北京重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液III期临床试验-评价JS002在HeFH患者中疗效和安全性的研究

登记号	CTR20212751	试验状态	进行中
申请人联系人	杨秀平	首次公示信息日期	2021-11-15
申请人名称	上海君实生物医药科技股份有限公司/ 苏州众合生物医药科技有限公司/ 苏州君盟生物医药科技有限公司

登记号	CTR20212751
相关登记号	CTR20200378,CTR20171184,CTR20190162,CTR20201907
药物名称	重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	杂合子型家族性高胆固醇血症
试验专业题目	一项在杂合子型家族性高胆固醇血症患者中评价重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液（JS002）有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究
试验通俗题目	评价JS002在HeFH患者中疗效和安全性的研究
试验方案编号	JS002-005	方案最新版本号	1.0
版本日期:	2021-07-30	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	杨秀平	联系人座机	010-85172616	联系人手机号	13681039637
联系人Email	xiuping_yang@junshipharma.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-朝阳区建国门外大街丙12号 宝钢大厦1818室	联系人邮编	100022

在接受稳定优化调脂治疗的杂合子型家族性高胆固醇血症患者中评估JS002皮下注射24周与安慰剂相比的降脂疗效.

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 80岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 受试者能够理解并且自愿签署书面的知情同意 2 签署知情同意时年龄在18~80周岁（含）的男性或女性受试者 3 按照DLCN标准评估为HeFH 4 筛选时正在接受以他汀为基础的调脂治疗，至随机前优化调脂治疗可稳定至少28天
排除标准	1 已知的纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）或符合HoFH诊断标准者 2 近1年内有纽约心脏病协会（NYHA）定义的心功能III-IV级（中重度心力衰竭）病史 3 筛选前90天内发生未控制的心律失常、不稳定性心绞痛、心肌梗死（MI）等 4 重要器官（如心、肝、肾等）移植史 5 6个月内使用过Evolocumab、Alirocumab或其他PCSK9靶向药物 6 研究者因其他原因（如患者有其他伴随疾病或病史、酒精依赖和/或药物滥用、受试者依从性等）判定不适合参加研究的患者

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:JS002（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液） 英文通用名:无 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:150mg（1mL）/支 用法用量:皮下注射，150mg（1ml）/次，Q2W；450mg（3ml）/次，Q4W 用药时程:450mgQ4W，共计24周
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:JS002安慰剂（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液安慰剂） 英文通用名:无 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1ml/支 用法用量:皮下注射，1ml/次，Q2W；3ml/次，Q4W 用药时程:1mlQ2W，或3mlQ4W，共计24周

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 血清LDL-C较基线变化的百分比 治疗24周时 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 血清LDL-C较基线变化的绝对值 治疗24周时 有效性指标 2 其他血脂参数较基线变化的百分比和绝对值 治疗24周时 有效性指标 3 血清LDL-C较基线降低≥50%的受试者比例 治疗24周时 有效性指标 4 研究期间发生的不良事件 整个研究期间 安全性指标 5 具有临床意义的实验室检查、生命体征、体格检查和心电图（ECG）的异常变化 整个研究期间 安全性指标 6 抗JS002抗体（ADA）及中和抗体（Nab）阳性的受试者例数及百分比、以及产生时间 整个研究期间 有效性指标+安全性指标

1	姓名	马长生	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-64456372	Email	chshma@vip.sina.com	邮政地址	北京市-北京市-朝阳区安贞路2号
	邮编	100029	单位名称	首都医科大学附属北京安贞医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	首都医科大学附属北京安贞医院	马长生	中国	北京市	北京市
2	首都医科大学附属北京安贞医院	蔺洁	中国	北京市	北京市
3	中国医学科学院阜外医院	郭远林	中国	北京市	北京市
4	北京大学第三医院	唐熠达、邵春丽	中国	北京市	北京市
5	广东省人民医院	陈纪言	中国	广东省	广州市
6	中南大学湘雅二医院	彭道泉	中国	湖南省	长沙市
7	常州市第二人民医院	纪元	中国	江苏省	常州市
8	徐州医科大学附属医院	黄炜	中国	江苏省	徐州市
9	锦州医科大学附属第一医院	王高频	中国	辽宁省	锦州市
10	广西壮族自治区人民医院	徐广马	中国	广西壮族自治区	南宁市
11	天津市人民医院	姚朱华	中国	天津市	天津市
12	大连市中心医院	颜培实	中国	辽宁省	大连市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京安贞医院伦理委员会	修改后同意	2021-09-13
2	北京安贞医院伦理委员会	同意	2021-09-24

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 120 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-12-31；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；