编译丨newborn

近日，Concert制药公司宣布口服JAK抑制剂CTP-543治疗斑秃3期临床试验结果显示，治疗24周后，高剂量组有多达41.5%的患者头皮毛发覆盖率至少达到80%。数据发布后，Concert在盘前交易中，股价大幅上涨7%。

该项测试包括706名患有中度至重度斑秃的成年患者。这些患者至少有50%的头皮脱发是由斑秃引起的。所有患者的平均基线脱发严重程度工具（SALT）评分为85.9分，相当于平均头皮毛发覆盖率低于15%。在实验中，这些患者被随机分配，并接受两种剂量中的一种CTP-543（8mg或12mg）或安慰剂，每天口服2次，治疗持续24周。

结果表明，试验达到了主要目的地：治疗24周后，高剂量CTP-543治疗组有41.5%的患者实现头皮毛发覆盖率≥80%（SALT评分≤20%)低剂量组有299.6%的患者达到了这个目标，而安慰剂组只有0.8%。2种剂量CTP-543治疗组与安慰剂组的治疗差异具有统计意义（p＜0.0001）。

此外，实验也达到了关键的次要目的地，包括患者在第24周的头发满意度（PRO）第24周前4个时间点达到量表的应答者比例SALT评分≤患者比例为20%，两种剂量组和安慰剂组的治疗差异具有统计意义。

这些数据导致CTP-543在与礼来/Incyte口服同类产品JAK抑制剂Olumiant在竞争中展现优势。临床试验中，支持申请新斑秃适应症，Olumiant 4mg治疗52周后，头皮毛发覆盖率达到39%≥80%。在CTP-543和Olumiant在这项研究中，基线头皮的毛发覆盖率不到15%。之前，辉瑞的口服JAK3/TEC抑制剂ritlecitinib也达到了治疗中重度斑秃2/3期研究的主要目的地。

瑞穗证券分析师认为，与礼来相比，Olumiant和辉瑞retlecitinib，Concert报告同类最佳疗效数据是可能的。

就安全而言，Concert在一名患者身上发现了两起可能与治疗有关的严重不良事件。头痛、痤疮、上呼吸道感染和肌酸激酶水平升高是影响5%以上患者最常见的副作用。安慰剂组的上呼吸道感染比治疗组更常见，没有肺栓塞或深静脉血栓形成的患者。CTP-带状疱疹患者543治疗。

特别值得注意的是瑞穗证券分析师，Concert在实验期间，没有报告任何肺栓塞或深静脉血栓形成。这两种不良事件与其他口服事件有关JAK抑制剂是相关的。该公司指出，大约有14名患者因不良事件退出试验，但这是治疗组和安慰剂组之间的平衡。

尽管Concert瑞穗证券分析师表示，该公司似乎在疗效方面处于领先地位，但瑞穗证券分析师表示，该公司仍面临一些障碍。首先，与礼来和辉瑞每日口服治疗相比，CTP-543必须每天口服两次。此外，礼来和辉瑞产品可能会领先Concert进入市场至少一年，这意味着Concert在开始营销之前，作为一家小型生物科技公司，李来和辉瑞的产品已经在市场上站稳了脚跟。

然而，瑞穗证券分析师指出，斑秃是一种长期被忽视的疾病，在治疗方面存在明显的不满足医疗需求。我们以前接触过的皮肤科医生也提到，最有效的产品将成为他们最终为患者开出最多处方的产品。

预计瑞穗证券，CTP-543上市后的销售额可能达到8亿美元。Concert我们正在努力完成第二个三期临床试验，该试验计划在第三季度公布顶部数据，以便在明年上半年提交给美国FDA批准。

参考来源：

Chasing Lilly and Pfizer,Concert's JAK inhibitor hits high notes in phase 3 alopecia trial