今天，施维雅（Servier）公司宣布，美国FDA已批准IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib )与阿扎胞苷联合，一线治疗携带IDH急性髓系白血病突变（AML）病人。这些病人年龄在75岁以上，或者由于并发症而无法接受强力诱导化疗。

AML是一种影响成人的急性白血病，是一种影响成人的急性白血病。AML随着年龄的增长，发病率显著增加。绝大多数患者的化疗无效。进展是复发/难治性AML。他们的五年生存率约为29.5%。对于6%到10%的AML病人，突变IDH酶阻断正常的造血干细胞分化，促进急性白血病的发生。

Ivosidenib这是一个口服选择性小分子IDH1抑制剂，最初由Agios Pharmaceuticals公司开发。它以前赢得过美国FDA批准单药治疗IDH突变复发/难治性AML成人患者，以及年龄≥75岁或患有并发症，不能使用强诱导化疗的初始治疗IDH1突变AML成人病人。去年8月获得FDA批准治疗胆管癌。在中国，今年2月2月获得批准，携带治疗IDH成人复发或难治性突变AML患者。

这一批准获得了全球三期临床试验AGILE数据支持。试验结果表明，与化疗相比，Tibsovo与阿扎胞苷联合使用，显著改善了患者的无事件生存期（EFS）（HR=0.35，95% CI，0.17，0.72，双侧P=0.0038）。此外，Tibsovo与阿扎胞苷联合使用，显示总生存期（OS）统计学显著提高（HR=0.44，95% CI，0.27，0.73；双侧P=0.0010）。Tibsovo组中位OS为24.0个月，对照组(7).9个月)3倍。

急性髓系白血病是一种进展迅速、难以治疗、预后不良的血癌。纪念斯隆-凯特琳癌症中心Eytan M. Stein博士说，“Tibsovo它与阿扎胞苷联合使用。这是第一种癌症代谢靶向疗法，显示了无事件生存和总生存的好处。它不能接受强诱导化疗IDH1突变AML患者新组合治疗方案的重要一环。

参考资料：

[1] Servier Announces FDA Approval of TIBSOVO? (ivosidenib tablets) in Combination with Azacitidine for Patients with Newly Diagnosed IDH1-mutated Acute Myeloid Leukemia. Retrieved May 25,2022,from https://www.prnewswire.com/news-releases/servier-announces-fda-approval-of-tibsovo-ivosidenib-tablets-in-combination-with-azacitidine-for-patients-with-newly-diagnosed-idh1-mutated-acute-myeloid-leukemia-301555363.html