3月18日，BioMarin Pharmaceutical用于治疗严重血友病A的基因疗法valoctocogene roxaparvovec这三个临床试验结果发表在著名的医学期刊《新英格兰医学杂志》上。该公司指出，这是该公司五年来在《新英格兰医学杂志》上发表的第五项研究。

血友病A由于缺乏凝血因子VIII一种罕见的遗传性出血性疾病。缺乏凝血因子使患者凝血酶生成不足，导致凝血障碍。血友病。A以反复出血及相关并发症为主要临床表现，约80%为关节出血。并发症主要是慢性出血性关节病变，可导致严重关节畸形。目前，血友病A主要治疗方法是定期输注凝血因子VIII，但频繁的输注给患者的生活带来了极大的不便。

Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体的表达因子VIII转基因基因疗法。其优点是患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞可以继续表达因子VIII，因此，再需要长期接受预防性凝血因子注射。

发表的研究结果显示，与入组前一年的数据相比，单次输注valoctocogene roxaparvovec之后，受试者的年出血率（ABR）凝血因子显著减少VIII降低使用频率，凝血因子VIII活性增加。治疗4周后，患者的年因子VIII需要治疗的利用率和利用率ABR分别降低99%和84%（p