轻轻抹一点 拯救面值！结节性硬化症面部血管纤维瘤迎来新药
发布时间： 2022-05-09 19:44:15
结节性硬化症(TSC)它是一种可导致全身良性肿瘤生长的遗传性疾病。这些肿瘤可能导致自闭症、智力障碍和癫痫等行为和神经系统症状。
大约75%-80%的患者会出现面部血管纤维瘤和面部血管纤维瘤TSC面部血管纤维瘤会引起面部皮肤损伤。
如果不治疗，会导致严重的毁容、出血、瘙痒和红斑。
近期，美国FDA已批准Hyftor（西罗莫司外用凝胶）用于治疗与6岁及以上结节性硬化相关的面部血管纤维瘤。
Hyftor第一批用于治疗TSC面部血管纤维瘤相关药物。
Hyftor含有0.2%西罗莫司，是一种mTOR抑制剂，阻断致病靶点的信号通路，从而有效治疗TSC。
双盲对照三期临床试验评价Hyftor凝胶对TSC血管纤维瘤患者的治疗效果。
在第12周，Hyftor血管纤维瘤大小和红色复合改善患者比例明显高于对照治疗组。
第四周血管纤维瘤的大小和外观有明显改善，治疗期间继续改善(第12周)。
与安慰剂组相比，成人和儿童患者，Hyftor60%的组患者有显著改善。
研究显示Hyftor安全性高，不良反应少。