昨日，Intellia Therapeutics和再生元公布了基因组编辑候选疗法NTLA-最新一期临床试验数据为2001。数据显示，NTLA-2001年快速、深度、持久地降低血清中致病蛋白的水平。Intellia Therapeutics公司宣布利用基因编辑技术的细胞工程平台开发NTLA-已治疗急性髓系白血病5001（AML）患者的1/2a在临床试验期间完成了第一次给药。新闻稿指出，这代表了该公司基因编辑平台的另一个里程碑。

AML它是一种血液和骨髓癌，如果不立即治疗，可以迅速致命。它是成人急性白血病中最常见的类型，预计2020年新发病例将超过2万例。AML治疗方法可用，但患者5年生存率仍低于30%。AML通常表现为肾母细胞瘤1（WT1)抗原的过度表达。

NTLA-5001是基于体外的一种CRISPR/Cas自体基因组编辑技术9T细胞受体（TCR）-T细胞疗法，靶向WT1抗原，用于治疗急性髓系白血病的所有基因亚型。这种自体细胞治疗候选药物设计用于携带。HLA-A*02:01等位基因患者。

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