注射用西罗莫司（白蛋白结合型）其他临床试验-注射用西罗莫司（白蛋白结合型）用于晚期恶性血管周上皮样细胞瘤(PEComa)患者的有效性、安全性的III期临床试验

登记号	CTR20233571	试验状态	进行中
申请人联系人	吕兆国	首次公示信息日期	2023-11-07
申请人名称	齐鲁制药（海南）有限公司

登记号	CTR20233571
相关登记号	暂无
药物名称	注射用西罗莫司（白蛋白结合型）
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	适用于治疗不可手术切除的局部晚期或转移性恶性血管周上皮样细胞瘤 (PEComa) 的成年患者。
试验专业题目	注射用西罗莫司（白蛋白结合型）用于晚期恶性血管周上皮样细胞瘤(PEComa)患者的有效性、安全性的III期临床试验
试验通俗题目	注射用西罗莫司（白蛋白结合型）用于晚期恶性血管周上皮样细胞瘤(PEComa)患者的有效性、安全性的III期临床试验
试验方案编号	QLM2005-301	方案最新版本号	V1.0
版本日期:	2023-08-16	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1
联系人姓名	吕兆国	联系人座机	0531-55821336	联系人手机号
联系人Email	zhaoguo.lv@qilu-pharma.com	联系人邮政地址	海南省-海口市-国家高新区南海大道273号	联系人邮编	570100

评估齐鲁制药（海南）有限公司生产的注射用西罗莫司（白蛋白结合型）用于治疗不可手术切除的局部晚期或转移性恶性血管周上皮样细胞瘤（PEComa）患者的临床有效性和安全性。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其他	设计类型	单臂试验
随机化	其他	盲法	开放	试验范围	国内试验

年龄	18岁(最小年龄)至无上限(最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 年龄为18周岁及以上的男性和女性受试者； 2 组织学确诊且经独立病理诊断委员会审核确认的恶性PEComa； 3 经研究者评估认为手术切除有难度的或者不适宜手术切除的局部晚期或转移性恶性PEComa； 4 根据RECIST（V1.1）标准，至少有一个可测量的病灶； 5 ECOG评分为0-1分； 6 根据研究者评估，预计生存期≥3个月； 7 入组前部分实验室检查符合标准； 8 受试者（包括男性受试者）筛选前14天内已采取有效避孕措施且同意自签署知情至末次给药后6个月内无生育计划且自愿采取有效避孕措施。 9 自愿签署知情同意书，且能够遵守日程表规定的访视、治疗方案、实验室检查，及遵守研究的其他要求。
排除标准	1 在首次使用研究药物前4周内接受过化疗、放疗、生物治疗、内分泌治疗、靶向治疗等抗肿瘤治疗；有抗肿瘤适应症的中药为首次使用研究药物前2周内； 2 在首次使用研究药物前4周内接受过其它未上市的临床研究药物治疗； 3 在首次使用研究药物前2周内接受过全身使用的糖皮质激素或其他免疫抑制剂治疗 4 在首次使用研究药物前2周内使用强效CYP3A4抑制剂和强效CYP3A4诱导剂或任何已知的具有窄治疗窗口的CYP3A4底物或者试验期间需要继续使用该类药品。 5 入组前2周内有感染，且需要全身抗感染治疗； 6 在筛选前2周内使用过活疫苗或减毒活疫苗或新型冠状病毒疫苗； 7 入组后2个月内需接受肝脏介入和局部放疗。 8 在首次使用研究药物前4周内进行过大型外科手术或尚未从之前任何有创性操作中完全恢复； 9 在首次使用研究药物前5年内有其他恶性肿瘤病史； 10 既往抗肿瘤治疗的不良反应尚未恢复，仍有符合CTCAE5.0标准的＞1 级的毒性； 11 具有临床症状的中枢神经系统转移，或有其他证据表明患者中枢神经系统转移尚未控制，经研究者判断不适合入组； 12 有严重的心血管疾病史；首次给药前6个月内有纽约心脏病学会（NYHA）分级为Ⅱ级及以上的充血性心力衰竭、心肌梗死、不稳定型心绞痛、冠状动脉架桥外科病史； 13 筛选期左室射血分数（LVEF）<50%、男性QTcF > 450 msec或女性QTcF > 470 msec（基于Fridericia 校正公式）等； 14 肾血管平滑肌脂肪瘤（AML）和肺淋巴管平滑肌瘤病（LAM）患者； 15 有严重肺部疾病史的患者；有胸/腹水或心包积液并伴有临床症状或需要对症处理者； 16 有自身免疫性疾病史、免疫缺陷病史，包括患有其他获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官/造血干细胞移植史； 17 甲状腺功能异常患者，但如果经药物控制后甲状腺功能正常，则允许入组； 18 活动性乙型肝炎、活动性丙型肝炎病毒感染或活动性梅毒感染或HIV阳性病史或HIV筛查阳性。 19 已知对研究方案药物或其辅料的任何成分或其他雷帕霉素衍生物或白蛋白有超敏反应或不可耐受的情况； 20 哺乳期或妊娠试验阳性； 21 经研究者判断认为有严重的危害患者安全、影响患者完成研究的伴随疾病或存在其他原因而不适合参加本临床研究者。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用西罗莫司（白蛋白结合型） 英文通用名:Sirolimus for Injection (Albumin-bound) 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:100mg 用法用量:静脉滴注，100mg/m2， 用药时程:21天为一个治疗周期，连续给药直至符合终止标准
对照药	序号 名称 用法 暂未填写此信息

主要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 独立评审委员会评估的6个月的ORR 给药开始至末例受试者开始治疗后6个月 有效性指标
次要终点指标及评价时间	序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 研究者评估的6个月的ORR；IRC和研究者分别评估的DOR、DCR、PFS、6个月无进展率；OS；不良事件等。 给药开始至末例受试者开始治疗后6个月 有效性指标 2 不良事件、严重不良事件、给药部位反应、生命体征、体格检查、实验室检查（血常规、血生化、尿常规、甲功三项和凝血功能）、12导联心电图和心脏彩超等检查 试验全过程 安全性指标

1	姓名	沈靖南	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	020-87755766	Email	shenjingnan@126.com	邮政地址	广东省-广州市-中山二路58号
	邮编	510080	单位名称	中山大学附属第一医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
序号	机构名称	主要研究者	国家或地区	省（州）	城市
1	中山大学附属第一医院	沈靖南	中国	广东省	广州市
2	中山大学肿瘤防治中心	王晋	中国	广东省	广州市
3	海南省肿瘤医院	陈煜	中国	海南省	海口市
4	复旦大学附属肿瘤医院	严望军、罗志国	中国	上海市	上海市
5	上海交通大学医学院附属瑞金医院	张伟滨	中国	上海市	上海市
6	上海市第六人民医院	董扬、沈赞	中国	上海市	上海市
7	上海长征医院	肖建如	中国	上海市	上海市
8	中国医学科学院肿瘤医院	于胜吉	中国	北京市	北京市
9	浙江省肿瘤医院	李涛	中国	浙江省	杭州市
10	湖南省肿瘤医院	李先安	中国	湖南省	长沙市
11	福建医科大学附属第一医院	朱夏	中国	福建省	福州市
12	贵州医科大学附属肿瘤医院	王东	中国	贵州省	贵阳市
13	甘肃省人民医院	宋建民	中国	甘肃省	兰州市
14	新疆医科大学第一附属医院	田征	中国	新疆维吾尔自治区	乌鲁木齐市
15	新疆医科大学附属肿瘤医院	江仁兵	中国	新疆维吾尔自治区	乌鲁木齐市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中山大学附属第一医院临床药品、设备和医疗新技术伦理委员会	同意	2023-10-27

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内:36；
已入组人数	国内:登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内:登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；