根据中国药物临床试验注册和信息宣传平台，自2022年以来，朗华医学在中国开展了两项盐酸替洛利生膜片临床研究，包括三期临床和一期临床。适应症是阻塞性睡眠呼吸暂停患者白天过度嗜睡。公共信息显示，替洛利生（pitolisant，Wakix）第一个获得美国FDA同时，它没有被批准为一种新的发作性睡病药物，该药物在中国具有独家权益。该药品的上市申请已被中国国家食品药品监督管理局药品审评中心批准（CDE）受理。

截图来源：药物临床试验注册与信息公示平台

发作性睡眠是一种残疾性神经系统疾病，患者无法正常调节睡眠和清醒的循环，导致嗜睡症状。这些患者在白天睡眠过多，或在正常清醒时反复失控，以及突然的肌肉无力发作（突然下降）。有时睡眠或醒来会导致睡眠瘫痪、生动的梦和幻觉。

公开资料显示，替洛利生是由Bioprojet公司开发的一款first-in-class选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向兴奋剂。该药物通过一种新的作用机制发挥作用，即增强组胺能神经元的活性，增加神经递质组胺的合成和释放，促进大脑中的觉醒，从而提高患者的清醒度和警觉性。该药物已在欧洲和美国获得批准，用于治疗白天过度嗜睡或突然跌倒的成年性睡眠疾病患者。Harmony Biosciences在美国，公司拥有为洛利生的独家权益。

2020年10月，Bioprojet公司达成战略合作和独家授权协议，获得替洛利生在中国的独家开发、注册、商业化和生产权。2021年9月，中国国家美国食品药品监督管理局药品审评中心受理了替洛利生薄膜片盐酸上市申请。

根据中国药物临床试验注册和信息宣传平台的信息，朗华医学在中国开展了两项关于替洛利生的临床试验：一项是随机、开放、平行分组的一期临床试验，48名受试者被列入该组，以评估替洛利生的药代动力学参数，替洛利生的单次给药和多次给药的药代动力学参数，以及中国健康受试者的安全；另一项是一项三期临床试验，即随机、双盲和平行分组分组240名受试者，以评估替洛利生治疗阻塞性睡眠呼吸暂停患者白天过度嗜睡的有效性和安全性。

发表于2021年3月Sleep Medicine根据该杂志两期三期临床试验数据的事后分析结果，替洛利生每天为患有严重发作性睡眠症状的患者提供一次，可有效减少患者白天过度嗜睡和猝倒。

截图来源：参考资料[4]

具体来说，研究人员对三个独立的成人睡病患者亚组的分析表明：

在Epworth嗜睡量表（ESS）评分定义白天过度嗜睡（EDS）在高负担患者中，与安慰剂相比，替洛利生组ESS与基线的平均变化相比，分数变化更大（–6.1 vs -2.3），69%（vs 35.1%)患者被归类为治疗应答者（ESS评分降低≥3）；

维持时间的觉醒（MWT）定义的EDS在高负担患者中，替洛利生组患者MWT平均睡眠潜伏期显著增加(6).9分钟 vs 3.4分钟）；

在跌倒负担高的患者中，替洛生组每周跌倒发生率的平均变化明显大于安慰剂组(-14.5 vs -0.1）。

实验中的不良事件与替洛利生已知的安全状况一致，治疗中最常见的不良事件是头痛、恶心和焦虑。

值得一提的是，2021年5月，为洛利生在海南博鳌一龄生活质量提升中心开出了中国首张处方。

参考资料：

[1]中国药物临床试验登记信息公示平台.Retrieved June 09，2022,from http://www.chinadrugtrials.org.cn/clinicaltrials.searchlist.dhtml

[2] Harmony Biosciences Announces FDA Approval Of WAKIX? (Pitolisant),A First-In-Class Medication For The Treatment Of Excessive Daytime Sleepiness In Adult Patients With Narcolepsy. Retrieved 2019-08-15,from https://www.prnewswire.com/news-releases/harmony-biosciences-announces-fda-approval-of-wakix-pitolisant-a-first-in-class-medication-for-the-treatment-of-excessive-daytime-sleepiness-in-adult-patients-with-narcolepsy-300902091.html

[3]Harmony Biosciences Highlights Publication of WAKIX(pitolisant) Efficacy Data in Sleep Medicine. Retrieved Mar 18,2021,from https://ir.harmonybiosciences.com/node/6901/pdf

[4]Craig W.Davisa,Ulf Kallweit,et al .(2021)Efficacy of pitolisant in patients with high burden of narcolepsy symptoms: pooled analysis of short-term,placebo-controlled studies. Sleep Medicine. https://doi.org/10.1016/j.sleep.2021.02.037