在5月的最后一天，三种新药的上市申请被收到FDA延期。

药物名称：Ublituximab

公司名称：TG Therapeutics

适应症：复发性多发性硬化症

5月31日，TG公司宣布，FDA将其CD20单抗ublituximab复发性多发性硬化症的治疗(RMS)生物制品许可证申请(BLA）的PDUFA日期延长至2022年12月28日。

FDA延长PDUFA日期的目的是有时间审查日期TG公司回应FDA请求提供的信息，FDA认为这是一个重大的修改。提交的文件包括一些临床信息的整合和总结。

Ublituximab这是一种正在研究的糖工程化单抗。ublituximab与B抗体依赖细胞毒性可能是由细胞结合引起的（ADCC）补充体依赖细胞毒性（CDC）等待一系列免疫反应的破坏B细胞。这些细胞被认为是导致髓鞘和神经细胞轴突损伤的关键因素。Ublituximab其中一个独特之处在于，通过糖工程，去除抗体中的一些糖分子，显著增强ublituximab特别有效ADCC活性。

该产品BLA提交是基于ULTIMATE I和II试验结果，这是两个相同的III评估了期、随机、全球、多中心、双盲和活动对照试验ublituximab与特立氟胺相比RMS病人的疗效。

今年4月15日，基于更新III期UNITY-CLL试验的总生存期(OS)数据。TG自愿撤回了U2组合Ukoniq(umbralisib)联合ublituximab治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成人患者生物制剂许可申请(BLA)/新药补充申请(sNDA)。自愿停止销售Ukoniq，这意味着公司唯一的产品退出了市场。TG表示未来将专注于多发性硬化症和自身免疫平台。Ublituximab原定的PDUFA日期为2022年9月28日。这种延迟也会导致TG股价下跌14.51%。

药物名称：valoctocogene roxaparvovec

公司名称：BioMarin

适应症：血友病A

5月31日，BioMarin最近宣布收到FDA回复信，FDA要求其在计划中提交血友病A疗法valoctocogene roxaparvovec的BLA提供额外数据。

此款基于AAV5载体的基因治疗目前正在接受欧洲药物监管机构的审查，用于严重治疗A型血友病。上个月，BioMarin计划于2022年6月宣布FDA重新提交BLA。

该公司表示，基于最近FDA收到的BLA计划反馈，FDA要求在提交前包括额外的信息和数据分析BLA中。FDA临床前或临床研究不需要额外研究。BioMarin预计9月底前重新提交BLA。

2020年8月，FDA曾拒绝批准valoctocogene roxaparvovec用于治疗血友病A。

药物名称：ONS-5010/Lytenava

公司名称：Outlook Therapeutics

适应症:与湿性年龄相关的黄斑变性

5月31日，Outlook公司宣布，FDA为了完成提交，需要提供更多的信息ONS-5010/Lytenava(贝达珠单抗生物类似药物)用于治疗湿性黄斑变性(湿性黄斑变性药物)AMD）的BLA。Outlook表示已主动撤回ONS-5010的BLA，并且正在积极回应FDA要求。公司计划在2022年9月之前重新提交修改后的BLA。

ONS-5010是一种用于研究贝伐珠单抗眼的制剂，通过玻璃注射，用于治疗湿性AMD和其他视网膜疾病。由于目前没有批准的贝伐珠单抗眼制剂，临床上使用贝伐珠单抗治疗视网膜病人的临床医生必须使用未经批准的贝伐珠单抗注射剂，这些产品有被污染的风险，其价格和疗效可能不一致。如果获得批准，ONS-5010可以替代未经批准的贝伐珠单抗从药店重新包装，以满足湿性治疗AMD的需要。

根据以前完成的临床试验（NORSE ONE、NORSE TWO和NORSE THREE）数据汇总，Outlook于2022年3月向FDA提交了BLA。NORSE ONE这是一个概念验证和临床经验测试(clinical experience trial），帮助验证了NORSE TWO方案及方法(关键安全及疗效试验)。NORSE TWO在主要终点和所有次要终点方面，数据具有统计显著性和临床相关性。NORSE THREE这是一项开放式标签补充安全测试，旨在确保有足够数量的患者接受ONS-5010(眼用贝伐珠单抗)给药，支持注册申报。