身体机能慢冻1/3！渐冻症新型口服疗法获批
发布时间： 2022-05-19 15:54:44
每走一步，右腿都会不自觉地划出一个小小的弧线。他蹒跚而坚定的步伐激励了无数人。新冠肺炎疫情让我们想起了人民英雄张定宇，也让很多人知道了他的渐冻。
渐冻，即肌萎缩侧索硬化(ALS)，这是一种罕见的运动神经元疾病，数据显示，中国ALS发病率约0.6/10万人，患病率约为3.1/10万人。
ALS患者的大脑、脑干和脊髓的运动神经细胞会受到侵袭，肌肉会慢慢萎缩，逐渐失去功能，就像冻僵一样。后来，甚至连说话、吞咽和呼吸都变得虚弱，最后死于清醒。
不幸的是，现在ALS它仍然无法治愈，被世界卫生组织列为五大绝症之一。确诊后，患者的平均预期寿命为2~5年。
好消息是，美国FDA最近批准了口服治疗Radicava ORS(依达拉奉，Edaravone)用于治疗肌萎缩侧索硬化。
Radicava ORS在一项关键临床试验中，FDA与批准的静脉输注剂型相比，在延迟ALS患者身体机能下降方面表现出同样的疗效。
2017年，美国获得了依达拉奉的静脉注射剂型FDA批准上市。其作用机制尚未完全明确，被认为是通过减少氧化应激来延缓疾病进展。
Radicava ORS是针对ALS这是一种由患者开发的口服剂型5mL液体配方，可用注射器口服或输入喂食管。
FDA这项批准得到了许多研究的支持，包括评估137名ALS关键三期临床研究患者。
结果显示：
经过24周的治疗，Radicava ORS与安慰剂相比，患者身体机能下降的速度减慢了33%。
Radicava ORS瘀伤、头痛性，常见的副作用是瘀伤、头痛和疲劳。
研究人员说，为了更好地满足他们的需求，ALS在开发新疗法的同时，患者的医疗需求必须优化现有疗法。我相信这种口服疗法可以进一步帮助ALS患者群体。
好医友介绍，这种口服疗法无疑是ALS患者提供更灵活的给药方式。患者可以直接口服或使用喂食管给药，无需调整剂量。特别是在疫情正常化的时候，他们不需要去医院进行静脉注射，这将给患者带来极大的便利。
期待早日在中国上市，为国内渐冻症患者带来新的治疗选择。
参考来源：
https://www.healio.com/news/psychiatry/20220502/fda-approves-oral-treatment-for-adults-with-adhd
haoeyou.com/shenjingxitongjibing/20220518/7130.html
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