北京人脐带间充质干细胞注射液II期临床试验-评价人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病的研究

登记号	CTR20200887	试验状态	进行中
申请人联系人	李晓雪	首次公示信息日期	2020-06-12
申请人名称	铂生卓越生物科技（北京）有限公司

登记号	CTR20200887
相关登记号	暂无
药物名称	人脐带间充质干细胞注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病
试验专业题目	人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(aGVHD)的多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照的II期临床研究
试验通俗题目	评价人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病的研究
试验方案编号	BSSC2019092403001	方案最新版本号	V6.0
版本日期:	2021-05-31	方案是否为联合用药	企业选择不公示

申请人名称	1
联系人姓名	李晓雪	联系人座机	010-80765876	联系人手机号	13520265645
联系人Email	boshengzhuoyue@126.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市昌平区生命科学园路37号正旦国际B座一层	联系人邮编	102206

评价人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSC PLEB001）在治疗激素治疗失败的II度至IV度aGVHD患者中的有效性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	13岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄13-70周岁(包括13和70周岁)，性别不限； 2 患者原发病为恶性血液病异基因造血干细胞移植后发生II度至IV度aGVHD，且经标准一线糖皮质激素治疗失败，等（详见试验方案） 3 受试者必须在试验前对本研究知情同意，受试者本人或其法定监护人（仅适用于 4 其它见试验方案
排除标准	1 患者有肺部疾病，研究者判断不适合参加研究者； 2 患aGvHD之后，可将精神状态改变确诊为脑部病变或不能排除系其他病因所致； 3 入组前6个月内有证据表明，患者患有其他疾病或其生理情况可能干扰本试验评价结果，或并发症严重危及生命者，等（详见试验方案） 4 患有精神、神经疾病，不能正确表达意愿者； 5 已知对成分血或血液制品严重过敏史者，或对异源蛋白有过敏史者； 6 哺乳期女性，或女性患者在研究开始至随访期间有妊娠计划或捐卵计划，男性患者（或其伴侣）在研究开始至随访期间有生育计划或捐精计划，不愿采取避孕措施者； 7 既往1个月内参加了其它临床试验者。 8 其它见试验方案

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:人脐带间充质干细胞注射液（hUC-MSCPLEB001） 剂型:注射液 规格:2×10E7个细胞/50ml 用法用量:外周静脉滴注；每周2次；每次1.0×10E6个细胞/kg 用药时程:4周，受试者如果初始治疗4周后达到部分缓解（PR），再维持原剂量继续给予4周治疗。治疗期最长为8周。
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂注射液 剂型:注射液（来源：石家庄四药有限公司） 规格:50ml/袋 用法用量:外周静脉滴注，每周2次；每次50ml/每20kg 用药时程:4周，受试者如果初始治疗4周后达到部分缓解（PR），再维持原剂量继续给予4周治疗。治疗期最长为8周。

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第28天的总体缓解率(ORR) 首次给药后第28天 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第28天的完全缓解率(CR) 首次给药后第28天 有效性指标 2 第56天的总体缓解率(ORR) 首次给药后第56天 有效性指标 3 第56天的完全缓解率(CR) 首次给药后第56天 有效性指标 4 28天持续完全缓解率 首次给药后100天内 有效性指标 5 患者生存率 首次给药后第100天和第180天 有效性指标 6 患者功能状态评分(ECOG评分标准) 首次给药后第28、56和100天内 有效性指标 7 不良事件（AE）、严重不良事件（SAE） AE/SAE随访至首次输注后180天，或患者死亡，或患者提前退出研究，以最先发生者计 安全性指标 8 输注毒性 输注后14天内 安全性指标

1	姓名	刘代红	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	18301339032	Email	daihongrm@163.com	邮政地址	北京市-北京市-北京市海淀区复兴路28号解放军总医院血液科
	邮编	100853	单位名称	中国人民解放军总医院第一医学中心

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国人民解放军总医院第一医学中心	刘代红	中国	北京市	北京市
2	中国医学科学院血液病医院	韩明哲	中国	天津市	天津市
3	中国人民解放军总医院第五医学中心	张斌	中国	北京市	北京市
4	山东省立医院	王欣	中国	山东省	济南市
5	河北医科大学第二附属医院	张学军	中国	河北省	石家庄市
6	郑州大学第一附属医院	姜中兴	中国	河南省	郑州市
7	河南省人民医院	孙恺	中国	河南省	郑州市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国人民解放军总医院医学伦理委员会	同意	2020-05-27
2	中国人民解放军总医院医学伦理委员会	同意	2020-10-28
3	中国人民解放军总医院医学伦理委员会	同意	2021-08-25

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 96 ；
已入组人数	国内: 3 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-09-14；
第一例受试者入组日期	国内：2020-09-16；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；