3月1日，美国FDA宣布批准CTI BioPharma的Vonjo（pacritinib）骨髓纤维化治疗伴有严重血小板减少症（myelofibrosis）患者。

骨髓纤维化是骨髓癌的一种在患者体内形成纤维瘢痕组织，导致严重的血小板减少和贫血。患者还会出现虚弱、疲劳、脾脏和肝脏肿大。据估计，约三分之一的骨髓纤维化患者有严重的血小板减少，总生存期仅为15个月。与疾病的严重程度相比，这些患者的治疗选择非常有限，有重要的未完成的治疗需求。

Pacritinib它是一种新型的口服激酶抑制剂，特异性抑制JAK2、IRAK1和CSF1R。因为它不抑制JAK1、因此可以避免抑制JAK潜在潜在副作用。

在正常的血细胞生长发育中，JAK家族蛋白在信号传输路径中起着重要的作用。许多血液癌的发生也与一些激酶的突变直接相关。pacritinib两个三期临床试验和一个两期临床试验的数据表明，该药物可以给血小板严重减少的患者带来临床效益。其中，三期临床试验PERSIST-2中，每天接受两次200 mg的pacritinib29%的患者脾脏体积至少减少35%，而只有3%的对照组使用最佳可用的治疗方法达到这个水平。此外，23%的患者总症状得分至少降低50%，活性对照组数据为13%。

去年6月，CTI BioPharma为pacritinib提交上市申请并取得上市申请FDA优先考核资格。相关新闻稿还提到，在安全性和耐药性方面，不良事件通常水平较低，可以通过支持治疗来控制，很少导致停药。患者的血小板计数和血红蛋白水平也保持稳定。

祝贺这种新药收到FDA批准，也期待未来出现更多创新疗法，造福全球患者。

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