3月2日，诺诚健华宣布，公司布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼用于治疗视神经脊髓炎谱疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder,NMOSD）通过中国国家药品监督管理局（NMPA）新药用于临床研究（IND）审查批准在中国进行临床实践II期研究。

这是随机、双盲、安慰剂对照，评价奥布替尼在视神经脊髓炎谱系疾病患者中的有效性和安全性II 期临床研究。

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一组主要由体液免疫参与的抗原抗体介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘自身免疫性疾病，主要由视神经和脊髓受累引起。临床上主要表现为严重视神经炎和纵向延伸的长节段横贯性脊髓炎。根据我国最新一项基于住院病人的流行病学研究，该病的高峰年龄为45-65岁，发病率为0.女性与男性患者的比例为445/10万人年.71:1[i]。

NMOSD 是一种高复发、高致残性疾病，90%以上的患者是复发性病程；约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发。大多数患者有严重的视力障碍（失明）、肢体功能障碍（截瘫）和尿便障碍。研究表明，患者的功能障碍与复发有明显的相关性，因此有必要寻求新的治疗方法来减少患者的复发。

NMOSD病因和发病机制尚不完全清楚。目前认为和成熟。B细胞产生的特异性水通道蛋白4抗体（AQP4-IgG）高达80%的患者血清学相关AQP4-IgG阳性[ii]。BTK是B细胞受体信号传导通路中的关键激酶负责调节B细胞增殖、分化、成熟和细胞因子表达。BTK相关信号通路的异常激活可导致自身抗体和自身免疫性疾病[iii]，因此，它可以作为自身免疫性疾病的新治疗靶点，包括NMOSD、多发性硬化、系统性红斑狼疮等。

诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔吉松博士说：寻找目标：NMOSD 的有效治疗仍然是一个巨大的挑战，在减少复发和改善预后方面仍有大量未满足的医疗需求。NMOSD 发病机制和奥布替尼作用机制，相信奥布替尼将是NMOSD 带来了新的治疗选择。

关于奥布替尼

奥布替尼是诺诚健华自主研发的一种创新药，是一种高度选择性的新型BTK抑制剂用于治疗淋巴瘤和自身免疫性疾病。

2020年12月25日，奥布替尼获得中国国家药品监督管理局称号（NMPA）用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)、复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 两种适应症。2021年底，奥布替尼被纳入国家医保，将惠及更多淋巴瘤患者。

奥布替尼除获批适应症外，还在中国和美国进行多中心、多适应症临床试验，研究其作为单疗效和安全性。