优时比Fintepla获FDA批准扩大适应症
20223月28日,优时比(UCB)宣布,美国FDA已批准Fintepla(fenfluramine,芬氟拉明)扩展适应症,用于治疗两岁及以上患者以上患者Lennox-Gastaut综合征(LGS)相关癫痫发作。三期临床试验证明,与安慰剂相比,LGS患者服用芬氟拉明时,临床总体印象量表(CG-I)它得到了更大的改善。芬氟拉早在20世纪60年代就被发展成为抑制食欲的减肥药,并于1973年在美国获批上市。然而,随后的研究发现,该药物与少数患者的原发性肺动脉高压和心脏瓣膜病有关,因此于1997年退市。Fintepla已批准治疗2岁及以上患者已获批治疗Dravet与综合征相关的癫痫发作,完成老药新生。
LGS它是一种严重的儿童发育和癫痫性脑病(DEE),其特点是药物难治性癫痫发作发病率高,对神经发育、认知和运动功能造成严重损害。LGS它超越了癫痫发作的深远影响,包括沟通、精神症状、睡眠、行为挑战和行动不便。此外,癫痫猝死也是LGS病人的一个主要问题。
Fintepla它是一种低剂量的液体芬氟拉明。它可以通过调节血清素机制和调节血清素机制,sigma-1受体活性可以降低癫痫发作的频率。曾获得美国和欧盟授予的孤儿药资格,也获得了美国和欧盟授予的孤儿药资格。FDA被授予的突破性治疗。芬氟拉明已被证明对最难治疗的癫痫类型有效,包括跌倒性癫痫,这将导致一个人突然失去肌肉紧张,摔倒在地,很可能受伤。芬氟拉明的作用机制不同于目前的癫痫治疗,可以在不中断当前抗癫痫治疗方案的情况下使用。
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三期临床试验入组263人LGS患者(年龄范围:2-35岁)。试验结果表明,与安慰剂组相比,0.7 mg/kg剂量水平的Fintepla患者跌倒性癫痫发作的频率明显降低(p=0.0037)。每28天治疗,Fintepla近四分之一的患者跌倒性癫痫发作频率降低≥50%;18%患者发作频率降低50-75%;6%减少