北京Ataluren口服混悬液颗粒III期临床试验-一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究

登记号	CTR20211795	试验状态	进行中
申请人联系人	Gang Lin	首次公示信息日期	2021-08-13
申请人名称	Rovi Pharma Industrial Services, S. A./ 北京MEDPACE医药科技有限公司/ PTC Therapeutics International Limited

登记号	CTR20211795
相关登记号	暂无
药物名称	Ataluren口服混悬液颗粒
药物类型	化学药物
临床申请受理号	JXHL2100077/JXHL2100078/JXHL2100076
适应症	无义突变型杜兴氏肌营养不良
试验专业题目	一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究
试验通俗题目	一项 ATALUREN (PTC124) 在无义突变型杜兴氏肌营养不良患者中的长期安全性、疗效和耐受性的开放性研究
试验方案编号	PTC124-GD-049-DMD	方案最新版本号	2.0
版本日期:	2020-11-17	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2 3
联系人姓名	Gang Lin	联系人座机	010-87706500-23438	联系人手机号	13520619757
联系人Email	g.lin@medpace.com	联系人邮政地址	北京市-北京市-东长安街一号东方广场东三办公楼9层901	联系人邮编	100005

本 研 究 的 目 标 在 于 评 估 长 期 Ataluren 10 mg/kg 、10 mg/kg 和 20 mg/kg 给 药 在 完 成 III 期 研 究 (PTC124-GD-041-DMD )后 希 望 继 续 接 受 治 疗 的 nmDMD 受 试 者 中的 安 全 性 、 疗 效 和 耐 受 性 。将 根 据 所 有 不 良 事 件 (AE)、 实 验 室 检 查 异 常 、 生 命 体 征 、 心 电 图 (ECG)、 超 声 心 动 图 和 体 格 检 查 结 果 的 类 型 、 频 率 、 严 重 程 度 、 时 间 以 及 与 Ataluren 的 关 系 来 描 述 Ataluren 的 安 全 性 特 征 。Ataluren 的 疗 效 将 根 据 上 肢 功 能 (PUL)、DMD 上 肢 患 者 报 告 结 局 指 标 (PROM)、 肺 量 测 定 、 行 走 能 力 丧 失 (LoA)和 6 分 钟 步 行 试 验 (6MWT)较 基 线 的 变 化 来 评 估 。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	III期	设计类型	单臂试验
随机化	随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	6岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男
健康受试者	无
入选标准	1 有 已 签 名 并注 明日 期的 知情 同 意书/赞 同文 件证 据表明 ， 已 将 试验 的所 有相 关方 面 告知 受试 者 （ 和/或 其父 母/法定 监护人 ） 。 2 被 诊 断为 nmDMD， 完成了 研 究 PTC124-GD-041-DMD 并 表示 有兴 趣继 续接受 Ataluren 的 受 试 者 。 3 在 Ataluren 给 药期 间以 及 30 天 随访 期性 活跃 、愿 意禁 欲 或采 用 屏 障或 医学 避孕 方 法的 受试 者 。 4 愿 意 并 能 够 遵 守 计 划 访 视 、 给 药 计 划 、 研 究 程 序 、 实 验 室 检 查 和 研 究 限 制 条 件 。
排除标准	1 研 究 治 疗 开 始 前 1 个 月 内 接 受 过 Ataluren 以 外 的 任 何 试 验 药 物 。 2 资 格 参 加 另 一 项 正 在 积 极 入 组 研 究 参 与 者 的 Ataluren 临 床 试 验 。 3 已 知 对 Ataluren 的 任 何 成 分 或 辅 料 （ 精 制 聚 葡 萄 糖 、 聚 乙 二 醇 3350 、 泊 咯 沙 姆 407 、 甘 露 醇 25C 、 交 联 聚 维 酮 XL10 、 羟 乙 基 纤 维 素 、 二 氧 化 硅 胶 体 、 硬 脂 酸 镁 ） 有 超 敏 反 应 。 4 正 在 接 受 静 脉 内 氨 基 糖 苷 类 药 物 或 静 脉 内 万 古 霉 素 治 疗 。 5 研 究 者 认 为 可 能 对 受 试 者 的 安 全 性 有 不 良 影 响 ， 或 使 受 试 者 不 太 可 能 完 成 随 访 的 持 续 不 受 控 内 科/ 外 科 病 症 、 心 电 图 (ECG)结 果 或 实 验 室 检 查 异 常 。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:NA 英文通用名:Ataluren 商品名称:NA 剂型:颗粒剂 规格:125mg 用法用量:所有受试者将在每天早上、中午和晚上接受Ataluren每日三次给药，剂量为10mg/kg、10mg/kg和20mg/kg。 用药时程:长期 2 中文通用名:NA 英文通用名:Ataluren 商品名称:NA 剂型:颗粒剂 规格:250 用法用量:所有受试者将在每天早上、中午和晚上接受Ataluren每日三次给药，剂量为10mg/kg、10mg/kg和20mg/kg。 用药时程:长期 3 中文通用名:NA 英文通用名:Ataluren 商品名称:NA 剂型:颗粒剂 规格:1000 用法用量:所有受试者将在每天早上、中午和晚上接受Ataluren每日三次给药，剂量为10mg/kg、10mg/kg和20mg/kg。 用药时程:长期
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 将根据所有不良事件(AE)、实验室检查异常、生命体征、心电图(ECG)、超声心动图和体格检查结果的类型、频 率、严重程度、时间以及与Ataluren的关系来描述Ataluren的安全性特征 。 在 基 线 进 行 研 究 评 估 ， 之 后 每 24 周 一 次 。 有效性指标+安全性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择

1	姓名	吴士文	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	13910238117	Email	wu_shiwen@yahoo.com	邮政地址	北京市-北京市-海淀区永定路 69 号
	邮编	100143	单位名称	中国人民武装警察部队总医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国人民武装警察部队总医院	吴士文	中国	北京市	北京市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国人民解放军总医院医学伦理委员会	同意	2021-01-26

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 81 ； 国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；