20223月22日，科济药业(股票代码:2171.HK），专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司，发布2021年业绩报告。

业绩亮点快速展示

CT053完成中国的关键II期临床试验入组计划于2022年上半年提交NDA

CT053启动北美关键二期临床试验

CT041启动中国确证Ⅱ期临床试验

CT041获得EMA优先药物（PRIME）资格、FDA先进的再生医学疗法（RMAT）资格

CT0590、CT0180、CT0181等创新CAR-T候选产品进入临床阶段

LADAR?技术平台首次亮相

美国工厂完成建设，启动运营

李宗海 博士

科济药业创始人、董事会主席、首席执行官、首席科学官

这是科济药业2021年6月18日在香港证券交易所上市后的第一份年度业绩报告。在过去的一年里，科济药业在全社会各方的大力支持下取得了许多重要进展，特别是在管道推广、技术创新、生产能力扩张、外部合作、人才扩张等方面。我们将始终坚持科技创新的愿景，继续推进产品管道，开发自主创新技术，巩固全球战略布局，尽快为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞治疗，为投资者和公众创造更多价值。

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产品管道发展迅速

核心产品成绩显著

CT053

CT053是一种针对BCMA的自体CAR-T细胞核心候选产品被开发用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）。它融合了科济设计的升级版CAR结构、免疫原性低、稳定性高BCMA在没有肿瘤相关靶点的情况下，体可减少CAR-T自动激活细胞。

科济药业成科济药业的关键II期试验（LUMMICAR STUDY 1)患者入组。此外，科济药业已开始在北美进行关键二期临床试验(LUMMICAR STUDY 2)并于2021年8月在关键二期试验中治疗了第一名患者。与美国合作后。FDA沟通，公司将CT053门诊给药加入美国临床研究。

2022年上半年，科济药业计划向中国国家食品药品监督管理局提交NDA，并计划于2023年前往美国FDA提交BLA。公司还计划开发其他临床试验CT053作为多发性骨髓瘤的早期治疗方法。

中国I/II期研究（LUMMICAR STUDY 1)进展及R/R MM2021年美国血液学会高危因素综合分析（ASH）年会以海报的形式列出。

CT041

CT041它是一种潜在的全球类似的、靶向的Claudin18.2（CLDN18.2）蛋白的自体CAR-T细胞候选产品。CT041用于治疗CLDN18.2阳性实体瘤主要治疗胃癌/食管胃结合部腺癌（GC/GEJ）及胰腺癌（PC）。科济药业在中国开展了研究人员发起的试验，是针对晚期胃癌/食管胃结合部腺癌和胰腺癌的Ib期临床试验是晚期胃癌/食管胃结合部腺癌的证据II北美启动了晚期胃癌或胰腺癌的期临床试验和期临床试验1b期临床试验。

在北美，科济药业已经启动CT041-ST-02的1b2021年7月完成了1年7月完成了首例病人给药。

CT041先后获得美国FDA孤儿药用于治疗胃癌/食管胃结合部腺癌；以及EMA孤儿药用于治疗晚期胃癌。2021年11月，CT041获EMA优先药物（PRIME）治疗晚期胃癌的资格；2022年1月，CT041获得FDA先进的再生医学疗法（RMAT）治疗资格CLDN18.2阳性晚期胃癌/食管胃结合部腺癌。

2024年上半年，科济药业计划向中国国家食品药品监督管理局提交NDA，并计划于2022年下半年在北美启动二期临床试验，2024年向美国启动二期临床试验，2024年向美国启动FDA提交BLA。

CT041在正在进行的研究人员发起的效和安全性都很好了良好的疗效和安全性。试验进展于2021年欧洲肿瘤科学会会议（ESMO）以口头报告的形式展示。

CT011

CT011这是一种潜在的全球同类首创CAR-T细胞候选产品（人源化（人源化）GPC3 CAR-T），治疗肝细胞癌（HCC）临床数据的概念验证。该公司已在中国完成。I期试患者入组。

CT032

CT032是一种靶向CD19人源化自体CAR-T细胞候选产品被开发用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。该公司正在中国进行I/II期临床试验。

AB011

AB011是一款靶向CLDN18.2人源化单克隆抗体候选产品被开发用于治疗CLDN18.2阳性实体瘤。2021年第二季度，公司收到药品审查中心关于在2021年第二季度收到药品审查中心关于的信息Ib期试验新增AB011补充申请批准联合化疗队列，随后启动AB011联合化疗队列研究，公司已完成Ⅰ期单药入组，开始联合化疗。

公司计划于2022年下半年向中国国家食品药品监督管理局提交咨询申请，沟通开始后续工作II期临床试验。

CT0180

CT0180它是一种被设计为表达靶向的设计GPC3抗体融合T细胞受体（aTCR）自体融合蛋白T细胞产品。临床研究表明，在小鼠异种移植模型中，CT0180能有效识别和杀死GPC3阳性肝细胞癌细胞大大抑制HCC肿瘤生长，体内外细胞因子释放低于GPC3 CAR-T细胞提高了过继性细胞疗法的安全性和适用性。

CT0181

CT0181它是一种被设计为靶向的GPC3抗体融合T细胞受体共同表达IL-7细胞因子的自体T细胞产品。临床前研究表明，与。GPC3 CAR-T细胞相比，CT0181具有低细胞因子释放的实体瘤异种移植物具有优异的抗肿瘤作用，T细胞持久性和免疫记忆。

KJ-C2111 (CT0590)

CT0590是一种利用THANK-uCAR?技术靶向BCMA的同种异体CAR-T细胞候选产品。科济药业正在开发中。CT0590用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）。公司已启动研究人员发起的临床试验、评估CT0590治疗R/R MM疗效和安全。

公司的其他地方IND申请准备或临床前期候选产品包括：KJ-C1807（CT048）、KJ-C2112、KJ-C2113及KJ-C2114。

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大力推进创新技术

解决行业主要挑战

尽管有血液瘤CAR-T产品获批，CAR-T治疗仍面临诸多挑战。科济药业致力于探索和开发创新技术平台，以应对这些挑战，为全球癌症患者生产更好的细胞治疗产品。公司主要关注以下四个方向：

提高实体瘤疗效：开发CycloCAR?等创新技术，改进CAR-T细胞对实体瘤的疗效。CycloCAR?是下一代CAR-T该技术共同表达细胞因子IL-7和趋化因子CCL21，并且可能具有较高的临床疗效，且不需要清淋预处理；

提高安全性：开发创新技术，最大限度地减少细胞因子风暴（CRS）、安全问题包括神经毒性和脱靶毒性；

扩大患者可及性：促进同一异体差异化THANK-uCAR?技术可以降低成本，增加可负担性。THANK-uCAR?有望克服现有通用技术CAR-T细胞效率低下扩、持久性低的问题；

提高靶点可用性：探索有望提高靶点可用性CAR-T细胞疗法药物靶点可及性和特异性的创新技术。开发了一种创新技术。LADAR?技术，目的基因的细胞内转录由嵌合调节抗原受体控制。LADAR?人工受体，只有当细胞外结构域与特定抗原结合激活时，才能触发细胞内的活动，从而准确控制免疫细胞对癌细胞的作用时间和位置。

目前，公司正在内部开发这些具有全球权益的技术，可以独立或联合升级现有候选产品，制造未来创新管道候选产品。

截至2021年12月31日，科济药业拥有300多项专利，其中全球（包括中国、美国、欧洲和日本）授权专利60余项。

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中美产能扩张

加强独立制造能力

科济药业已经存在CAR-T在制造的各个阶段，建立了临床和商业的独立制造能力，包括质粒生产、慢病毒载体生产和CAR-T细胞生产。利用公司在上海徐汇区的生产厂房和位于上海金山区的商业GMP生产工厂，公司一直能够独立生产CAR-T支持中国临床试验和独立生产慢病毒载体的细胞。

公司继续在中国和美国扩大生产能力，以支持临床试验和随后管道产品的商业化。公司位于美国北卡罗来纳州达勒姆三角研究园（RTP）区域建设 CGMP(RTP生产工厂)已开始运营。RTP工厂总建筑面积约3300平方米，每年为700名患者提供额外的自体CAR-T细胞产品的能还将支持公司在北美和欧洲的临床研究和早期商业推广。

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签订外部许可协议

助力CAR-T产品造福全球患者

科济药业公司CAFA Therapeutics已与HK inno.N Corporation（KOSDAQ：195940）在韩国市场开发和商业化签订许可协议CT032及CT053，首付款和随后的里程碑支付至少为5000万美元。此外，公司还可以获得基于韩国产生的净销售额至多为双位数百分比的特许权使用费。与韩国公司的合作表明，科济制药公司致力于与领先的制药公司建立更多的外部合作，以最大限度地利用其技术平台和管道产品的价值，使世界上更多的癌症患者受益。

关于科济药业

科济药业(股票代码:2171.HK）它是一家在中国和美国经营的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了一个从靶点发现、抗体开发、临床试验到商业规模生产的综合性细胞治疗平台。通过自主研发新技术和全球产品管道，解决问题CAR-T细胞治疗的主要挑战，如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效，降低治疗成本。我们的使命是成为全球生物制药领导者，为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞治疗，并使癌症治愈。