前，免疫疗法已成为肿瘤癌症治疗缺少的治疗方法，TIM-3是继PD-(L)1(已上市13款)、CTLA-4(已上市，伊匹木单抗)、LAG-3(已上市一款，Relatlimab）下一代免疫检查点；同时，TGF-β信号通路是否正常也与许多肿瘤自由疾病密切相关（组织器官纤维化、心血管疾病、癌症、骨关节软骨炎症、自身免疫性疾病、神经病变等）。诺华这两种潜在的模式FIC药物已进入临床三期，如果后续进展顺利，将给公司带来不少利润。