自去年12月以来，至少有9家生物技术公司宣布裁员、降低成本或重组他们的研究。

蓝鸟生物公司花了20年的大部分时间开发罕见病的基因疗法。今年夏天，经过多年的临床试验、挫折和拖延，该公司的两种实验疗法可能会在美国获得批准。

然而，蓝鸟的处境岌岌可危。该公司本月警告投资者，随着现金储备的迅速下降，人们对未来一年保持偿付能力存在实质性怀疑。

蓝鸟并不是唯一面临经济困难的细胞和基因治疗开发商。自去年12月以来，至少有9家生物技术公司宣布裁员、降低成本或重组其研究。另外两家公司已经出售了他们的制造业务。

裁员恰逢上市制药公司多年来最严重的市场低迷，迫使年轻的初创企业和更成熟的生物技术公司做出艰难的选择。

除了细胞和基因治疗，生物技术行业的其他行业也面临着股市的痛苦，但这些药物的开发者似乎非常脆弱。

许多人还没有进入临床实践，在确定他们的实验治疗是否有效之前，他们仍然需要经过多年的研究过程。基因治疗的开发和生产也是一项昂贵的努力，在新投资更难获得的时候需要强调资产负债表。此外，一系列临床和监管问题削弱了投资者对基因治疗公司将尖端科学可靠地转化为可批准药物的信心。

1、具有挑战性的资本市场环境

近三年来，小型生物技术公司Amicus Therapeutics已经建立了基因治疗管道，对于公司来说，市场低迷不是时候了。

去年9月，当生物技术股稍好一些时，Amicus宣布计划与一家空白支票公司合并，剥离其基因治疗业务。但今年2月，该公司因不利的市场条件和独立基因治疗公司面临的环境越来越具有挑战性而被迫取消该交易。

因此，Amicus他表示，将不再按预期推广各种基因疗法进入临床实践，并暂停制造厂建设计划。35名员工被裁员，约占公司总数的7%，其中大部分参与了研发。

因此，阿米克斯表示，它将不再推动多基因治疗进入诊所和暂停建立制造商的计划。35名员工（约占公司的7%）被解雇，其中大部分参与了研发。

自去年12月以来，Sigilon Therapeutics,Freeline Therapeutics,Gemini Therapeutics和PassageBio该公司也被迫裁员。与此同时，Generation Bio,Avrobio,Sio Gene Therapies和Graphite Bio在不考虑其他研究领域的情况下，对其研究进行了重新调整。

基因治疗的收缩与过去几年形成了鲜明的对比。在过去的几年里，新的基因治疗公司赢得了大量的资金，并制定了广泛的药物开发计划。自2018年以来，近50家从事细胞或基因治疗的生物技术公司首次公开定价。在这些公司中IPO大约一半尚未进入临床试验阶段，包括Generation Bio和Graphite Bio。

虽然他们并不孤单——除了基因治疗之外的几十家生物技术公司也做了同样的事情——但随着投资者对基因治疗预期的调整，这些公司现在有了更大的风险窗口。

在Chardan首席科学官Chardan Gbola Amusa近年来，大量临床前公司似乎启动了IPO，这意味着基因治疗生物技术的平均成熟度较低，因此更容易受到市场条件变化的影响。

2、安全挫折

随着基因治疗公司的激增，进入临床试验的实验治疗数量也在增加。根据行业组织再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine）据最新统计，目前正在进行200多项基因治疗试验，还有数百项细胞治疗试验。

这一进展的结果之一是，无论是由于新发现的安全风险，还是由于疗效低于预期，越来越多的公司在临床上遇到问题。

去年，Bluebird、UniQure和Allogene Therapeutics临床试验参与者患癌症或异常DNA在出现异常迹象后，他们停止了研究。虽然这三家公司都可以证明他们的治疗是可行的，但这些报告再次引起了人们对基因治疗是否会增加癌症风险的担忧。

美国FDA尽管预计未来几年将批准越来越多的细胞和基因疗法，但它似乎也在谨慎行事。去年9月，该机构召集专家组讨论一种常见的基因疗法。Bermingham他说，这次会议为该领域的公司树立了橙色旗帜。

与往年相比，在2021年的细胞和基因治疗试验中，FDA更多的临床搁置或监管暂停已经发布。根据这一情况。Jefferies根据分析师2月27日的一份报告，细胞和基因治疗约占监管机构去年临床暂停的40%。

除了让个别公司倒退外，暂停试验还可能导致更广泛的问题，如监管要求，以及该领域是否需要在临床前做更多的工作来评估一些风险。

另一方面，更先进的细胞和基因治疗开发者临床试验的成功可能迫使公司重新制定早期试验计划，特别是因为许多公司针对一些相同的罕见疾病。

虽然更多的细胞和基因治疗公司可能会在股价低迷的情况下重组，但其他国家在临床和监管方面的进展可能会在一定程度上恢复该领域的吸引力。

除了Bluebird这两种疗法目前正在等待审批，UniQure和BioMarin Pharmaceutical预计很快将分别申请血友病B和A基因疗法。来自 CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals镰状细胞疗法也接近 FDA审核。

大多数大型制药公司现在也投资于细胞和基因治疗，促进了投资者在支持新初创公司时寻求的合作和收购活动。