原《执业医师法》修订的《医师法》将于3月1日正式实施，《医师法》有许多亮点。此前，有人认为，由于缺乏相应的法律支持，临床诊疗中常见的超说明书药物隐藏着许多法律风险。《医师法》第二十九条第二款明确规定，在无有效或者更好的治疗方法等特殊情况下，医生取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但有循证医学证据的药品用法进行治疗。被很多媒体誉为第一次将超说明书用药写入法律。赞美之后，往往表明超说明书用药的法律闸门已经打开，从此似乎可以放心大胆地实施超说明书用药。这些解释不准确，甚至存在一些误解。基于此，有必要分析超说明书用药的相关法律问题。

超说明书用药的医疗风险和法律风险

超说明书用药的风险来自医疗风险和法律风险。超说明书用药的医疗风险在于超说明书用药违反了药物使用的临床诊疗技术规范，法律风险在于超说明书用药违反了现行法律规范。

超说明书和说明书用药

超说明书用药(off-label drug use，OLDU)也被称为药品说明书外用法或药品未注册用法。虽然名称不同，但一般认为超说明书用药是指适应证、剂量、疗程、方法或者药品监督管理部门批准的品监督管理部门批准的药品说明书记载的用法。美国药师协会定义的超级药品说明书： 适应证、给药方法或剂量(FDA)药品说明书以外的用法。

相比之下，按说明书用药既符合临床用药的医学规范，又符合相关法律规范。

超说明书用药的医疗风险

通过对我国药品管理相关法律法规的分析，可以看出药品说明书是经有关权力机关授权的、公开的、标准化的文件，内容经过严格的审批程序，获得法定地位，是医生用药的重要依据之一。

与当时标准使用的药物相比，通过严格的临床试验确立了每种药物适应证。因此，只有严格按照说明书规定的适应证、剂量、疗程等适应性疾病，才能达到治疗疾病的目的，否则可能不仅起不到治疗作用，甚至对健康有害。同时，国家还严格规范药品说明书的修改程序和实体要求。例如，如果药物想增加新的适应证或与其他药物联合使用，必须进行新的药物临床试验，以修改药物说明书。

可见，按照药品说明书用药是临床医学和临床药学医学科技规范的需要。超说明书用药存在医学技术风险。

超说明书用药的法律风险

《药品管理法》第七十二条、原《执业医师法》第二十五条、《处方管理办法》第十四条等现行法律法规明确要求，合法用药必须按照说明书合理理用药。因此，超说明书用药明显违反上述法律法规，隐藏法律风险。

超说明书用药的医学和伦理需求

超说明书用药的医疗需求

疾病的诊断和治疗是最复杂的科学，具有探索性和不可预测性。在临床实践中，医生可能会发现一些药物也可以治疗适应症以外的疾病，可以说在一定程度上，药物探索也促进了临床药学的进步。

但由于更新药品说明书内容审批过程复杂，制药公司需要花费大量时间和费用才能完成符合注册要求的临床研究证据，导致药品说明书的更新往往滞后于临床医学实践的发展。一些罕见疾病、儿童用药等，由于无法获得足够的循证医学证据，更容易出现超说明书用药。

超说明书用药的伦理需求

医学的最终目标和最高目标是治愈疾病，恢复健康。所有以此为出发点和目的地的措施都符合医学伦理学的原则。赫尔辛基宣言：当没有现有有效的预防、诊断和治疗方法治疗患者时，如果医生觉得有希望挽救生命，恢复健康或减轻疼痛，医生应无限制地使用未经证实或新的预防、诊断和治疗措施。

1982年美国FDA《美国食品、药品明：美国食品、药品和化妆品法不限制医生如何使用药物，对于上市药物，医生治疗方案不能在药品说明书中，在某些情况下，医学文献报告药品未注册用法合理，也明确表示，不强迫医生必须完全遵守正式批准的药品说明书。

医生的天职是治病救人。当一个医生因为缺乏应有的药物而不知所措时，如果用超说明书的药物能给患者带来治愈的希望，却因为药物说明书的限制而放弃患者，这在伦理和医学探索精神上都是不可能的。因此，一些药学研究人员认为，合理的超说明书用药是医生必备的技能。

临床上只能按照说明书用药，有时很难达到医学目的，甚至带来医学弊端:导致医学发展停滞，影响患者治疗权益。

不同患者个体之间存在差异，根据不同个体选择不同的药物。说明书只是用药的基础。超说明书用药不仅是国际医疗惯例，也是医生的执业特权。虽然有风险，但医生有能力界定和权衡医生的专业和经验，依靠医生的知识和水平，是否对患者实施超药说明书用药。更重要的是，超说明书用药丰富，促进了临床用药范围，最大限度地发挥了患者的利益。因此，超说明书用药在临床医学中历史悠久，在国内外都有，甚至在一定程度上被视为医生经验和水平的体现。

我国超说明书用药法规范之路

当然，超说明书用药的风险大于按说明书用药。风险有两个方面，一是患者，二是医生本人。

患者的风险 主要是说明书用药未达到预期疗效，甚至出现意想不到的副作用和并发症。风险防范取决于医生对超说明书用药相关信息的熟悉程度和病情适应证的掌握程度。

医生的风险 在我国医患矛盾突出的医疗环境下，医生的风险不容小觑。超说明书用药一直存在于我们的临床诊疗中，但由于缺乏标准化、规范化、统一化的管理，良莠不齐。一些超说明书用药是在诊疗指南的推荐下或有充分的临床证据的基础上使用的，而另一些则缺乏相关证据甚至盲目应用。超说明书用药在医疗纠纷中并不少见，但在相关医疗纠纷频发后才引起人们的关注。面对现实中广泛存在的超说明书用药，我国开始探索超说明书用药的规范化监管。

2010年3月，广东省药学会率先发布了《药品未注册用法专家共识》。此后，一些协会在这方面发布了共识。从法律层面看，这些共识只是非强制性规范，没有强制性约束力，缺乏上级法律的基本规定。

修订后的《医师法》终于纳入了相关规定。

新《医师法》确立：按说明书用药是基础，超说明书用药是例外

按说明书用药为基础，超说明书用药为例外

《医师法》首次写入超说明书并不意味着临床上可以随意实施超说明书。认真研究法律，不难发现《医师法》确立了按说明书用药的法律原则，超说明书用药是例外。

《医师法》第二十八条医生应当使用依法批准或者备案的药品、消毒剂、医疗器械，采用合法、合规、科学的诊疗方法。从立法技术规范和法律解释的角度来看，第二十八条明确规定，医生必须依法选择使用药物。显然，依法批准的药品包括批准的药品说明书。因此，医生使用药物的基本原则仍然是按照说明书使用。

第二十九条有两个条款，强调医生如何用药。第一款规定，医生应坚持安全、有效、经济、合理的用药原则，遵循药物临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书。第一款再次明确规定，应当按照说明书合理用药。第二十九条第二款：在无有效或者更好的治疗方法等特殊情况下，医生取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但有循证医学证据的药品用法进行治疗。医疗机构应当建立管理制度，审查医生处方和医生建议的适宜性，严格规范医生的用药行为。

第二款是超说明书的用药条款。从立法的外部形式和逻辑安排来看，第二款属于第二十九条的例外条款。严格限制超说明书用药，并将监管规范超说明书用药的责任授予医生所在的医疗机构。要求医疗机构建立超说明书用药的相关管理制度，审批医生超说明书用药的适宜性。具体操作流程取决于建立下级法或相关司法解释。

超说明书用药的具体实施

在具体实施措施方面，实施办法》中，国内发布的《超说明书用药专家共识》已经探索了很长时间，积累了相关经验，值得总结经验吸取教训，从非强制性医疗技术规范升级为具有强制约束力的法律法规。