北京硝酮嗪片II期临床试验-硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症的有效性和安全性临床研究

登记号	CTR20202126	试验状态	进行中
申请人联系人	张在军	首次公示信息日期	2020-10-27
申请人名称	广州喜鹊医药有限公司

登记号	CTR20202126
相关登记号	暂无
药物名称	硝酮嗪片
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	肌萎缩侧索硬化
试验专业题目	硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床研究
试验通俗题目	硝酮嗪治疗肌萎缩侧索硬化症的有效性和安全性临床研究
试验方案编号	MP-2019-004	方案最新版本号	V1.1
版本日期:	2020-07-29	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	张在军	联系人座机	020-83980717	联系人手机号
联系人Email	zaijunzhang@163.com	联系人邮政地址	广东省-广州市-天河区黄埔大道西638号广东农信大厦906	联系人邮编	510627

评价硝酮嗪片用于ALS患者的安全性及有效性趋势，同时探索最佳有效剂量。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	双盲	试验范围	国内试验

年龄	45岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄45～70 周岁，性别不限（包括45岁和70岁）； 2 诊断符合世界神经病学联盟修订的ALS诊断标准(Revised Criteria of the World Federation of Neurology, 1998)中确诊和拟诊的ALS； 3 受试者发病至随机时病程≤ 2 年； 4 随机前ALSFRS-R评分各项均≥2分，且呼吸功能项为4分； 5 筛选期3个月内ALSFRS-R下降1-4分(≥1和≤4)； 6 随机前呼吸功能Forced Vital Capacity (%FVC)≥80%； 7 理解并遵守试验流程，自愿参加，并签署知情同意书（知情同意书由本人或监护人自愿签署）。
排除标准	1 家族性ALS（根据家族史判断）； 2 有明显认知障碍者（MMSE量表：文盲组≤19分、小学组≤22分，初中及以上组（大于8年受教育年）≤26分）； 3 有明显吞咽困难； 4 严重的肾功能不全：肌酐清除率 5 严重肝功能损害：ALT、AST > 3倍正常值上限，或其它已知肝脏疾病如急慢性活动性肝炎、肝硬化等； 6 筛选期，近6个月内出现急性心梗或行介入治疗，心力衰竭患者（按照NYHA分级为III-IV级患者）； 7 合并恶性肿瘤、血液、消化或其他系统严重疾病。 8 对试验用药品或川芎嗪过敏者； 9 妊娠期及哺乳期者； 10 筛选前30天内参加过其他药物临床试验，或者正在参加其他临床试验； 11 研究者认为不适于参加本试验。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:硝酮嗪片 英文通用名:TBNtablets 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:100mg/片 用法用量:口服，每天两次；每次12片。 用药时程:约180天 2 中文通用名:硝酮嗪片 英文通用名:TBNtablets 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:300mg/片 用法用量:口服，每天两次；每次4片。 用药时程:约180天
对照药	序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂片 英文通用名:PlaceboTablets 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:100mg/片 用法用量:口服，每天两次；每次12片。 用药时程:约180天 2 中文通用名:安慰剂片 英文通用名:PlaceboTablets 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:300mg/片 用法用量:口服，每天两次；每次4片。 用药时程:约180天

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗第180天时ALSFRS-R评分相对基线的差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 各组出现死亡、气管切开、有创呼吸机辅助通气或持续性无创呼吸机辅助通气（每天使用时间≥22小时，持续≥10天）等终点事件比例的组间差异； 参与临床试验期间 有效性指标 2 治疗第180天时握力相对基线差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标 3 治疗第180天时呼吸功能 (%FVC) 相对基线的差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标 4 治疗第180天时ALSAQ-40评分相对基线的差值的组间差异； 治疗第180天 有效性指标

1	姓名	樊东升	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	010-82266699	Email	dsfan@sina.com	邮政地址	北京市-北京市-海淀区花园北路49号
	邮编	100191	单位名称	北京大学第三医院神经内科

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	北京大学第三医院神经内科	樊东升	中国	北京市	北京市
2	四川大学华西医院	商慧芳	中国	四川省	成都市
3	浙江大学医学院附属第二医院	吴志英	中国	浙江省	杭州市
4	中国人民解放军总医院	黄旭升	中国	北京市	北京市
5	福建医科大学附属协和医院	邹漳钰	中国	福建省	福州市
6	西安交通大学第一附属医院	党静霞	中国	陕西省	西安市
7	哈尔滨医科大学附属第一医院	丰宏林	中国	黑龙江省	哈尔滨市
8	中山大学附属第一医院	曾进胜	中国	广东省	广州市
9	华中科技大学同济医学院附属同济医院	张旻	中国	湖北省	武汉市
10	江苏省人民医院	牛琦	中国	江苏省	南京市
11	河北医科大学第二医院	刘亚玲	中国	河北省	石家庄市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会	修改后同意	2020-09-07
2	北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会	同意	2020-10-16

进行中（招募中）

目标入组人数	国内: 150 ；
已入组人数	国内: 21 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：2020-12-24；
第一例受试者入组日期	国内：2020-12-24；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；