6月8日，Rigel Pharmaceuticals宣布，Syk抑制剂fostamatinib(福他替尼)用于治疗温度抗体自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照III期FORWARD试验未达到主要目的。

受此消息影响，Rigel股价下跌60%。

自身免疫性溶血性贫血(AIHA) 是一种罕见的严重血液疾病，使人虚弱。免疫系统产生的抗体与红细胞发生反应，导致人体自身红细胞受损。温度抗体类型AIHA (wAIHA) 是AIHA最常见的形式是在正常体温下与红细胞表面发生反应的抗体。在美国，大约有36000名成年患者wAIHA影响。到目前为止，还没有批准使用wAIHA靶向治疗药物。

Fostamatinib它已被批准在美国上市，商品名称为Tavalisse，这是第一个也是唯一一个FDA批准的Syk抑制剂用于治疗慢性原发性免疫性血小板减少症，对以前的治疗反应不足（ITP）成年患者。

参0名受试者来自三个预先指定的地理区域，包括美国、加拿大和澳大利亚的14个研究中心；西欧和东欧的16个研究中心。患者以1:1的比例随机接受fostamatinib或者安慰剂治疗，每天两次，持续24周。持久血红蛋白是主要疗效的终点。(Hgb)回答。定义为在24周的治疗期间进行三次连续访实现三次连续访问Hgb≥10 g/dL而且比基线增加≥2g/dL受试者比例。

与安慰剂相比，在整个研究人群中，fostamatinib在主要终点持久血红蛋白反应中没有统计意义。

然而，在安慰剂相比，在美国、加拿大、澳大利亚和西欧的事后区域分析中，接受安慰剂fostamatinib治疗的病人有良好的持久血红蛋白反应，而不是在东欧试验场所。Rigel为了了解患者疾病的特征和结果，以及与美国的地理差异，计划继续分析数据FDA讨论这些发现。

Fostamatinib耐受性一般都很好。本试验的安全性与以前的临床经验一致，没有发现新的安全问题。