日前，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准其Imcivree（setmelanotide）用于治疗的扩展适应症Bardet-Biedl综合症患者。新闻稿指出，这是FDA第一个批准的目标Bardet-Biedl治疗综合症的根源。

Bardet-Biedl综合征是一种罕见的遗传性疾病，由于黑皮质-4（MC4)受体通路功能受损，导致经历无法满足的饥饿感，在生命早期出现严重肥胖。Bardet-Biedl综合征还与认知障碍、肾功能障碍、视力受损和性腺功能减退有关。

Imcivree是一款“first-in-class”MC4受体激动剂，旨在恢复MC受体通路活性4.2020年首次获得FDA批准，用于阿黑素原因（POMC）、1（PCSK1)或瘦素受体（LEPR）成人和儿童(6岁以上)肥胖患者的长期体重管理。

这项批准得到了6岁以上的关键3期临床试验数据的支持Bardet-Biedl综合征患者：

Imcivree在不需要饮食控制和运动的情况下，患者将不需要饮食控制和运动BMI平均降低7.9%

双盲，含安慰剂对照期间，持续14周，Imcivree组的BMI降低4.6%，对照组BMI降低0.1%

在12岁以上的患者中，患者自我报告的平均饥饿分数在第52周下降了22分.1点，有明显的统计差异

这个批准标志着Rhythm一个重要的里程碑。它证实了我们的目标是罕见的MC4R严重肥胖患者的开发是由异常通路引起的Imcivree战略。让我们选择新的治疗方案Bardet-Biedl提供精准治疗的综合症患者。Rhythm总裁兼首席执行官David Meeker博士说。

参考资料：

[1] Rhythm Pharmaceuticals Announces FDA Approval of IMCIVREE? (setmelanotide) for Use in Patients with Bardet-Biedl Syndrome. Retrieved June 17,2022,from https://ir.rhythmtx.com/news-releases/news-release-details/rhythm-pharmaceuticals-announces-fda-approval-imcivreer