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 治疗致命心肌病 阿斯利康达成超过7亿美元的合作
发布时间: 2022-03-02 10:41:51

2022年3月1日,阿斯利康(AstraZeneca)旗下专注于罕见病领域的罕见病领域Alexion公司,宣布完成与Neurimmune就NI006年达成的独家全球合作和许可协议。NI006是一种在研人源化单克隆抗体,目前在1b临床试验开发阶段用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)。ATTR-CM是一种全身性进行性致命疾病,可导致诊断后四年内进行性心力衰竭和死亡。

全球估计有30万到50万名ATTR-CM病人。由于衰老或基因突变,患者会导致TTR淀粉样蛋白错误折叠,作为淀粉样纤维沉积在心肌中,损害相应器官组织的正常功能。TTR蛋白纤维的增加会导致更多的组织损伤和疾病恶化,从而降低患者的生活质量,最终死亡。

NI006特异性靶向错误折叠转甲状腺素蛋白,通过去除心脏淀粉样纤维沉积物,针对心脏ATTR-CM病理原因有望治疗晚期ATTR-CM病人。临床前模型证明,NI006可诱导病理性ATTR的清除。

根据协议条款,Alexion获得NI开发、生产、商业化的全球独家许可权益。NI006为阿斯利康和Alexion专注于淀粉样变性的研究和治疗管道增加了一种新颖和互补的方法。Alexion向Neurimmune预付款3000万美元。Neurimmune还有高达7个资格.开发、监管、商业里程碑支付3亿美元,未来批准的药品净销售额特许权使用费。Neurimmune将继续负责完成目前药物的1b期临床试验,Alexion未来将负责进一步的临床开发、生产和商业活动。