上海基因治疗药物III期临床试验-LX101治疗对照组受试者的疗效和安全性

登记号	CTR20243797	试验状态	进行中
申请人联系人	陈琦	首次公示信息日期	2024-10-10
申请人名称	上海朗昇生物科技有限公司

登记号	CTR20243797
相关登记号	暂无
药物名称	基因治疗药物
药物类型	生物制品
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良
试验专业题目	评价INNOSTELLAR-LX101-1研究对照组受试者视网膜下注射LX101有效性和安全性的临床研究
试验通俗题目	LX101治疗对照组受试者的疗效和安全性
试验方案编号	INNOSTELLAR-LX101-B01	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2024-08-15	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["上海朗昇生物科技有限公司"]]
联系人姓名	陈琦	联系人座机	021-50770353	联系人手机号	13795324749
联系人Email	chenqi@innostellarbio.com	联系人邮政地址	上海市-上海市-吴淞路258号1号楼19楼05室	联系人邮编	200080

本研究为在对照组受试者观察满1年后，开展的人道主义治疗，并评价视网膜下注射LX101的有效性及安全性。

试验分类	有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	6岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["曾参加临床研究，随机分配至对照组的RPE65-IRD受试者"],["受试者观察随访满1年"],["有意愿参加研究，受试者和/或其监护人签署书面知情同意书并愿意遵守随访方案"]]
排除标准	[["任意眼既往曾接受过针对 IRD 及其他遗传性神经眼科相关疾病的基因药物治疗"],["研究眼存在可能影响视网膜下注射或干扰研究终点解释的眼部疾病"],["研究眼有任何活动性眼内或眼周感染"],["筛选访视前 6 个月内接受过任何内眼手术的受试者"],["已知对研究中计划使用的药物过敏"],["入组前 1 个月内有外科手术史"],["临床上显著异常的基线实验室值"],["患有全身性疾病的受试者有任何晚期视网膜病变表现"],["研究期间不能停用任何相关视网膜毒性化合物的受试者"],["妊娠、哺乳期女性，或准备在研究期间妊娠或哺乳的女性；未使用有效避孕措施者"]]

试验药	[["中文通用名:基因治疗药物 英文通用名:基因治疗药物 商品名称:基因治疗药物","剂型:注射液 规格:0.2ml/瓶 用法用量:视网膜下注射 用药时程:单次给药"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	[["为临床研究对照组受试者开展治疗，并评估视网膜下注射 LX101的疗效","12个月","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择
次要终点指标及评价时间	[["LX101 治疗后不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率、生命体征、实验室检查","12个月","安全性指标"],["LX101治疗后免疫原性反应和载体DNA脱落情况","12个月","安全性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	王泓	学位	医学硕士	职称	主任医师
	电话	13371989245	Email	13371989245@126.com	邮政地址	上海市-上海市-虹口区武进路85号
	邮编	200080	单位名称	上海市第一人民医院

[["上海市第一人民医院","王泓","中国","上海市","上海市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["上海市第一人民医院人体试验伦理审查委员会","同意","2024-09-29"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 16 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；