阿司匹林

当地时间6月6日，百时美施贵宝宣布停止研究药物Rebrozyl非输血依赖(NTD) β地中海贫血患者的研究计划撤回了申请生物制剂补充许可证的申请(sBLA)。临床试验之所以停止，是因为根据目前收集的数据，百时美施贵宝无法转向FDA在患者群体中澄清Rebrozyl收益风险状况。

该决定是在Rebrozyl的PDUFA日期被推迟了几个星期以前，FDA表示PDUFA日期可能需要推迟到六月底。百时美石贵宝没有披露任何关于其暂停在研项目的决定的细节，只是说它目前来自BEYOND的II在临床试验中收集的数据不足以回答FDA的问题。

BEYOND二期临床试验是针对性的Rebrozyl对患有NTD β成人地中海贫血患者在提供治疗支持的同时进行的疗效和安全性试验。与安慰剂相比，百时美石贵宝去年6月表示，在145名患者的研究中，Rebrozyl和支持性治疗改善了77%的贫血患者。.6%的患者在第24周不需要输血，而安慰剂组的数据仅为67.3%。

虽然NTD病人不需要终生定期输血，但是他们可能会遇到一系列并发症，需要偶尔甚至频繁输血。Rebrozyl最常见的副作用是骨痛（Rebrozyl组为36.5%，安慰剂组为6.1%）、头痛（Rebrozyl组为30.20%，20%安慰剂组.4%)和关节痛（Rebrozyl为29.2%，安慰剂为14.3%）。

Celgene2011年投资2500万美元Acceleron手里买的钱Rebrozyl药品，2019年，百时美施贵宝购买Celgene。之后，百时美施贵宝将Rebrozyl药物入囊。

值得一提的是，Rebrozyl这是四种药物中的一种，最终每年销售额达到40亿美元。早在2020年，它就获得了第二个适应症的批准，用于治疗一些患有低风险骨髓增生异常综合征的成人贫血。2021年，该药物的年销售额为5.51亿美元。

百时美施贵宝声称，停止瞄准NTD二期试验对适应症Rebrozyl总体业绩预期影响相对较小，对其实现40亿美元的销售预测仍充满信心。