今天，赛诺菲（Sanofi）宣布日本厚生劳动省（MHLW）已批准公司创新酶替代疗法Xenpozyme（olipudase alfa）用于治疗酸性鞘磷脂酶缺乏症（acid sphingomyelinase deficiency，ASMD）成人和儿科患者的非中枢神经系统症状。这是一种罕见的潜在致命遗传病。新闻稿指出，Xenpozyme这是第一治疗ASMD的疗法。

Xenpozyme是一种用于替代缺失或缺陷的酸性鞘磷脂酶重组蛋白（ASM）。负责降解鞘磷脂。ASMD由于代谢酶的基因突变，鞘磷脂在细胞中积累，对肺、脾、肝等器官造成损伤，可能导致早逝。

Xenpozyme日本的批准是基于成人和儿科患者的临床试验，试验结果显示Xenpozyme改善肺功能，减少脾肝体积，在成人和儿童患者中表现出良好的安全性和耐受性。

日本之外，olipudase alfa申请生物制品许可证（BLA）已经被美国FDA被授予优先考核资格，预计今年第三季度作出审查决定。它曾获得美国的审查资格。FDA被授予的突破性疗法。

参考资料：

[1] Xenpozyme? (olipudase alfa) approved in Japan,first and only approved therapy indicated to treat acid sphingomyelinase deficiency. Retrieved March 28,2022,from https://www.globenewswire.com/news-release/2022/03/28/2410648/en/Press-Release-Xenpozyme-olipudase-alfa-approved-in-Japan-first-and-only-approved-therapy-indicated-to-treat-acid-sphingomyelinase-deficiency.html

原标题：快递 | 全球首批！诺菲创新酶替代疗法在日本获批

注：原文已被删除