北京罗莫索珠单抗注射液III期临床试验-一项比较Romosozumab与双膦酸盐的有效性和安全性的3期、开放标签、儿科研究

登记号	CTR20251536	试验状态	进行中
申请人联系人	左智英	首次公示信息日期	2025-04-23
申请人名称	Amgen Inc./ 安进生物技术咨询（上海）有限公司

登记号	CTR20251536
相关登记号	暂无
药物名称	罗莫索珠单抗注射液
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	拟定适应症为治疗5至18岁以下儿童成骨不全症
试验专业题目	一项比较Romosozumab与双膦酸盐用于成骨不全儿童和青少年治疗的有效性和安全性的3期、开放标签、多中心、随机研究
试验通俗题目	一项比较Romosozumab与双膦酸盐的有效性和安全性的3期、开放标签、儿科研究
试验方案编号	20200105	方案最新版本号	修正案3
版本日期:	2024-09-16	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["Amgen Inc."],["安进生物技术咨询（上海）有限公司"]]
联系人姓名	左智英	联系人座机	021-23168666	联系人手机号	18620835269
联系人Email	Zhiying.zuo@iconplc.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-上海市黄浦区太仓路233号18F新茂大厦	联系人邮编	200020

本次临床试验目的是评价12个月的Romosozumab治疗与双膦酸盐相比对12个月时的临床骨折数量的影响；以及对12个月时的任何骨折数量和12个月时的腰椎BMD Z评分变化的影响

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	5岁(最小年龄)至 18岁(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["受试者已在开始任何研究特定活动/程序之前提供知情同意/儿童同意。n或n在开始任何研究特定的活动/程序之前，如果受试者因年龄过小而无法提供知情同意，受试者的合法代表已提供知情同意，并且受试者已根据当地法规和/或指南提供了书面儿童同意。"],["年龄5至 < 18岁的能够行走的男性和女性儿童和青少年，包括儿科OI人群中定义的能够在协助下行走的儿童和青少年。"],["临床诊断为OI，定义为与I、III或IV型OI一致的临床病史，根据存在预期的表型（例如脸型、声音、蓝色巩膜、牙本质发育不全、典型影像学特征、骨折模式）以及不存在与I、III或IV型OI无关的其他特征（例如失明、智力低下、神经病变和颅缝早闭）来确定。n如果为家族性，也必须为常染色体显性遗传。"],["至少满足以下条件之一：n在过去2年内发生3次或以上骨折，或n在过去2年内发生1次或以上非椎体骨折，且存在至少1处椎体骨折，或n现患有2处或以上椎体骨折"]]
排除标准	[["与I、III或IV型OI不一致的电泳图谱史。"],["已知I型胶原α1/I型胶原α2（COL1A1/COL1A2）以外的基因突变史，导致OI或其他代谢性骨病。"],["桡骨头先天性脱位、骨间膜钙化或骨痂形成旺盛的病史。"]]

试验药	[["中文通用名:罗莫索珠单抗注射液 英文通用名:Romosozumab 商品名称:EVENITYò","剂型:无菌西林瓶中的90mg/mL溶液 规格:90mg/mL 用法用量:5mg/kg，QM，，每月最大剂量210mg,皮下注射 用药时程:12个月"]] 序号 名称 用法
对照药	[["中文通用名:双膦酸盐（请参见当地处方信息） 英文通用名:Bisphosphonates 商品名称:NA","剂型:NA 规格:NA 用法用量:NA 用药时程:NA"]] 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["基于FDA要求的主要终点：n直至第12个月的临床骨折（临床椎体骨折和非椎体骨折）数量","M12访视","有效性指标"],["基于EMA要求两个终点：直至第12个月的任何骨折（新发椎体骨折和椎体骨折加重，无论是临床无症状的还是有症状的，以及非椎体骨折）数量.n第12个月时腰椎BMD Z评分（根据DXA评估）相比基线的变化","M12访视","有效性指标"],["对于12 个月治疗阶段：n治疗期间不良事件n受试者Romosozumab 抗体的发生率n实验室检测值和生命体征相比基线的变化","M12访视","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["第6个月和第12个月时全髋部BMD Z评分相比基线的变化n第6个月和第12个月时股骨颈BMD Z评分相比基线的变化","M6和M12访视","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	李梅	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13671312468	Email	limeilzh@sina.com	邮政地址	北京市-北京市-中华人民共和国北京市东城区帅府园一号
	邮编	100730	单位名称	中国医学科学院北京协和医院

[["中国医学科学院北京协和医院","李梅","中国","北京市","北京市"],["上海市第六人民医院","章振林","中国","上海市","上海市"],["香港大学深圳医院（深圳市滨海医院）","杜启峻","中国","广东省","深圳市"],["华中科技大学同济医学院附属同济医院","罗小平","中国","湖北省","武汉市"],["吉林大学第一医院","张一宁","中国","吉林省","长春市"],["Perth Childrens Hospital","Aris Siafarikas","Australia","WA","Nedlands"],["Monash Childrens Hospital","Justin Brown","Australia","VIC","Clayton"],["Okayama University Hospital","Kosei Hasegawa","Japan","Okayama","Okayama-shi"],["Osaka Women's and Children's Hospital","Toshimi Michigami","Japan","Osaka","Izumi-shi"],["National Center for Child Health and Development","Yasuhiro Naiki","Japan","Tokyo","Setagaya-ku"],["Okayama Saiseikai Outpatient Center Hospital","Hiroyuki Tanaka","Japan","Okayama","Okayama-shi"],["Kepler Universitaetsklinikum Med Campus IV","Wolfgang Hoegler","Austria","NA","Linz"],["UZ Leuven Campus Gasthuisberg","Peter Witters","Belgium","NA","Leuven"],["Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO)","Leanne Ward","Canada","ON","Ottawa"],["Centre Hospitalier Universitaire Sainte Justine","Melissa Fiscaletti","Canada","QC","Montreal"],["Hopital Necker - Enfants Malades","Valerie Cormier-Daire","France","Ile-de-France","Paris"],["Universitaetsklinikum Koeln Klinik und Poliklinik fiir Kinder- und Jugendmedizin","Heike Hoyer-Kuhn","Germany","NA","Koeln"],["Universitaetsklinikum Wuerzburg Orthopaedische Klinik Koenig Ludwig Haus","Lothar Seefried","Germany","NA","Wuerzburg"],["Kennedy Krieger Institute","MalindaWu","United States","MD","Balitmore"],["Vanderbilt University Medical Center","JillSimmons","United States","TN","Nashville"],["Emory Genetics","WilliamWilcox","United States","GA","Atlanta"],["Indiana University School of Medicine","ErikImel","United States","IN","Indianapolis"],["Boston Childrens Hospital","ChristinaJacobsen","United States","MA","Boston"],["Phoenix Children Hospital","MaegenWallace","United States","AZ","Phoenix"],["Gillette Children's Specialty Healthcare","LaurenYauch","United States","MN","St. Paul"],["Children's Hospital of Alabama","JessicaSchmitt","United States","AL","Birmingham"],["David Geffen School of Medicine","DeborahKrakow","United States","CA","Los Angeles"],["University of South Florida","DanielleReynolds","United States","FL","Tampa"],["Nemours Hospital for Children","MahimJain","United States","DE","Wilmington"],["Nemours Childrens Hospital","AlecStall","United States","FL","Orlando"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["中国医学科学院北京协和医院","同意","2025-02-14"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 7 ； 国际: 106 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 10 ；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2024-03-18；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：2024-04-22；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；