艾伯维（AbbVie）今日宣布，已向美国宣布FDA提交布鲁顿激酶（BTK）抑制剂Imbruvica（ibrutinib，伊布替尼补充新药申请（sNDA），用于治疗一岁以上儿童和青少年慢性移植物（cGVHD）病人。他们接受过一种或多种全身治疗。该公司还提交了一份。Imbruvica口服混悬剂新药申请（NDA），为儿科患者提供替代给药的选择。新闻稿指出，如果获批，这代表了儿科患者。Imbruvica第一个儿科适应症。

cGVHD它是干细胞或骨髓移植后危及生命的并发症。当捐献的外周血或骨髓干细胞将受体组织视为异物并对其进行免疫攻击时，就会发生cGVHD。近一半的移植患者发生了这些移植患者cGVHD，目前美国还没有12岁以下的儿童FDA批准的治疗选择。Imbruvica能阻断正常和异常B细胞增殖和扩散所需的细胞增殖和扩散BTK信号传输。已在100多个国家和地区获批，并已用于治疗全球25万多名患者。

本申请主要基于1/2期临床试验的试验结果。该试验入组59例11例-复发/难治性19岁（R/R）或新发中重度cGVHD病人。研究的主要终点是药代动力学（PK）和安全性，次要终点包括总缓解率。结果表明，Imbruvica总缓解率为78%，PK数据与Imbruvica成人给药一致。20周后，在初治和初治中，R/R70%和58%的和58%的连续响应率。安全性和安全性。Imbruvica已确定的特征一致，观察到的不良事件（AE）与在中重度cGVHD成人病人观察到的一致性。

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