天津泊马度胺胶囊III期临床试验-泊马度胺胶囊联合低剂量地塞米松治疗复发难治性多发性骨髓瘤的临床试验

登记号	CTR20202125	试验状态	进行中
申请人联系人	吕慧敏	首次公示信息日期	2020-11-03
申请人名称	扬子江药业集团有限公司

登记号	CTR20202125
相关登记号	暂无
药物名称	泊马度胺胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	多发性骨髓瘤
试验专业题目	泊马度胺胶囊联合低剂量地塞米松治疗复发难治性多发性骨髓瘤的有效性和安全性的开放、单臂、多中心临床试验
试验通俗题目	泊马度胺胶囊联合低剂量地塞米松治疗复发难治性多发性骨髓瘤的临床试验
试验方案编号	YZJ300220-YZ-2026	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2020-07-10	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	吕慧敏	联系人座机	0523-86975068	联系人手机号	15896407852
联系人Email	lvhuimin@yangzijiang.com	联系人邮政地址	江苏省-泰州市-高港区扬子江南路1号	联系人邮编	225321

评价泊马度胺胶囊联合低剂量地塞米松治疗复发难治性多发性骨髓瘤的有效性和安全性，为药品注册提供临床研究资料。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 80岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄18-80岁（包含边界值）的男性或女性患者； 2 根据《IMWG推荐意见：复发性多发性骨髓瘤的管理》（2015年）诊断为复发难治性多发性骨髓瘤的患者； 3 患者既往接受过至少2种抗骨髓瘤治疗方案，其中必须包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂 （在不同方案中或在同一方案中），并且在最后一个疗程的抗骨髓瘤治疗中疾病进展或在完成治疗后60天内疾病进展，放疗、双磷酸盐、或一次类固醇短期治疗（即相当于地塞米松40 mg/天，持续治疗4天，或强度更低）不被认为是一次既往抗MM治疗； 4 患者必须有可测量的疾病，定义为以下三项中的至少一项：n 血清M蛋白≥5 g/L；n 尿M蛋白≥200 mg/24小时；n 在血清游离轻链比率异常的情况下（κ/λ比率 1.65），受累游离轻链水平≥100 mg/L； 5 美国东部肿瘤协作组织（ECOG）一般状况评分≤2分； 6 患者预期生存寿命>3个月； 7 对于女性患者，n 在筛选访视前已经绝经至少24个月，或已手术节育；n 有生育能力的女性必须：n1) 开始服用研究药物前10-14天内以及24小时内进行的两次血HCG妊娠试验结果均为阴性；n2) 同意自签署知情同意书时直至最后一次研究药物治疗后28天的期间内实行绝对禁欲或采取两种可靠的避孕方法；n3) 同意在试验过程中进行妊娠监测； 8 对于男性患者，即使已手术绝育（如输精管切除或结扎术），也必须同意自签署知情同意书时直至最后一次研究药物治疗后28天的期间内实行绝对禁欲或采取有效的屏障避孕法，且无精子捐献行为； 9 哺乳期女性患者同意在使用本品过程中以及停止本品治疗后28天内停止哺乳； 10 患者理解本试验的目的和试验步骤，自愿参加本试验，并签署书面知情同意书； 11 患者愿意并能够遵循研究访视计划和其他方案要求。
排除标准	1 筛选前2周内肺部存在未能控制的活动性感染者； 2 患有精神类疾病可能限制试验依从性的患者； 3 当前存在控制不佳的心脏疾病，如心功能 Ⅲ级或Ⅳ级（NYAH分级）心力衰竭、未得到控制的心房颤动、不稳定心绞痛、入组前12个月内发生过心肌梗死； 4 以下任何一项实验室检查异常： n 中性粒细胞绝对计数（ANC）3.5mmol/L； n 血红蛋白 5 存在除多发性骨髓瘤外的其他恶性肿瘤病史，下列几种肿瘤或迄今为止已无瘤生活≥3年者除外： n 皮肤基底细胞癌或鳞癌； n宫颈或乳腺的原位癌； n 偶然组织学检测发现的前列腺癌（TNM T1a 或T1b）； 6 HIV抗体阳性、乙肝表面抗原（HBsAg）阳性且乙肝病毒DNA拷贝数≥2×103、丙肝病毒抗体阳性患者； 7 对沙利度胺、来那度胺或地塞米松严重过敏； 8 既往接受过泊马度胺治疗； 9 周围神经病变（PN）≥2级； 10 不能吞咽口服药物，或胃肠道疾病可能会明显影响泊马度胺口服吸收； 11 入组前14天内接受如下任一治疗：①血浆置换；②重大手术；③放疗；④其他抗骨髓瘤药物治疗； 12 入组前28天内接受过任何试验性药物治疗； 13 合并有需要长期类固醇或免疫抑制剂治疗的自身免疫性疾病，如类风湿关节炎、多发性硬化症、系统性红斑狼疮等； 14 原发性AL（免疫球蛋白轻链）型淀粉样变性及骨髓瘤并发淀粉样变性； 15 患者不能或不愿接受预防性抗血栓治疗； 16 患者入组前12个月内接受了异基因造血干细胞移植； 17 患者计划进行造血干细胞移植； 18 研究者判断不适合入组的情况。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:泊马度胺胶囊 英文通用名:pomalidomidecapsules 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:1mg、4mg 用法用量:泊马度胺的推荐起始剂量为4mg/天，每天1次，空腹或餐后服用，治疗周期内第1~21天连续给药，每28天为一个治疗周期。泊马度胺应与地塞米松联合使用。 用药时程:治疗周期内第1~21天连续给药，每28天为一个治疗周期
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 客观缓解率（ORR），定义为治疗后达到PR及以上标准的受试者总百分比。 每治疗周期（28天）评价一次 有效性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 临床获益率，定义为治疗后达到微小缓解（MR）及以上标准的受试者总百分比。 每治疗周期（28天）评价一次 有效性指标 2 无进展生存期（PFS），定义为受试者从首次接受治疗至首次记录到PD、或因任何原因死亡的时间间隔，以最先发生的事件为准。对于未记录到疾病进展或死亡的受试者，以最后一次检查日期作为截止日期； 每治疗周期（28天）评价一次 有效性指标 3 缓解持续时间（DOR），定义为受试者从首次记录到疾病缓解（PR及以上标准）至首次记录到PD的时间间隔。对于未记录到疾病进展的有应答的受试者，以最后一次检查日期作为截止日期； 每治疗周期（28天）评价一次 有效性指标 4 达到缓解时间（TTR），定义为受试者从首次接受治疗至首次记录到疾病缓解（PR及以上标准）之间的时间间隔。 每治疗周期（28天）评价一次 有效性指标 5 总生存期（OS），定义为受试者从首次接受治疗到记录到任何原因导致的死亡之间的时间间隔。对于未记录到死亡的受试者，以获知受试者仍然存活的最近时间点为截止日期。 每治疗周期（28天）评价一次 有效性指标 6 观察所有受试者在临床研究期间发生的任何不良事件，包括临床症状、生命体征异常、实验室检查中出现的异常、体格检查异常、死亡、因任何原因导致的停药。 研究期间 安全性指标

1	姓名	邱录贵	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	022-23909172	Email	qiulg@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	邱录贵	中国	天津市	天津市
2	天津市肿瘤医院	王亚非	中国	天津市	天津市
3	北京积水潭医院	鲍立	中国	北京市	北京市
4	北京大学第三医院	景红梅	中国	北京市	北京市
5	首都医科大学附属北京朝阳医院	陈文明	中国	北京市	北京市
6	吉林大学第一医院	高素君	中国	吉林省	长春市
7	中国医科大学附属盛京医院	刘卓刚	中国	辽宁省	沈阳市
8	河北医科大学第二医院	任金海	中国	河北省	石家庄市
9	上海市第六人民医院	常春康	中国	上海市	上海市
10	武汉市中心医院	王红祥	中国	湖北省	武汉市
11	江苏省人民医院	陈丽娟	中国	江苏省	南京市
12	东南大学附属中大医院	宋慧慧	中国	江苏省	南京市
13	郑州大学第一附属医院	姜中兴	中国	河南省	郑州市
14	河南省肿瘤医院	房佰俊	中国	河南省	郑州市
15	四川大学华西医院	向兵	中国	四川省	成都市
16	陆军军医大学第二附属医院	高力	中国	重庆市	重庆市
17	中山大学附属第一医院	李娟	中国	广东省	广州市
18	南方医科大学南方医院	魏永强	中国	广东省	广州市
19	广州市第一人民医院	王顺清	中国	广东省	广州市
20	中山大学孙逸仙纪念医院	王秀菊	中国	广东省	广州市
21	深圳市第二人民医院	杜新	中国	广东省	深圳市
22	中南大学湘雅医院	赵谢兰	中国	湖南省	长沙市
23	株洲市中心医院	胡国瑜	中国	湖南省	株洲市
24	中国人民解放军总医院	朱海燕	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2020-10-26

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 74 ；
已入组人数	国内: 1 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-12-22；
第一例受试者入组日期	国内：2020-12-31；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；