3月4日，罗氏（Roche）宣布公司已与三家研究所达成合作协议，共同启动新的三期阿尔茨海默病预防临床试验，测试其皮下注射抗淀粉样蛋白抗体gantenerumab，在没有认知障碍但表现出阿尔茨海默病最早生物征兆的患者中。

Gantenerumab是一款在研IgG1单克隆抗体结合淀粉样蛋白的聚集形式，去除大脑中淀粉样蛋白的沉积，是老年痴呆症患者大脑的标志性特征之一。在许多临床试验中，gantenerumab显著减少了患者大脑中淀粉样蛋白的沉积。基于这些数据，FDA已授予gantenerumab突破性治疗。这种抗体用于治疗早期阿尔茨海默病患者的三期临床试验有望在今年取得成果。

靶向淀粉样蛋白抗体疗法是阿尔茨海默病新药研发的重点之一。然而，虽然许多抗淀粉样蛋白抗体可以有效地去除患者大脑中淀粉样蛋白的沉积，但它们是否能显著改善患者的认知衰退仍未得到确切的证明。为了回答这个问题，我们需要面对临床试验设计中的各种挑战。例如，阿尔茨海默病患者有很强的异质性，有些患者的大脑中没有明显的淀粉样蛋白沉积，因此抗淀粉样蛋白抗体预计不会在他们身上工作。患者认知衰退速度的提高可能落后于淀粉样蛋白沉积的去除，因此需要更长的临床试验时间来发现差异等。

罗氏准备启动的临床试验考虑到了这些挑战，并做出了相应的准备。脑脊液将用于这种随机双盲和安慰剂对照的临床试验（CSF）或正电子发射断层扫描（PET）经检测，确认入组患者大脑中有淀粉样蛋白沉积。该试验计划将招募17个不同国家的1200人和600人-为期4年的80岁参与者。它的主要终点使用称为PACC-5(临床前阿尔茨海默病认知复合5)评分方法评价参与者的认知能力，可以检测认知功能的细微变化。

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