Kymera Therapeutics公司今天宣布，美国FDA授予在研蛋白降解剂KT-333孤儿药资格，用于外周治疗T细胞淋巴瘤（PTCL）。KT-333是一种降解转录调控因子STAT3的潜在“first-in-class蛋白质降解剂。STAT3是PTCL其中一个关键调整因子，目前没有针对这个信号通路的治疗被批准治疗PTCL。

STAT3是一种转录因子，可以被不同的细胞因子和生长因子受体激活，也可能是由于蛋白质和致癌融合STAT3突变本身被激活。它在促进肿瘤生长和转移方面有许多作用。过度活化的STAT长期以来被认为是不可成药的靶点，靶向蛋白质降解为解决这一靶点的不可成药提供了一种新的策略。

KT-在各种临床前肿瘤模型中，333导致肿瘤完全和持续消退。目前，它在一期临床试验中被评估，用于治疗复发性/难治性血液癌和实体瘤患者，包括侵袭性淋巴瘤。

这种孤儿药的资格认定显示了靶向资格STAT蛋白质降解剂改革PTCL治疗的潜力，STAT蛋白质在历史上被认为不能成药。Kymera公司联合创始人兼首席执行官Nello Mainolfi医生说:我们期待与淋巴瘤患者合作，快速推进KT-333作为PTCL在血液学和实体瘤领域的临床研究中，扩大蛋白质降解的创新机制。

参考资料：

[1] Kymera Therapeutics Receives FDA Orphan Drug Designation for KT-333,a First-in-Class,Investigational STAT3 Degrader for the Treatment of Peripheral T-Cell Lymphoma. Retrieved June 1,2022,from https://investors.kymeratx.com/news-releases/news-release-details/kymera-therapeutics-receives-fda-orphan-drug-designation-kt-333