天津CB-5339胶囊其他临床试验-一项在复发性或难治性多发性骨髓瘤受试者中评价CB-5339治疗的I/IIa期研究

登记号	CTR20231547	试验状态	进行中
申请人联系人	付金梅	首次公示信息日期	2023-05-22
申请人名称	不适用/ 凯信远达医药（中国）有限公司

登记号	CTR20231547
相关登记号	暂无
药物名称	CB-5339 胶囊
药物类型	化学药物
临床申请受理号	企业选择不公示
适应症	复发性或难治性多发性骨髓瘤
试验专业题目	一项在复发性或难治性多发性骨髓瘤受试者中评价CB-5339治疗的安全性和药代动力学特征的I/IIa期研究
试验通俗题目	一项在复发性或难治性多发性骨髓瘤受试者中评价CB-5339治疗的I/IIa期研究
试验方案编号	CTX-CN-002	方案最新版本号	V2.1
版本日期:	2023-01-06	方案是否为联合用药	否

申请人名称	1 2
联系人姓名	付金梅	联系人座机	010-65618789	联系人手机号
联系人Email	jinmeif@casi.cn	联系人邮政地址	北京市-北京市-北京市朝阳区建国路81号华贸中心一号写字楼17层1701室	联系人邮编	100025

主要目的：确定CB-5339治疗R/R MM受试者的安全性和耐受性；确定CB-5539治疗R/R MM受试者的MTD和/或RP2D，及其服药方案。

试验分类	安全性和有效性	试验分期	其他	设计类型	单臂试验
随机化	非随机化	盲法	开放	试验范围	国际多中心试验

年龄	18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄)
性别	男+女
健康受试者	无
入选标准	1 签署书面知情同意书。 2 年龄≥18周岁。 3 东部肿瘤学协作组（ECOG）体能状态为0-1分。 4 确诊为多发性骨髓瘤，且经评估认定为可以测量病变。 5 复发性/难治性MM，现有的标准治疗经研究者判断认为不适于该MM患者或被患者所拒绝，且既往因MM接受过至少3种系统治疗方案： a.既往治疗须包括接受过免疫调节性酰亚胺类药物（IMiD）和蛋白酶体抑制剂（PI）和抗CD38单抗治疗。 6 愿意接受骨髓（BM）穿刺检查。 7 既往治疗相关毒性恢复至至少1级（脱发除外）。 8 筛选期实验室检查提示具备适当的骨髓储备和器官功能。
排除标准	1 小分子药物或酪氨酸激酶抑制剂的末次给药时间距本试验药物首次用药时间 2 化疗、其他试验药物或肿瘤生物治疗等末次给药时间距本试验药物首次用药时间 3 亚硝基脲或放射性同位素末次给药时间距本试验药物首次用药时间 4 自体移植或减低强度预处理治疗后的异基因移植时间距本试验药物首次给药时间 5 治疗MM的类固醇末次给药时间距本试验药物首次用药时间 6 使用＞10 mg/天的泼尼松等效剂量的全身性皮质类固醇药物。 7 已知对CB-5339或其中的任何辅料过敏。 8 使用Fridericia公式计算基线QTcF>480 msec。 9 已知患有活动性中枢神经系统（CNS）疾病或软脑膜浆细胞瘤。 10 既往存在淀粉样变性、或POEMS综合征、或浆细胞白血病、或华氏巨球蛋白血症病史。 11 患有2年内可能需要接受治疗的其他活动性恶性肿瘤（非黑色素瘤皮肤癌、早期前列腺癌和原位癌不视为本研究的入组排除标准）。 12 存在需接受系统治疗的活动性感染。 13 已知存在人类免疫缺陷病毒（HIV）感染。 14 活动性乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染，或其他可影响研究实施的慢性病毒感染。 15 距上一次血栓栓塞事件 16 具有方案规定的有临床意义的心血管疾病。 17 任何可能影响研究结果或对受试者产生额外风险的外科或内科相关病史（包括酒精或药物滥用）。 18 存在研究者认为可能导致受试者危险或妨碍对毒性或不良事件解释的潜在其他医疗状况。 19 受试者在签署知情同意书前4周内曾进行过大手术且尚未完全恢复。 20 具有生育能力（或已怀孕或处于哺乳期）的女性受试者。然而，在入组之前血清妊娠试验结果呈阴性且同意在进入试验之前的4周内、试验期间以及CB-5339末次给药后的90天内使用一种高效避孕方法的女性受试者应被视为符合研究的要求。 21 受试者为伴侣具有生育能力的男性，除非他们同意在试验期间和完成治疗后的90天内采取一种高效的避孕措施来避免其伴侣怀孕，并应建议有已怀孕或处于哺乳期伴侣的男性受试者采用屏障避孕的方法防止胎儿或新生儿暴露于药物。

试验药	序号 名称 用法 1 中文通用名:CB-5339胶囊 英文通用名:CB-5339Capsule 商品名称:NA 剂型:胶囊 规格:25mg；75mg 用法用量:口服给药，每周服药4天，停药3天，连续28天为一个疗程。 用药时程:口服给药，每周服药4天，停药3天，连续28天为一个疗程。
对照药	序号 名称 用法

主要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 CB-5339治疗的TEAE、SAE的发生率、性质和严重程度，以及异常实验室检查值和生命体征测量值 试验周期内持续评价 安全性指标 2 CB-5339治疗的MTD 试验周期内持续评价 安全性指标 3 根据所有可用的安全性数据、有效性数据和PK，用于确定治疗RP2D和服药方案 试验周期内持续评价 有效性指标+安全性指标

次要终点指标及评价时间

序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 CB-5339（单次服药和重复服药）的PK参数，包括但不限于Cmax、Tmax、AUC0-t、AUC∞、T1/2和蓄积比 试验周期内持续评价 有效性指标+安全性指标 2 CB-5339治疗下RP2D的CR（sCR和CR）率，由研究者根据IMWG MM标准疗效评价标准（2016年版）评估 试验周期内持续评价 有效性指标 3 CB-5339治疗下RP2D的客观缓解率（ORR），由研究者根据IMWG统一MM缓解标准评估 试验周期内持续评价 有效性指标 4 CB-5339治疗下达到客观缓解（sCR、CR、VGPR、 PR和MR）的受试者的持续缓解时间（DoR） 试验周期内持续评价 有效性指标 5 由研究者评估非RP2D剂量和服药方案队列的最佳缓解 试验周期内持续评价 有效性指标 6 无进展生存期（PFS）和总生存期（OS） 试验周期内持续评价 有效性指标+安全性指标

1	姓名	邱录贵	学位	医学博士	职称	主任医师
	电话	022-23909172	Email	qiulg@ihcams.ac.cn	邮政地址	天津市-天津市-和平区南京路288号
	邮编	300020	单位名称	中国医学科学院血液病医院

序号	机构名称	主要研究者	国家	省（州）	城市
1	中国医学科学院血液病医院	邱录贵	中国	天津市	天津市

序号	名称	审查结论	批准日期/备案日期
1	中国医学科学院血液病医院伦理委员会	同意	2023-03-15

进行中（尚未招募）

目标入组人数	国内: 33 ； 国际: 登记人暂未填写该信息；
已入组人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；
实际入组总人数	国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息；

第一例受试者签署知情同意书日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
第一例受试者入组日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；
试验完成日期	国内：登记人暂未填写该信息；     国际：登记人暂未填写该信息；