范东东编译

5月初，辉瑞宣布将以高达116亿美元的价格收购辉瑞Biohaven，以获得其重重的偏头痛（CGRP）上市药品及在研管道，这是2022年以来最大的医药行业并购案，轰动一时。

然而，就在两周后，最新消息显示，Biohaven脊髓小脑共济失调（SCA）药物troriluzole的III试验未能到达研究结束，试验失败。

三期失败的临床试验采用了改进的共济失调评估和功能量表评估（f-SARA），这也是Biohaven与美国FDA合作开发的量表主要用于测量患者在研究过程中的疾病进展和药物治疗效果。三期试验主要评价三期试验troriluzole安全性和有效性，从基线到第48周，测试结束f-SARA变化的量表数据。

不幸的是，实验结果没有统计意义，但Biohaven由于患者的病情进展低于预期，公司将其归因于患者的病情进展。在213名参与者的总体研究人群中，troriluzole组和安慰剂组f-SARA平均基线得分为4分.9.48周后，数据的变化仍然很小，troriluzole组的f-SARA评分为5.1、安慰剂组得分为5分.2。

此外，Biohaven还指出，实验结果缺乏统计意义的另一个原因可能是SCA由不同的疾病基因型引起的。当研究人员根据基因型将试验结果分解数据时，研究人员注意到，在SCA与安慰剂相比，3型受试者(约占受试者总数的41%)从开始到48周接受troriluzole治疗的患者f-SARA评分显示出更大的治疗效益。

用于本试验troriluzole是一种针对SCA病人的研究疗法，SCA它是一种遗传性疾病，导致共济失调或肌肉控制不良。SCA人们可能会有言语、行走和吞咽困难。此外，根据疾病的严重程度，患者可能会摔倒，不得不使用轮椅，甚至完全失去沟通能力。目前，没有办法治愈这种疾病，美国也没有进入市场FDA批准的SCA治疗方法。

就像大多数生物技术公司在关键实验中没有成功一样，Biohaven我们也期待着通过事后数据分析在失败中找到积极的曙光。例如，该公司声称，与安慰剂相比，它接受安慰剂troriluzole跌倒的风险降低了58%。Biohaven公司首席执行官Vlad Coric他还表示，他期待与监管机构分享SCA3.基因型患者的者的实验数据FDA合作解决这一高度未满足的临床需求。

不过，在troriluzole三期试验同时失败，Biohaven公司的另一种偏头痛药获得了好消息。FDA周一接受zavegepant的NDA申请，治疗PDUFA预计目标日期为2023年第一季度。这是一个Biohaven如果将来批准开发的鼻腔喷雾剂，zavegepant它将成为治疗急性偏头痛和鼻内使用的唯一一种小分子降钙素基因相关肽（CGRP）受体拮抗剂。

目前，全球有10多亿人偏头痛，成立于2013年Biohaven该公司是该领域的领导者。该公司的另一种偏头痛重药Nurtec它是世界上第一种快速溶解口腔崩解片剂型CGRP目前市场上唯一能同时治疗和预防偏头痛的受体拮抗剂。Nurtec自2020年3月上市以来，截至2021年底累计销售额已达50%.26亿美元，商业保险覆盖率高达90%

此次美国FDA接受zavegepant的NDA主要是基于申请Biohaven公司两项关键的双盲和安慰剂对照研究的积极成果证实了这些研究zavegepant功效、耐受性和安全性。两项研究表明，与安慰剂相比，zavegepant能更有效地消除疼痛，消除其他症状，如恶心、对光敏感和对声音敏感。临床研究也表明，zavegepant疼痛症状可在15分钟内缓解，疗效可持续48小时帮助患者摆脱疼痛或缓解疼痛。