天津BBM-H901注射液其他临床试验-评价血友病B基因治疗药物的安全性和有效性研究。

登记号	CTR20212816	试验状态	进行中
申请人联系人	顿跃	首次公示信息日期	2021-11-23
申请人名称	上海信致医药科技有限公司

登记号	CTR20212816
相关登记号	暂无
药物名称	BBM-H901注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	血友病B（先天性FIX缺乏症）
试验专业题目	一项多中心、单臂、开放、单次给药临床研究评估BBM-H901注射液治疗血友病B的安全性、耐受性和有效性。
试验通俗题目	评价血友病B基因治疗药物的安全性和有效性研究。
试验方案编号	BBM001-CLN1001	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2021-08-30	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	顿跃	联系人座机	021-33588288	联系人手机号	13810000803
联系人Email	dunyue@beliefbiomed.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-闵行区景联路389号	联系人邮编	201100

剂量递增主要目的： 评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性凝血因子IX（FIX）活性≤2 IU/dL（即≤2%）的血友病B患者中的安全性和耐受性，并确认后续研究的推荐剂量。 剂量扩展主要目的： 评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性FIX活性≤2%的血友病B患者中的有效性； 评价单次静脉输注BBM-H901注射液在≥18岁且内源性FIX活性≤2%的血友病B患者中的安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其他	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 受试者充分了解试验目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，并签署知情同意书； 2 ≥18岁的男性受试者； 3 临床确诊为血友病B，且内源性FIX活性水平≤2 IU/dL（≤2%） 4 接受任何重组和血浆来源的FIX蛋白产品治疗暴露天数（EDs）≥100； 5 在受试者的医疗记录中，筛选前12周内曾发生过出血事件和/或注射过FIX产品（包括重组和血浆来源）； 6 无任何FIX或静注人免疫球蛋白给药相关的过敏反应或过敏史； 7 无FIX抑制物； 8 8.t在筛选期间及给药前（Day -1）取得可接受的实验室检查值：na)t血红蛋白≥11 g/dLnb)t血小板≥100×10^9/Lnc)tAST、ALT、GGT、ALP≤1.5倍正常上限nd)t总胆红素≤1.5倍正常上限ne)t肌酐≤176.8 umol/L 9 同意自签署知情同意书开始至BBM-H901输注后52周期间，使用可靠的屏障避孕方法； 10 依从性良好，病人和家属有“基因治疗”临床试验的意愿，并能定期随访，在随访期间能够准确完成受试者日记，家庭成员、监护人或看护人可以帮助受试者进行。
排除标准	1 1.t乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）阳性、丙型肝炎病毒抗体（HCV-Ab）或丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）阳性。既往有乙肝或丙肝病史的受试者，需进行两次间隔时间至少3个月的样本采集，两次评估上述指标均为阴性才视为阴性。即自然清除或经抗病毒治疗清除的乙肝或丙肝受试者可入组本研究； 2 正在接受乙肝和丙肝抗病毒治疗； 3 除糖皮质激素以外，入选前正在使用任何其他免疫抑制剂； 4 有潜在的肝脏疾病，如以往诊断为门静脉高压、脾大、肝性脑病或肝纤维化≥3期；或经B超发现有结节、囊肿，或实验室检查提示甲胎蛋白升高等，经研究者判断这些异常情况具有临床意义，受试者不适合参与本研究； 5 HIV阳性患者； 6 可能因试验造成风险的急/慢性感染或其他慢性疾病； 7 在筛选前接受过基因治疗、筛选前4周内或试验药物5个半衰期内（以较长者为准）使用过其他试验性药物； 8 酒精或药物成瘾，或整个研究期间不能停止饮酒； 9 患有重大疾病，或具有研究者认为不适合参加研究的其他情况的受试者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:BBM-H901注射液 英文通用名:BBM-H901forinjection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:8×10^12vg/ml，2ml/瓶 用法用量:1×10^13vg/kg 用药时程:单次给药
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 DLT事件的发生率。 输注后6周或10周内。 安全性指标 2 不良事件和严重不良事件的发生率。 输注后52周内。 安全性指标 3 肝功能（包括ALT、AST、TBIL、ALP、GGT）在治疗前后的变化。 输注后52周内。 安全性指标 4 ABR（包括自发性出血、创伤性出血）。 输注后52周内。 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	张磊	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	022-23909240	Email	zhanglei1@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300002	单位名称	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）	张磊	中国	天津市	天津市
2	南方医科大学南方医院	孙竞/许重远	中国	广东省	广州市
3	山西医科大学第二医院	杨林花	中国	山西省	太原市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)伦理委员会	同意	2021-10-19

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 33 ；
已入组人数	国内: 1 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2021-12-08；
第一例受试者入组日期	国内：2021-12-30；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；