3月1日，Intellia Therapeutics和再生元（Regeneron Pharmaceutical）公布其体内基因组编辑候选疗法NTLA-2001年最新一期临床试验数据。结果表明，所有给药剂量耐受性良好，目标蛋白血清水平在最高两个剂量组中平均降低86%和93%。在所有四个剂量组中，水平降低的程度也表现出对给药剂量的依赖性。

NTLA-2001年针对的疾病是转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。由于TTR当基因发生特定突变时，患有该病的患者会在肝脏中产生错误折叠的甲状腺素蛋白。随着这些蛋白质在人体内的不断积累，可能会在包括心脏和神经在内的多个组织中引起严重症状。

作为一种在体内进行基因编辑的创新疗法，NTLA-2001通过脂质纳米颗粒（LNP），将靶向TTR基因的CRISPR基因编辑系统送到人体，可以敲除肝脏特异性TTR从而降低基因TTR蛋白质的表达可以减少致病蛋白的积累。两家公司的新闻稿还指出，这种治疗是第一种系统的药物，用于准确编辑人类基因CRISPR/Cas9候选基因疗法。去年6月，NTLA-2001年首次临床结果公布，引起全球产业关注。

今天的新闻向该行业公布了更多的临床试验数据——来自15名患者，他们被分成四个不同的剂量组，接受NTLA-2001年静脉输注治疗。随后，研究人员对其血清进行了评估。TTR与基线的水平变化相比，蛋白质发现了蛋白质的水平变化TTR蛋白质的降低水平与剂量有关。

治疗28天后。每公斤体重00给药.1毫克、0.3毫克、0.在7毫克治疗组(每组3人)中，TTR蛋白质水平分别下降了52%、87%和86%。每公斤体重10%。.在0毫克治疗组(6人)中，TTR蛋白质下降93%。新闻稿还指出，随访时间为2至12个月，血清间隔为2至12个月。TTR蛋白质水平保持稳定。

在所有四个剂量组中，NTLA-2001年整体耐受性良好，主要不良反应包括头痛、输注、背痛、皮疹和恶心。研究人员没有观察到重要的临床肝脏发现。

根据临床试验计划，今年第一季度，研究人员将进一步扩大治疗组。在今年晚些时候的医学会议上，Intellia还计划公布更多的临床数据。我们期待着从这种创新疗法中听到更多好消息！

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