今日，Precision BioSciences公司宣布其使用ARCUS基因编辑技术构建的同种异体CAR-T疗法PBCAR最新临床试验结果0191。在治疗中接受了自体治疗CAR-T治疗后复发的弥漫性B细胞淋巴瘤（(DLBCL）患者中，PBCAR0191达到100%客观缓解率，73%完全缓解率，50%的患者缓解时间超过6个月。

目前，6个自体CAR-T美国获得了细胞疗法FDA批准治疗各种不同的血癌。尽管一些患者在接受治疗后得到了持续的缓解，但许多患者甚至接受了自我接受CAR-T治疗后，疾病仍会复发。这些病人的预后特别差，没有进展的生存期只有一两个月。Precision BioSciences公司指出，自体CAR-T治疗用于更多的患者，到2025年，接受自体治疗CAR-T治疗后复发的患者数量可能会增加4-5倍。

PBCAR0191是Precision BioSciences公司使用名称ARCUS基因编辑归巢内切酶技术，生成现货型（off-the-shelf）同种异体CAR-T治疗。这种内切酶属于广泛的核酸酶（meganuclease），能在细胞DNA高度特异性切割。它通过识别包含22个碱基的目标序列来完成切割。由于目标序列较长，很少有机会进行脱靶编辑，编辑后会自动失活，从而进一步降低脱靶编辑的风险。PBCAR0191是一款靶向CD19的CAR-T疗法。

图片来源：Precision BioSciences公司官网

根据最新的临床试验结果，11名接受自体试验CAR-T在治疗后疾病复发的患者中，PBCAR0191达到100%的客观缓解率。在接受治疗后28天的评估中，有8名患者得到完全缓解。

在能够评估缓解持续时间的6名患者中，3名患者的缓解持续时间超过6个月。该公司指出，这种缓解数据优于目前CAR-T接受标准治疗后治疗复发患者的表现。

▲PBCAR临床试验结果：0191（图片来源：PBCAR0191）

今天共享的新临床数据显示,，PBCAR0191能够在CAR-T治疗后复发的患者临床缓解率较高。他们接受了五种中位数的早期治疗。我们相信这些数据支持PBCAR0191用于治疗这一患者群体的监管路径，我们认为他们的需求最高。Precision BioSciences首席执行官Michael Amoroso先生说。

参考资料：

[1] Precision BioSciences Provides Update on Allogeneic CAR T Programs and Path Forward with Its Lead PBCAR0191 Candidate for CAR T Relapsed Patient Population. Retrieved June 8,2022,from https://www.businesswire.com/news/home/20220608005433/en/