南京HSK39297片II期临床试验-HSK39297片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性II期临床研究

登记号	CTR20242866	试验状态	进行中
申请人联系人	李芳琼	首次公示信息日期	2024-08-03
申请人名称	西藏海思科制药有限公司

登记号	CTR20242866
相关登记号	暂无
药物名称	HSK39297片
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）
试验专业题目	一项评价 HSK39297 片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性的多中心、 随机、开放 II 期临床研究
试验通俗题目	HSK39297片在阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者中的有效性和安全性II期临床研究
试验方案编号	HSK39297-201	方案最新版本号	V2.0
版本日期:	2024-06-21	方案是否为联合用药	否

申请人名称	[["西藏海思科制药有限公司"]]
联系人姓名	李芳琼	联系人座机	028-67258840	联系人手机号	18628107959
联系人Email	lifangq@haisco.com	联系人邮政地址	四川省-成都市-温江区海峡两岸科技产业开发园百利路136号	联系人邮编	611130

主要目的： 评价 HSK39297 片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的有效性； 次要目的： 评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的安全性; 评价 HSK39297 片治疗 PNH 患者的药代动力学(PK)和药效动力学(PD)特征。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	II期	设计类型	平行分组
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	[["筛选时年龄≥18岁，性别不限;"],["筛选前6个月内经流式细胞术(粒细胞克隆大小>10%)确诊PNH，可接受筛选期V1检测的流式细胞术结果;"],["既往未接受过补体抑制剂治疗;"],["筛选期V1和V2检测血LDH>1.5 倍正常值上限(ULN);"],["实验室检测血红蛋白符合以下条件之一:(1)筛选期V1和V2血红蛋白(当地实验室)"],["在首次给药前至少2周接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌疫苗，并符合方案的 疫苗接种要求;如果研究药物治疗必须在接种疫苗后不满2周之前开始，则必须开始预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少2周;"],["有生育能力的女性受试者，筛选期妊娠试验必须呈阴性，必须同意从签署知情同意书至研究药物最后一次给药后至少30天内不得尝试怀孕、不得捐 赠卵子，且使用有效的避孕措施;有生育能力的男性受试者，必须同意从签署知情同意书至研究药物最后一次给药后至少90天内不得捐献精子，且与其女性伴侣使用有效的避孕措施;"],["理解研究程序和方法，自愿参加本试验，并签署知情同意书者。"]]
排除标准	[["筛选前 3 个月内参加过其他干预性临床试验，或者筛选时仍在某项临床研究的随访期内或试验药物的 5 个半衰期内(以较长者为准);"],["已知或怀疑遗传性或后天补体缺乏;"],["目前活跃的原发性或继发性免疫缺陷病史;"],["脾切除术史;"],["骨髓/造血干细胞或实体器官移植史(如心、肺、肾、肝)"],["筛选前 5 年内的恶性肿瘤病史(已经治愈的皮肤基底细胞癌或原位宫颈癌 除外);"],["既往有荚膜细菌(如脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌等)或结核分枝杆菌复发 性侵袭性感染史;"],["首次服用研究药物前 2 周内，存在或怀疑有全身活动性细菌、病毒或真菌 感染史，经研究者判断不适合参加研究者;"],["筛选期 V1 或 V2(当地实验室)有骨髓衰竭的实验室证据者(网织红细胞"],["筛选期乙肝病毒表面抗原(HBsAg)、丙肝病毒抗体(HCV Ab)、人类免 疫缺陷病毒抗体(HIV Ab)或梅毒螺旋体抗体(TP Ab)阳性者;"],["筛选前受试者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间: n(1)促红细胞生成素少于 8 周 ;n(2)免疫抑制剂(包括但不限于环孢菌素、他克莫司、霉酚酸酯或霉酚酸、环磷酰胺、甲氨蝶呤等)少于 8 周; n(3)缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)少于 8 周; n(4)全身性糖皮质激素少于 4 周 ;n(5)维生素 K 拮抗剂(如华法林)且国际标准化比值稳定少于 4 周 ; n(6)低分子量肝素或口服抗凝药(如利伐沙班)少于 4 周 ; n(7)补铁剂、维生素 B12 和叶酸少于 4 周;n(8)雄激素少于 4 周。"],["存在严重的合并疾病，包括但不限于严重的肝功能损伤、严重的肾脏疾病 (如 eGFR"],["怀疑对研究药物中的任何成份或同类药物过敏者;"],["妊娠期或哺乳期女性;"],["存在可能干扰研究开展、额外增加受试者的风险，或者经研究者评估不适宜参加研究的其他情况。"]]

试验药	[["中文通用名:HSK39297片 英文通用名:HSK39297Tablets 商品名称:NA","剂型:片剂 规格:25mg(以C26H27D3N2O3计)100mg(以C26H27D3N2O3计) 用法用量:口服，每日两次，每次次75mg，治疗4周；随后每日两次，每次125mg，治疗20周。 用药时程:24周"],["中文通用名:HSK39297片 英文通用名:HSK39297Tablets 商品名称:NA","剂型:片剂 规格:100mg(以C26H27D3N2O3计) 用法用量:口服，每日两次，每次100mg。 用药时程:24周"],["中文通用名:HSK39297片 英文通用名:HSK39297Tablets 商品名称:NA","剂型:片剂 规格:100mg(以C26H27D3N2O3计) 用法用量:口服，每日一次，每次200mg。 用药时程:24周"]] 序号 名称 用法
对照药	暂未填写此信息 序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

[["治疗 24 周，在给药 4 周后未输注红细胞的受试者中，血红蛋白(Hb)浓 度相较于基线升高≥20g/L 的受试者比例。","试验全程","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

次要终点指标及评价时间

[["治疗24周乳酸脱氢酶(LDH)较基线减少≥60%或LDH低于正常上限的受n试者比例;","试验全程","有效性指标"],["治疗 24 周，在给药 4 周后未输注红细胞的受试者中，Hb、网织红细胞计数较基线的变化；","第 4 周至 24 周","有效性指标"],["治疗 24 周 LDH、间接胆红素、游离血红蛋白较基线的变化;","试验全程","有效性指标"],["第 4 周至 24 周治疗期间，未输注红细胞的受试者比例;","第 4 周至 24 周","有效性指标"],["第4周至24周治疗期间，受试者平均每周输注红细胞单位数较给药前的变化;","第 4 周至 24 周","有效性指标"],["治疗 24 周，在给药 4 周后未输注红细胞的受试者中，PNH 红细胞克隆大小较基线的变化;","第 4 周至 24 周","有效性指标"],["治疗 24 周 PNH 红细胞上 C3 补体蛋白片段沉积较基线的变化。","试验全程","有效性指标"],["治疗24周慢性病治疗功能评估-疲劳(FACIT-F)量表评分相较于基线的变化。","试验全程","有效性指标"],["不良事件的发生率及严重程度;","试验全程","安全性指标"],["血栓栓塞事件的发生率","试验全程","安全性指标"],["实验室检查、心电图、生命体征及体格检查等","试验全程","安全性指标"],["血浆中 HSK39297 的浓度;","试验全程","有效性指标"],["补体旁路途径(AP)活性、Bb 浓度及血浆 sC5b-9 浓度较基线的变化","试验全程","有效性指标"]] 序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	何广胜	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	15312052798	Email	heguangsheng1972@sina.com	邮政地址	江苏省-南京市-广州路300号
	邮编	210029	单位名称	南京医科大学第一附属医院

[["南京医科大学第一附属医院","何广胜","中国","江苏省","南京市"],["河南省肿瘤医院","张丽娜","中国","河南省","郑州市"],["河南省人民医院","朱尊民","中国","河南省","郑州市"],["浙江大学医学院附属第一医院","佟红艳","中国","浙江省","杭州市"],["福建医科大学附属第二医院","胡建达","中国","福建省","泉州市"],["广东省人民医院","翁建宇","中国","广东省","广州市"],["南通大学附属医院","林赠华","中国","江苏省","南通市"],["复旦大学附属华山医院","王小钦","中国","上海市","上海市"],["上海中医药大学附属岳阳中西医结合医院","朱文伟","中国","上海市","上海市"],["广安市人民医院","何川","中国","四川省","广安市"]]

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市

[["南京医科大学第一附属医院伦理委员会","同意","2024-06-04"],["南京医科大学第一附属医院伦理委员会","同意","2024-07-02"]]

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 45 ；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；